Zoeken naar een onderzoek

Evaluatie van taalbegrip bij jonge kinderen met witte stofschade : ontwikkeling en toepassing van een screeningsinstrument.

1.Ontwikkelen van een gestandaardiseerd screeningsinstrument ter evaluatie van het taalbegrip van jonge kinderen met ernstige motorische beperkingen ten gevolge van pre- of perinataal verworven witte stof schade. 2.Evalueren van het verschil in…

De rol van GPR161 en zijn modificerende factoren in spina bifida: associatie studies in een humaan cohort.

Nu wij het GPR161 gen hebben geidentificeerd als een gen wat betrokken is bij spina bifida in de muis en een aantal goede kandidaatgenen hebben voor de modificerende loci, willen we de rol van deze genen onderzoeken in spina bifida in de mens.

Regulatie van apoptose in gekweekte luchtwegepitheel cellen van kinderen

Het onderzoeken van de apoptotische reactie van primair geisoleerde en gekweekte luchtwegepitheel cellen van kinderen na blootstelling aan verschillende potentieel cytotoxische stoffen en infectieuze pathogenen zoals zuurstof, stikstof,…

De papilla nervi optici van gezonde kinderen gemeten met de Heidelberg Retina Tomograph.

Het doel van deze studie is als eerste kwantitatieve gegevens vastleggen van de papil bij jonge kinderen met de HRT II. In de literatuur worden eerder genoemde aandoeningen van de papil bij kinderen namelijk vooral kwalitatief beschreven zonder dat…

Ventriculoscopisch verkregen neurale stamcellen uit de subventriculaire zone: een mogelijke bron van dopaminerge cellen voor neurotransplantatie voor de ziekte van Parkinson?

Ontwikkeling van een celtransplantatietherapie voor de M. Parkinson dmv autologe stamcellen.

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Multicenter open-label onderzoek ter bepaling van de dosering en de veiligheid van via de mond toegediend asciminib bij kinderen en jongeren met Philadelphiachromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie in de chronische fase, die eerder met minstens één tyrosine kinaseremmer zijn behandeld

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508129-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1…

Reconstructie van de kaakspleet met behulp van osteinductieve botvervangers bij kinderen met een enkelzijdige lip- kaak- en gehemeltespleet

Aantonen dat het gebruik van een calciumfosfaat botsubstituut bij sluiting van de enkelzijdige gnathoschisis evenveel botvolume genereert als het tot nu toe gebruikte autologe bot. Verder dient aangetoond te worden dat de eruptie van gebitselementen…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Een multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil op aanvallen en gedragssymptomen bij kinderen met een GRIN gerelateerde aandoening

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509672-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses…

Een fase 2 open-label onderzoek met het doel de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van Sotatercept (MK-7962) bij kinderen van 1 tot 18 jaar met PAH met standaardbehandeling

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504861-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het huidige onderzoek heeft als doel aan te tonen dat Sotatercept veilig en verdraagbaar is bij pediatrische deelnemers met PAH…

Een open-label onderzoek voor het beoordelen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van bempedoïnezuur bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515864-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische…

Neurologische, cardiovasculaire, visuele en neurocognitieve uitkomsten in perinataal HIV-1 geïnfecteerde patiënten in vergelijking met gezonde controles NOVICE - III een vervolgstudie

Deze studie is een follow-up studie van de NOVICE I & NOVICE II (METC 2012_093 and METC 2016_173), waarbij het doel van het onderzoek is om zowel cross-sectioneel als longitudinaal na een interval van 10 jaar, meer inzicht te krijgen in de…

Een open-label, multicenter, verlengingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van apitegromab op de lange termijn te evalueren bij patiënten met spinale atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeksstudies naar apitegromab hebben afgerond

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511654-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. -Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de…

Een prospectief, gerandomiseerd, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de superioriteit van monotherapie met inotuzumab ozogamicine versus ALLR3 voor inductiebehandeling van kinderen met een hoog risico eerste recidief van b-celprecursor acute lymfatische leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509810-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:Werkzaamheid: Het aantonen van de superioriteit van InO-monotherapie vs. ALLR3-inductie bij pediatrische deelnemers…

PNOC022: een combinatietherapie-onderzoek met een adaptief platformontwerp voor kinderen en jongvolwassenen met diffuus midline gliomen (DMG's) inclusief diffuus intrinsiek ponsgliomen (DIPG's) bij initiële diagnose, na radiotherapie en op het moment van progressie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507598-16-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met…