Zoeken naar een onderzoek

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…

Een open-label fase 1/2-multicenter-onderzoek met één groep en meerdere cohorten voor het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met recidiverende/refractaire (r/r) acute lymfatische B-celleukemie (B-ALL) en non-Hodgkin-B-cellymfoom (B-NHL) (TRANSCEND PEDALL)

Fase 1---:Vaststellen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met CD19+ r/r B-ALL.Fase 2:Evalueren van de volgende werkzaamheidseindpunten van de in fase 1 vastgestelde RP2D van JCAR017, in de volgende…

Een multicentrisch onderzoek met lange termijn follow-up van HLH-patiënten die zijn behandeld met NI-0501, een anti-interferon-gamma monoklonaal antilichaam

Doelstellingen van het onderzoek:• Monitoren van het lange termijn veiligheidsprofiel van NI-0501 • Beoordelen van overleving van HLH-patiënten na behandeling met NI-0501• Beoordelen van de duur van de reactie op behandeling met NI-0501 (d.w.z.…

Een fase Ib/II onderzoek van nivolumab monotherapie en nivolumab in combinatie met ipilimumab bij kinderen met hooggradige primaire maligniteiten van het centraal zenuwstelsel

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en verdraagbaarheid in te schatten van de onderzoeksbehandelingen (eerst van nivolumab alleen en dan van nivolumab in combinatie met ipilimumab) bij pediatrische deelnemers met een primaire hooggradige…

Een Internationaal, Multicenter, Open-Label, Langdurig Extensieonderzoek om de Veiligheid van Diacereine 1% Zalf Topische Formulering te Evalueren bij Personen met Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

Het voornaamste doel van dit onderzoek is het over lange termijn evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Diacereine 1% zalf gedurende 2 behandelingscycli bij personen met EBS die eerder hebben meegedaan aan onderzoeken CCP-020-301 of CCP…

Een Fase I/II studie met het medicijn brigatinib bij kinderen en jongvolwassenen met anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), inflammatoire myofibroblastische tumor (IMT) of een andere tumor met een ALK positieve afwijking.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513412-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 1: - Bepalen van de MTD/RP2D van brigatinib monotherapie toegediend aan pediatrische en AYA patiënten met ALK+ ALCL of ALK…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…

EEN MULTICENTER, OPEN-LABEL STUDIE MET ÉÉN ARM TER BEOORDELING VAN DE FARMACOKINETIEK, WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID VAN BRIVARACETAM BIJ PASGEBORENEN MET HERHAALDE ELEKTRO-ENCEFALOGRAFISCHE AANVALLEN

Het doel van dit klinisch-wetenschappelijke onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (de wetenschap waarin wordt vastgesteld wat er gebeurt met stoffen die aan het menselijk lichaam worden toegediend), de veiligheid en de werkzaamheid van…

Europese studie naar therapeutische stratificatie op grond van moleculaire afwijkingen in recidief/refractaire kindertumoren als bewijs van concept.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514791-40-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:Gebasseerd op de resultaten van een vergelijkende review (Paoletti, 2013), hypothetiseren we dat als het toxiciteit…

BIOMEDE - Biologische Therapie voor Eradicatie van Diffuus Intrinsiek Ponsglioom (DIPG)

Hoofddoel* Om de werkzaamheid te evalueren in termen van mediane overleving (OS) van erlotinib, everolimus en dasatinib in combinatie met radiotherapie, bij patienten met een DIPG door: - enerzijds de experimentele armen, gerandomiseerde subsets van…

Setmelanotide (RM-493) fase 2-onderzoek naar behandeling bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen van obesitas

Onderzoek naar de impact van setmelanotide op obesitas bij patiënten met verschillende specifieke zeldzame genetische mutaties.Beoordelen/aantonen van de effecten van setmelanotide op:* Veiligheid en verdraagbaarheid* Honger* Tailleomtrek/…

Een pilot studie om de haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van het toevoegen van de BiTE antistof Blinatumomab in zuigelingen met MLL-herschikte acute lymfatische leukemie die volgens het Interfant-06 protocol behandeld worden. Een gezamenlijke studie van het Interfant network.

Het primaire doel van de studie is om de veiligheid van 1 kuur blinatumomab, toegevoegd aan de Interfant-06 backbone, bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde ALL te beoordelen.De secundaire doelstellingen zijn:• evaluatie van de haalbaarheid • de…

Een internationale multicenter fase II gerandomiseerde trial voor het evalueren en vergelijken van twee geïntensiveerde behandelstrategieën voor patiënten met een gemetastaseerd neuroblastoom en onvoldoende respons op standaard inductie chemotherapie.

Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…

Een gerandomiseerd fase IIb-onderzoek naar bevacizumab als aanvulling op temozolomide ± irinotecan voor kinderen met refractair/recidief neuroblastoom - BEACON-onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518931-12-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair: - Onderzoeken of er bewijs is dat bevacizumab als aanvulling op een basis-chemotherapiebehandeling (temozolomide of…

Een fase 1 onderzoek naar de EZH2-remmer Tazemetostat in kinderen met gerecidiveerd/refractair INI1-negatieve tumoren of synoviaal sarcoom

Primaire doelen:Dosis-escalatie:* Het bepalen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) of de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van tazemetostat, indien toegediend als een orale suspensie tweemaal daags (b.i.d.) aan pediatrische proefpersonen met…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van het effect van een supplement ter verrijking van moedermelk op de groei en tolerantie bij prematuren.

Het primaire doel is om aan te tonen dat prematuren (geboren bij een zwangerschapsduur < 32 weken met een geboortegewicht van <1500 g) die de HMF met vetten ontvangen tenminste eenzelfde groeisnelheid (in g/kg/dag) gemeten vanaf de…

Fase II open-label niet gecontroleerd dosisescalatieonderzoek (meerdere doseringen per proefpersoon) ter karakterisering van de farmacokinetiek na toediening van oraal eltrombopag aan kinderen met een niet op behandeling reagerende recidiverende of een nog niet behandelde ernstige aplastische anemie of een gerecidiveerde aplastische anemie (CETB115E2201)

Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…

Wereldwijde fase II open-label onderzoek naar het effect van dabrafenib in combinatie met trametinib in kinderen en adolescenten tot 18 jaar, met een laaggradig glioom of een recidief of refractair hooggradig glioom met een BRAF V600 positieve mutatie status.

De werkzaamheid van dabrafenib met trametinib bij pediatrische patiënten of een recidiverende of refractaire HGG met BRAF V600 positieve mutatie status te laten zien.De werkzaamheid van dabrafenib met trametinib vergelijken tov chemotherapie bij…

Een fase 2, multicenter, open-label, vervolgstudie om lange termijn toediening van ALN-GO1 te evalueren bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1.

Primair:* Beoordelen van de lange termijn veiligheid van meerdere doseringen van ALN-GO1 in patiënten met PH1.Secundair:* Beoordelen van het farmacodynamische (PD) effect van ALN-GO1 op urine oxalaat uitscheiding.* Karakteriseren van het effect van…

Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek/farmacodynamiek van risdiplam (RO7034067) bij volwassenen en kinderen met spinale spieratrofie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506739-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van…