180 resultaten
Het beoordelen van de doeltreffendheid van 12 maanden oraal ACH-0144471 bij deelnemers met C3G of IC-MPGN op basis van histologische scores en proteïnurieDe secundaire doelen van deze studie zijn:* Het beoordelen van het klinische effect van 12…
Primair: Het onderzoeken van de relatie tussen ziekteactiviteit en ijzertekort (waarbij absoluut en functioneel ijzertekort worden gecombineerd) bij kinderen met een chronisch inflammatoire darmziekte (IBD). Secundair: 1. Het vaststellen van de…
Het doel van het onderzoek is beter inzicht te krijgen in de progressie van mannelijke patiënten met X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)
Primair doel:1. De relatie tussen spier FF en twee belangrijke klinische eindpunten in verschillende fasen van de ziekte te onderzoeken bij non-ambulante DMD patiënten. Secundaire doelen:2. Het gebruik van Microsoft Kinect en Leap Motion exploreren…
Het betreft een dose finding studie, waarbij 3 verschillende doseringen van Tobramycine via droog poeder inhalatie zullen worden vergeleken met de gebruikelijke behandeling middels Tobramycine inhalatie om zo tot de juiste dosering van Tobramycine…
Dit onderzoeksproject is opgedeeld in twee deelprojecten. In het eerst deel van de studie (Studie 1) wordt beoogd een antwoord te vinden op de vraag of en in hoeverre biofeedback een gebruiksvriendelijke en haalbaar in te zetten interventie is. In…
Kinderen met ALL die last hebben van dexamethason geïnduceerde klinisch relevante gedragsproblemen behandelen met hydrocortison, om zo deze bijwerkingen te verminderen en de kwaliteit van leven te verbeteren. De RCT is conform protocol gesloten op 5…
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Het doel van het onderzoek is om een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek (RCT) uit te voeren om de effectiviteit van een online transdiagnostische zelfhulp interventie voor studenten en promovendi met klachten van angst en/of depressie te testen…
- Het vaststellen van een gemiddelde hersteltijd van patienten opgenomen in verband met pneumonie, bronchiolitis en bronchiale hyperreactiviteit en astma door het analyseren van data verzameld via thuismonitoring tijdens opname, 2 weken na opname en…
- De haalbaarheid en kwaliteit bepalen van het gebruik van e-healthapparaten om data te verzamelen- Om normaalwaarden en de variabiliteit te bepalen van vitale fuccties gemeten met de e-healthapparaten van gezonde kinderen in een thuissituatie.- De…
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling is de werkzaamheid te beoordelen van Diamyd, dat wordt toegediend in lymfeklieren in combinatie met een orale vitamine D-kuur, in vergelijking met placebo met betrekking tot het behoud van endogene…
Algemeen:- Het vergelijken van activiteitsniveaus van pediatrische patienten met gezonde controles. - Het vergelijken van de gemiddelde hartslag en de variatie in hartslag gedurende de dag van patienten en gezonde controles. - Het vergeljken van…
Evaluatie van het natuurlijk beloop van NAFLD door het bepalen van:1) Progressie naar fibrose, gemeten met ELF test.2) Verandering in steatose, gemeten met H-MRS.
Doelstellingen van het onderzoek:• Monitoren van het lange termijn veiligheidsprofiel van NI-0501 • Beoordelen van overleving van HLH-patiënten na behandeling met NI-0501• Beoordelen van de duur van de reactie op behandeling met NI-0501 (d.w.z.…
Wij willen onderzoeken of de concentraties van vitamine K in bloed lager zijn in kinderen met O.I. dan in kinderen zonder O.I.
Het doel van de studie is om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van ruxolitinib-behandeling met corticosteroïden te beoordelen bij niet eerder behandelde en steroïde-ongevoelige (SR) - acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) van patiënten…
Het karakteriseren van een cohort van STXBP1-encefalopathie patiënten op een gestandaardiseerde, multi-level wijze, door het 'klinisch profiel' te karakteriseren en EEG metingen te doen. Van een subgroep van de deelnemende patiënten worden…
Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.