Zoeken naar een onderzoek

Immuun Tolerantie Inductie in patiënten met ernstige hemofilie A met remmers na falen van een eerdere immuun tolerantie inductie met FVIII concentraat zonder Von Willebrand Factor. (RESIST-ERVAREN)

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen in hoeveel gevallen (en met welke duur) immuun tolerantie behandeling met FVIII producten die de Von Willebrandfactor (VWF) bevatten, immuun tolerantie kunnen bewerkstelligen bij hemofilie A patiënten, die…

Een fase 3 prospectief, ongecontroleerd, multicenter onderzoek voor evaluatie van farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van BAX 855 (gepegyleerd full length recombinante FVIII) bij eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige hemofilie A

7.2 Primaire doelstelling Bepalen van de incidentie van FVIII remmende antistoffen (>=0.6 Bethesda-eenheden [BE] door middel van de Nijmegen modificatie van de Bethesda assay).7.3 Secundaire doelstelling(en) 1. Evalueren van de PK-parameters…

Evaluatie van het effect van ex vivo behandeling met AG-348 op metabolisme en erythroïde uitrijping van pyruvaatkinasedeficiënte rode bloedcellen

Dit onderzoek dient ter uitbreiding en versterking van de eerste pilot-waarnemingen van het effect van de AG-348 behandeling op PKD rode bloedcellen. Hiertoe zullen het UMC Utrecht en Agios Pharmaceuticals samenwerken in deze pre-klinische studie.…

Een open label studie naar de veiligheid en werkzaamheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patienten in standaard zorg omgeving

Het hoofddoel is om de veiligheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patiënten onder 6 jaar te evalueren. Daarnaast wordt de werkzaamheid van ReFacto AF geëvalueerd.

Een fase III openlabel farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van rVIII-SingleChain in een pediatrische populatie met ernstige hemofilie A.

Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.

Een fase-3 klinisch onderzoek ter bepaling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen die werden gediagnosticeerd met de ziekte van von Willebrand

Primaire doelstelling:• Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van rVWF:rFVIII en rVWF en beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen met ernstige, erfelijke…

Een fase 3, multicenter, open-label onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van gePEGyleerd recombinant factor VIII (BAX 855) in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A die een chirurgische of andere ingrijpende procedure ondergaan

Het primaire doel is het evalueren van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 855 bij mannelijke eerder behandelde patiënten van 18 tot 75 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%), die grote of kleine, electieve of kleine nood…

Een fase 1b, gerandomiseerd, dubbelblind (sponsor Open), placebo gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en dynamiek van PF-04447943 in combinatie met en zonder hydroxyurea te evalueren in proefpersonen met stabiele sikkelcel ziekte.

Primaire doel:- De veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringen van PF-04447943 te bepalenSecundaire doel:- De farmacokinetiek (PK) van meerdere doseringen van PF-04447943 te karakteriseren.Exploratief doel:Om het effect te onderzoeken van…

Botdichtheid als behandelingsuitkomst bij ernstige hemofilie

1 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten met milde en ernstige hemofilie (hieraan zullen geen Nederlandse patienten bijdragen)2 Vergelijken van botdichtheid tussen patienten behandeld met hoge dosis profylaxe (Zweden) , lage dosis profylaxe (…

Een fase 1b, dosisescalatieonderzoek naar de veiligheid, pharmacokinetiek en pharmacodynamiek van stollingsfactor VIIa (recombinant) in congenitale haemophilie A- of B-patienten

De pharmacokinetische en pharmacodynamische eigenschappen van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant) in congenitale haemophilie A- of B-patienten te onderzoeken.De veiligheid van drie doseringen van stollingsfactor VIIa (recombinant…

Een fase 3b vervolgonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gePEGyleerd recombinant factor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) voor profylaxe van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…

Electrosclerotherapie als nieuwe behandeloptie voor capillaire malformaties: een pilot studie

Beoordelen van de toepasbaarheid en exploreren van de werkzaamheid en veiligheid van electrosclerotherapie als een nieuw behandeloptie voor capillaire malformaties.

I-SWITCH: Verandering van Immuunprofiel na SWITCH naar een ander factor VIII product

1. Evaluatie naar verandering van immunologisch profiel na switch naar een ander type FVIII product, oftewel (FVIII-specifiek) B- en T-cel profiel, aantal en functie van regulatoire T-cellen (Tregs), cytokine productie.2. Het risico op remmervorming…

DDAVP-behandeling gecombineerd met FVIII-stolfactorconcentraten in patiënten met milde hemofilie A.

Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…

Een open-label, multicenter, fase-3-vervolgstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant stollingsfactor VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

Primaire doelstellingen van de studie zijn:Arm 1 en arm 3 (PTP*s): het karakteriseren van het veiligheidsprofiel van rVIII SingleChain op de lange termijn m.b.t. remmerontwikkeling bij PTP*s.Arm 2 (PUP*s): • het karakteriseren van de veiligheid m.b.…

Desmopressine en FVIII-concentraat combinatiebehandeling in niet-ernstige hemofilie A-patiënten die een kleine ingreep ondergaan

De consumptie van FVIII-concentraat rondom kleine ingrepen bij niet-ernstige hemofilie A-patiënten te verminderen zonder de behandeling minder werkzaam te maken.

Een fase-3, prospectief, open-label, internationaal multicenter onderzoek naar de
werkzaamheid en veiligheid van profylaxe met rVWF bij ernstige ziekte van von Willebrand

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de prospectieve beoordeling van de mediane geannualiseerde totale bloedingsfrequentie (Annualized Bleeding Rate, ABR) van spontane bloedingen tijdens gelijktijdige profylactische behandeling met rVWF (…

Een fase I/II, open-label, ongecontroleerd multicentrisch onderzoek met enkelvoudige dosis en toenemende dosering naar een adeno-geassocieerde virale vector met een codon geoptimaliseerd menselijk factor-IX-gen (AAV5-hFIX) dat wordt toegediend aan volwassen patiënten met een ernstige of matig-ernstige vorm van hemofilie B

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid van systemische toediening van AAV5-hFIX, een adeno geassocieerde virale vector met een codon-geoptimaliseerd menselijk FIX-gen, aan volwassen patiënten met een ernstige of matig…

Gerandomiseerde open-label-, multicenter-, farmacokinetische studie met parallelle behandelgroepen en enkelvoudige dosis naar rVIIa-FP (CSL689) bij patiënten met congenitale factor VII-deficiëntie

- de PK van FVIIa-activiteit van 2 CSL689-doses bij patiënten met congenitale factor VII-deficiëntie evalueren- de farmacokinetische eigenschappen van FVIIa-activiteit van CSL689 bepalen- de veiligheid en de verdraagbaarheid van intraveneuze…

Het effect van recombinant factor IX-FIAV in in vitro trombinegeneratie in hemofilie A-patiëntensamples.

Het verzamelen van bloedsamples van 21 volwassen hemofilie-A-patiënten met en zonder inhiberende FVIII-antilichamen voor biochemische analyses om de effectiviteit en sterkte van recombinante FIX-FIAV-behandeling te meten gebruikmakend van…