193 resultaten
Primaire doelstelling De primaire doelstellingen van het onderzoek zijn het schatten en rangschikken van de longitudinale gestandaardiseerde gemiddelde veranderingen na 6 en 12 maanden voor een aantal nieuwe uitkomstmaten toegepast op proefpersonen…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…
Aantonen dat het instellen op chronische ademhalingsondersteuning in de thuissituatie met de hulp van telemonitoring bij een selecte groep patiënten niet inferieur is aan het instellen in het ziekenhuis maar wel goedkoper.Daarnaast wordt gekeken of…
De primaire doelen van deze studie zijn (a) het evalueren van betrouwbaarheid en precisie van ISA, geïnstrumenteerde spasticiteitsmeting bij kinderen met cerebrale parese en bij volwassenen met spastische parese (MS en CVA patiënten); en (b) het…
Ontwikkeling van reproduceerbare en valide uitkomstmaten voor skeletale en respiratoire vermoeibaarheid bij patienten met SMA
Het evalueren van de meeteigenschappen en bruikbaarheid van de Northwestern Ego-Integrity Scale, een vragenlijst welke door patiënten zelf in te vullen is, in patiënten met ALS (en de varianten PSMA en PLS).
Hoofddoelen: 1. De ontwikkeling van een kort cognitief screeningsinstrument voor ALS-patiënten. 2. Het in kaart brengen van de structurele en functionele hersennetwerken van ALS-patiënten met en zonder frontotemporaal syndroom, om zo een bijdrage te…
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Om de rol van hersen- metabolieten en macromoleculen te onderzoeken en de relatie tot pathogenese, structurele hersenveranderingen en klinische fenotype van ALS. Hierdoor worden onderliggende moleculaire mechanismes van pathogenese, structurele…
Het doel van het onderzoek is het natuurlijk beloop van C9orf72 ALS vast te stellen en te begrijpen hoe de grootte van de repeat expansies van C9orf72 correleert met de progressie van de ziekte. De zes centra zullen:1. a. In totaal 60 C9orf72 ALS…
Het onderzoeken van de kenmerken en consequenties van eet- en slikproblemen bij patienten met SMA type II, IIIa, IIIb, IV, en het detecteren van voorspellers van deze problemen door middel van instrumentele en klinische slikonderzoeken en een…
Om uiteindelijk behandelstrategieen te ontwikkelen op basis van de ziektemechanismen die een rol spelem bij het ontstaan van dysfagie bij oculopharyngeale spierdystrofie en inclusion body myositis, is het nodig om het exacte patroon van zwakte van…
De primaire doelstelling is om de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van tirasemtiv bij patiënten met ALS te beoordelen
Het kwantificeren van de invloed van verschillende factoren op TMS geïnduceerde spierrelaxatie in de vingerflexoren bij gezonde proefpersonen. De te onderzoeken factoren zijn: knijpkracht, stimulus intensiteit, spiertemperatuur en positie van…
Deze studie heeft als doel de effecten van ZORA op het behalen van doelen te onderzoeken en inzicht te krijgen in de ideale condities/randvoorwaarden voor een op ZORA gebaseerde spel interventie binnen revalidatie en speciaal onderwijs voor kinderen…
Het primaire doel van dit onderzoek is het bepalen van de hoeveelheid informatie in bits/sec die mensen naar hun handen kunnen sturen en de gerelateerde workload bepalen. Het secundaire doel is om te bepalen in welke mate oppervlakte EMG van de…
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 delen, Deel 1 en Deel 2. Het doel van het onderzoek is te onderzoeken in hoeverre RO7090919 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Tevens wordt gekeken in hoeverre RO7090919 wordt verdragen.Het…
Het primaire doel van dit onderzoek is het in kaart brengen van de arm en romp functie van rolstoelgebonden mensen met SMA in verschillende fasen van de ziekte. Het secundaire doel is het verder ontwikkelen en evalueren van de passive A-Gear voor…
Onlangs werd door OPTIMISTIC partner 1 aangetoond, dat ernstige vermoeidheid, gedefinieerd als een score gelijk aan of hoger dan 35 op de subschaal vermoeidheid van de Checklist Individual Strength (CIS-vermoeidheid), werd gemeld door ongeveer 70%…