Zoeken naar een onderzoek

Klasse III tractie met botankers in schisis kinderen

Bone-anchored maxillary protraction therapy improves facial profile in cleft children.

De rol van GPR161 en zijn modificerende factoren in spina bifida: associatie studies in een humaan cohort.

Nu wij het GPR161 gen hebben geidentificeerd als een gen wat betrokken is bij spina bifida in de muis en een aantal goede kandidaatgenen hebben voor de modificerende loci, willen we de rol van deze genen onderzoeken in spina bifida in de mens.

Dopamine-*-hydroxylase deficiëntie en cognitief functioneren

Het doel van het onderzoek is de rol van het noradrenergische systeem in menselijke cognitie te leren begrijpen door het testen van specifieke hypothesen over taakprestaties bij D*H patiënten. Een tweede doel is inzicht krijgen in hoe en of…

Een open-label, multicenter fase 1/2-onderzoek met oplopende dosis ter beoordeling van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van AVB-101 toegediend via een bilateraal intrathalamisch infuus aan patiënten met frontotemporale dementie met progranuline-mutaties (FTD-GRN)

Primaire doelstelling• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een eenmalige, intrathalamische toediening van AVB 101 aan patiënten met FTD GRN.Secundaire doelstelling• Beoordelen van de voorlopige klinische en biomarkermeetwaarden voor…

Een fase I, twee parallelle formuleringen, open-label, gerandomiseerde, twee periodes, twee richting cross-over studie om de steady-state farmacokinetiek te beoordelen van een 40 mg PHA-022121 XR tablet eenmaal daags toegediend met de steady-state farmacokinetiek van twee 10 mg PHA-022121 IR-capsules tweemaal daags toegediend (formulering 1) en om de steady-state farmacokinetiek te beoordelen van 40 mg PHA-022121 XR-tablet tweemaal daags toegediend met de steady-state farmacokinetiek van vier 10

In dit onderzoek onderzoeken we hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel PHA-022121 door het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, en uitgescheiden. Er zijn twee samenstellingen van het onderzoeksmiddel: een met een verlengde afgifte en een…

Een open-label vervolgonderzoek naar ISIS 721744 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517249-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de veiligheid van verlengde dosering en alternatieve dosering en/of doseringsfrequentie…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek naar ISIS 678354 subcutaan toegediend aan proefpersonen met ernstige hypertriglyceridemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510696-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Evalueren van de effectiviteit van olezarsen in vergelijking met placebo op de procentuele verandering in…

Een fase 1-3 studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION363 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose met 'fused in sarcoma*-mutaties (FUS-ALS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…

Een fase 1/2a-, open-label-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te onderzoeken van meerdere oplopende doses intrathecaal toegediend VO659 bij deelnemers met spinocerebellaire ataxie type 1, 3 en de ziekte van Huntington

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514328-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses intrathecale lumbale…

Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515202-84-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2…

Reconstructie van de kaakspleet met behulp van osteinductieve botvervangers bij kinderen met een enkelzijdige lip- kaak- en gehemeltespleet

Aantonen dat het gebruik van een calciumfosfaat botsubstituut bij sluiting van de enkelzijdige gnathoschisis evenveel botvolume genereert als het tot nu toe gebruikte autologe bot. Verder dient aangetoond te worden dat de eruptie van gebitselementen…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Een opvolgingsonderzoek op lange termijn ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van adeno-geassocieerd virus (Adeno-Associated Virus, AAV) serotype 8 (AAV8) gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504004-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. het bepalen van de veiligheid op lange termijn van DTX401 na een enkelvoudige i.v.-dosis bij volwassenen met GSDIa

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

De CRYSTAL studie: CMR van de intraventriculaire flow analyse en genetische fenotypering in hypertrofische cardiomyopathy (HCM): een routekaart voor de chirurgische myectomie procedure.

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de wandschuifspanning (wall shear stress) in de uitstroomtractus van de linker ventrikel met behulp van 4D flow CMR bij gezonde controles, asymptomatische HCM-patiënten en voor en na een…

Een multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil op aanvallen en gedragssymptomen bij kinderen met een GRIN gerelateerde aandoening

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509672-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses…

EEN GERANDOMISEERD DUBBELBLIND FASE IIA-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN CROVALIMAB ALS BIJKOMENDE BEHANDELING BIJ DE PREVENTIE VAN VASO-OCCLUSIEVE EPISODES (VOE) BIJ SIKKELCELZIEKTE (SCZ)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502542-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Dit onderzoek zal de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van crovalimab evalueren in vergelijking met…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van SLN360 bij deelnemers met verhoogde lipoproteïne(a) die een groot risico hebben op atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen.

De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van SLN360 op circulerende Lp(a)-waarden bij deelnemers met verhoogde Lp(a) die een hoog risico hebben op ASCVD-voorvallen.De secundaire doelstellingen zijn:• het evalueren van de veiligheid…