Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Slaapproblemen bij kinderen met Angelman Syndroom: het effect van gedragsinterventie.

In dit onderzoek voeren we een gedragsmatige behandeling uit om slaapproblemen bij kinderen met het Angelman syndroom te behandelen en analyseren we de effecten hiervan op de slaap. Dit kan leiden tot een evidence based behandelmethode voor…

Internetbehandeling voor selectieve aandacht bij kinderen met een angststoornis: een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek

PRIMAIRE DOELEN: 1. effectiviteit van internet-SAB te onderzoeken als monotherapie voor start CGT.2. effectiviteit van internet-SAB in combinatie met CGT te onderzoeken.SECUNDAIRE DOELEN:3. Het effect van internet-SAB als monotherapie en in…

De MUSIC * studie: muziek rondom chirurgie bij kinderen

Het voornaamste doel van deze studie is te onderzoeken of het luisteren naar muziek als aanvullende behandeling effectief is in het verminderen van onrust en angst rondom de operatie. Andere eindpunten zijn de effecten van muziek op pijn,…

Dieetbehandeling van kinderen met Angelman Syndroom en refractaire epilepie

Hoofddoel;Aanvalsvermindering van 50% of meer na 3 maanden dieetbehandelingNevendoelstellingen:- ketose gehalte bij KD en MAD - aantal patienten dat bereikte aanvalsvermindering 50% of meer na KD weet vast te houden op MAD - aantal patienten dat uit…

Een openlabel vervolgonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op de lange termijn van drisapersen bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van drisapersen verder na te gaan over de lange termijn.

optische coherentie tomografie in niet syndromale craniosynostose patienten

OCT data verkrijgen van niet-syndromale craniosynostose patienten en deze vergelijken met de normaalwaarden.

Respons op DDAVP in milde/matig ernstige Hemofilie A patienten, op zoek naar determinanten

Het doel van dit project is om de associatie tussen klinische en genetische factoren en DDAVP respons bij MHA patiënten te onderzoeken en hun relatieve bijdrage aan de DDAVP respons te bepalen.

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

2-STEP studie: onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2-Iminobiotin bij pasgeborenen met matig/ernstig zuurstoftekort bij de geboorte, die al behandeld worden met koeling

Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Infusie van IL-15 geactiveerde NK cellen na allogene stamceltransplantatie in kinderen behandeld voor gerecidiveerde/refractaire leukemie: een haalbaarheidsstudie

Primair: Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de haalbaarheid, veiligheid en tolereerbaarheid van de infusie van allogene NK cellen die met IL-15 zijn gestimuleerd bij kinderen die getransplanteerd zijn met allogene hematologische…

Effecten van propofol op de microcirculatie in kinderen

Het doel van het onderzoek is om informatie te verkrijgen over de effecten van propofol op de microcirculatie van relatief gezonde kinderen. De microcirculatie wordt beoordeeld door middel van bucaal en sublinguaal sidestream dark-field imaging voor…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een nieuwe genetische oorzaak van congenitale centrale hypothyreoïdie.

Primaire doel:1) Het bepalen van de frequentie van deze genmutaties in patiënten met congenitale centrale hypothyreoïdie en hun at risk familieledenSecundaire doel:2) Het bepalen van de klinische, biochemische en radiologische consequenties van deze…

Een multinationaal, multicenter, geblindeerde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van lucinactant verneveling voor inhalatie bij neonaten van 26 tot 32 weken zwangerschapsduur met respiratoir distress syndroom te onderzoeken

De veiligheid en werkzaamheid van Lucinactant als verneveling te onderzoeken in vergelijking met nCPAP alleen bij te vroeg geboren baby*s met RDS. Gemeten wordt de duur en incidentie van respiratoir falen en/of overlijden door RDS, de incidentie van…

Een op feiten gebaseerd interventiekader voor kinderen die zijn verwekt tijdens seksueel geweld

Systematisch ontrafelen van het complexe slachtofferschap van vluchtelingen moeders en hun kinderen en vaststellen of kinderen die zijn verwekt door seksueel geweld voor nog grotere uitdagingen staan. De informatie zal worden gebruikt om…

ISA: evaluatie van geïnstrumenteerde spasticiteit meting in kinderen en volwassenen met een spastische parese

De primaire doelen van deze studie zijn (a) het evalueren van betrouwbaarheid en precisie van ISA, geïnstrumenteerde spasticiteitsmeting bij kinderen met cerebrale parese en bij volwassenen met spastische parese (MS en CVA patiënten); en (b) het…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Verstoorde ion homeostase in erfelijke en hemolytische vormen van bloedarmoede

Primaire onderzoeksdoelen:(i) Het beschrijven van de pathofysiologie, en met name de invloed van ionkanaal stoornissen van de rode bloedcel op erfelijke hemolytische vormen van anemie(ii) Het beschrijven van nieuwe intra- en extracellulaire…