Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd fase IIb-onderzoek naar bevacizumab als aanvulling op temozolomide ± irinotecan voor kinderen met refractair/recidief neuroblastoom - BEACON-onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518931-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: - Onderzoeken of er bewijs is dat bevacizumab als aanvulling op een basis-chemotherapiebehandeling (temozolomide of…

Europese fase-II klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid van een lage dosis rhIL-2 bij patiënten met recent gediagnosticeerde type 1 diabetes

Hoofddoel 1/ Evalueren van de doeltreffendheid van ILT-101 voor het behoud van de functie van residuele pancreatisch β-cellen. 2/ Selectie van het optimale toedieningschema van ILT-101. Evalueren:1/ De expansie van T-regulerende lymfocyten na een…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Een gerandomiseerd, multicenter, open-label, fase II-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van azacitidine vergeleken met het natuurlijk beloop bij kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie met een moleculair recidief na eerste complete remissie.

Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Een gerandomiseerd, open-label, dosisbepalend, fase 2 onderzoek om de farmacodynamiek en veiligheid van het anti-FGF23-antilichaam, KRN23, te beoordelen bij pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…

Fase 1-2 onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van DACOGEN bij sequentiële toediening met cytarabine bij kinderen met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie

Primaire doelstellingenFase 1-gedeelte:• bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) cytarabine (tot 2 g/m2/dag x 5) die kan worden toegediend op dag 8-12 na de behandeling met DACOGEN 20 mg/m2/dag op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen.•…

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Open-label eerste onderzoek bij de mens dat bestaat uit meerdere delen met LMI070 drank bij baby's met type 1 spinale spieratrofie

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek FK), farmacodynamiek (FD) en werkzaamheid te evalueren; en de maximaal getolereerde dosis (Maximum Tolerated Dose; MTD) en het optimale doseringsschema te schatten van…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij jonge kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

- Het vaststellen van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen- Het vaststellen van de incidentie van recidiverende veneuze trombose- Het vaststellen van de asymptomatische verergering van de trombus bij herhaling van de…

Fluconazol versus Micafungine bij pasgeborenen met een vermoedelijke of aangetoonde besmetting met Candida: gerandomiseerde farmacokinetische en veiligheidsstudie

Primaire doelstellingen1. Het evalueren van de farmacokinetiek van fluconazol en micafungine hetgeen na randomisatie aan pasgeborenen met vermoedelijke of aangetoonde candidiasis zal worden toegediend. Dit om hun optimale dosis te valideren en het…

Een fase 2, multicenter, single-arm studie van moxetumomab pasudotox bij pediatrische proefpersonen met gerecidiveerde of refractaire B-cel voorloper acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom

Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…

Bepaling van de dosering rhIGF-1/rhIGFBP-3, toegediend als continue infuus, voor het die vereist is voor het bereiken en handhaven van longitudinale IGF-1-serumspiegels binnen de fysiologische waarden bij te vroeg geboren kinderen ter voorkoming van prematurenretinopathie (ROP);Een gerandomiseerde, gecontroleerde, beoordelaar-blinde, dosisbepalende, farmacokinetische, multicenter fase II-studie naar veiligheid en werkzaamheid

Vergelijken van de ernst van prematurenretinopathie (ROP) bij behandelde zuigelingen ten opzichte van een niet-behandelde controlegroep met vergelijkbare GA bij de geboorte, en tevens bevestigen dat de dosis rhIGF 1/rhIGFBP-3 veilig en doelmatig is.

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…