Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

MyKids: Moleculaire identificatie en karakterisering van niet-rhabdomyosarcoom wekedelentumoren in kinderen, jongeren en jong volwassenen: een EpSSG NRSTS onderzoek

De MyKids-studie is een biologische studie naar de moleculaire profilering van pediatrische NRSTS, de ontwikkeling van NRSTS-tumoroïde culturen, de vaststelling van biomarkers voor vloeibare biopsie en de moleculaire profilering van weefselmonsters…

Een fase III-studie van fianlimab (REGN3767, anti-LAG-3) + cemiplimab versus pembrolizumab bij patiënten met eerder onbehandeld, niet-reseceerbaar, inoperabel, lokaal gevorderd of gemetastaseerd melanoom

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505772-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Uit protocolamendement 3 27jun2022, samenvatting van protocol voor klinisch onderzoek, pagina 1Primaire doelstelling• Aantonen…

Omgaan met onzekerheid bij genderincongruentie en DSD/intersekse-condities

Het doel van het onderzoeksproject is om 1) een geïntegreerd begrip en conceptualisatie van onzekerheid te creëren binnen de transgender- en DSD/intersekse-zorg, en 2) kinderen/jongeren, ouders en zorgprofessionals te ondersteunen bij het herkennen…

Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Evaluatie van QbTest op een smartphone - een klinische onderzoek

De doelstelling van deze studie is om de QbTest op een smartphone (QbMT) te evalueren, met betrekking tot: 1. De haalbaarheid van QbMT als smartphone software die de Quantified behavioral Test (QbTest) integreert 2. De validiteit van QbMT in…

Een fase 3b/4 gerandomiseerd, open-label onderzoek waarbij de werkzaamheid geblindeerd is voor de beoordelaar, en waarin de veiligheid en door de beoordelaar geblindeerde werkzaamheid van upadacitinib vergeleken wordt met dupilumab bij proefpersonen met matige tot ernstige Atopische dermatitis (Level-Up)

Dit onderzoek vergelijkt upadacitinib met dupilumab bij adolescente en volwassen deelnemers met matige tot ernstige AD die onvoldoende reageren op systemische behandelingen. Bijwerkingen en verandering in de ziekteactiviteit worden beoordeeld.

Verschil in patiënt gerapporteerde uitkomsten en beweging van de knieschijf na een geïsoleerde mediaal patellofemoraal ligament reconstructie.

Evalueren van de pre- en postoperatieve verschillen in gerapporteerde uitkomsten in patiënten die een geïsoleerde zacht-weefsel loop MPFL reconstructie krijgen voor de behandeling van patella instabiliteit. Een tweede doel is om het verschil in…

Een open-label onderzoek voor het beoordelen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van bempedoïnezuur bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515864-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische…

Een open-label fase 3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de VX-121-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514173-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor…

Neurologische, cardiovasculaire, visuele en neurocognitieve uitkomsten in perinataal HIV-1 geïnfecteerde patiënten in vergelijking met gezonde controles NOVICE - III een vervolgstudie

Deze studie is een follow-up studie van de NOVICE I & NOVICE II (METC 2012_093 and METC 2016_173), waarbij het doel van het onderzoek is om zowel cross-sectioneel als longitudinaal na een interval van 10 jaar, meer inzicht te krijgen in de…

Een fase 1/2 dosisescalatie- en dosisuitbreidingsonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van anti-CD7 allogene CAR-T-cellen (WU-CART-007) bij patiënten met gerecidiveerde of refractaire acute lymfatische T-celleukemie (T-ALL)/lymfoblastoom (LBL)

Primaire doelen• Karakteriseren van de veiligheid, verdraagbaarheid, dosisbeperkende toxiciteiten (DLT),en maximaal getolereerde dosis (MTD) of maximaal toegediende dosis (MAD)(als er geen MTD is gedefinieerd) en definieer de aanbevolen dosis voor…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van belzutifan (MK*6482, voorheen PT2977) monotherapie bij deelnemers met gevorderd feochromocytoom/paraganglioom (PPGL), pancreatisch neuro-endocriene tumor (pNET) of von Hippel-Lindau (VHL) ziektegeassocieerde tumoren, gevorderde Gastro-intestinale stromale tumor (wt GIST), of gevorderde solide tumoren met HIF-2α-gerelateerde genetische veranderingen

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504853-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de ORR van belzutifan volgens RECIST 1.1 door geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (BICR).

Genetische risicofactoren voor 'Multi-system Inflammatory Syndrome in Children' (MIS-C) en pediatische Post-COVID klachten (GRIP)

Het doel van het onderzoek is een beter begrip van de etiologie van MIS-C en post-COVID klachten bij kinderen. Uiteindelijk zullen we door een beter begrip van de oorzaak van MIS-C of *long COVID* de ziekte beter kunnen behandelen. Bijvoorbeeld door…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Metabolomics bij het syndroom van Dravet

1. Het beschrijven van het metabole profiel van Dravet syndroom.2. Het identificeren van metabole voorspellers voor ziektebeloop, ernst van ziekte en effect van behandeling.3. Het evalueren van het effect van anti-epileptica op het metaboloom en…

Een fase 1/2-dosisescalatie- en dosisuitbreidingsonderzoek van ZN-c3 in combinatie met gemcitabine bij volwassen en pediatrische proefpersonen met recidief of refractair osteosarcoom.

Primair:Fase 1:• Het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid, met inbegrip van het vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) en de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van ZN-c3 in combinatie met gemcitabineFase 2:• Het evalueren van…