Zoeken naar een onderzoek

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

open, niet-gecontroleerde, dosis escalatie fase I studie naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, tolerabiliteit en toxiciteit van volasertib in kinderen van 2 jaar tot onder 18 jaar met acute leukemie of gevorderde solide tumoren, waarvoor geen effectieve behandeling bekend is

Het doel van deze studie is het vaststellen van de maximaal te tolereren dosering (MTD) door het evalueren van de dosis limiterende toxiciteit (DLT) van volasertib in kinderen met leukemie en solide tumoren in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan…

Een open-label, gerandomiseerde, multi-center, vergelijkende fase-II-onderzoek naar op bevacizumab gebaseerde therapie (Avastin) bij pediatrische patiënten met recent vastgesteld supratentoriaal, infratentoriaal cerebellair of pedunculair hooggradig glioom.

De werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek evalueren van bevacizumab wanneer toegevoegd aan postoperatieve radiotherapie met concomitant en adjuvant temozolomide (TMZ) en bepalen of de toevoeging van een angiogeneseremmende…

Een fase I studie van Nelarabine, Etoposide en Cyclofosfamide (NECTAR): een gezamenlijke TACL, POETIC en ITCC studie

Het vaststellen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) en 'dose-limiting' toxiciteiten (DLTs) van gecombineerde therapie met nelarabine, etoposide en cyclofosfamide aan kinderen met T-ALL en T-NHL, plus de preliminaire anti-leukemische…

Onderzoek naar behandeling van leer- en gedragsproblemen bij kinderen met Tubereuze Sclerose Complex met RAD001

Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.

Multicenter, open onderzoek naar de effecten van CER-001 op plaquevolume bij patienten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de effecten van CER-001 * toegediend via intraveneuze infusie * op de vorming van plaque in de halsslagaders en de afdalende thoracale aorta door middel van 3T-beeldvorming met magnetische resonantie…

De perforator gebaseerde interpositie plastiek: een betrouwbare, simpele en veilige techniek voor correctie van littekencontracturen.

Vergelijking van de huidplastiek gebaseerd op een perforator met de meest gebruikte standaardtechniek: het volledige dikte huidtransplantaat.

Een fase II, multi-center, open label studie naar de effectiviteit en veiligheid van het orale middel LDE225 bij patienten met een Hh-pathway geactiveerde teruggekeerd medulloblastoom

Het primaire doel bij het gerandomiseerde gedeelte van de studie is om de effectiviteit van LDE225 te onderzoeken op basis van de overall response rate zoals vastgesteld door een onafhankelijke centrale review. Het belangrijkste secundaire doel bij…

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van AFQ056 bij adolescente proefpersonen met het fragiele-X-syndroom

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…

Mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van therapie-resistente jeugdreuma op de kinderleeftijd

Onderzoeken of intraveneuze MSC een veilige behandeling is voor kinderen met therapie-resistente jeugdreuma.

Een fase II studie naar de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom

De primaire doelstelling is het vaststellen van de antitumor effectiviteit en veiligheid van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom.

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Fase 1-2 onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van DACOGEN bij sequentiële toediening met cytarabine bij kinderen met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie

Primaire doelstellingenFase 1-gedeelte:• bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) cytarabine (tot 2 g/m2/dag x 5) die kan worden toegediend op dag 8-12 na de behandeling met DACOGEN 20 mg/m2/dag op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen.•…

Een verkennend onderzoek naar de biologische effecten van nivolumab en nivolumab in combinatie met ipilimumab bij patiënten met gevorderd (niet operabel of gemetastaseerd) melanoom.

Primaire doelstelling:Onderzoek van de farmacodynamische activiteit van nivolumab en van nivolumab in combinatie met ipilimumab in de tumoromgeving en -periferie waarbij gekeken wordt naar biomarkers, zoals deelsets van circulerende T-cellen (…

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Een fase I/II studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en doseringsfrequentie met
oplopende doses van Recombinante Humane Heparane N-Sulfatase (rhHNS), intrathecaal
toegediend via een intrathecaal instrument voor geneesmiddeltoediening bij patiënten met
het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en):De primaire doelstellingen van deze studie zijn:* Het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS via oplopende dosesdie maandelijks worden toegediend op intrathecale (IT) wijzegedurende 6 maanden bij patiënten…