Zoeken naar een onderzoek

Een open-label, multicenter, fase-3-vervolgstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant stollingsfactor VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

Primaire doelstellingen van de studie zijn:Arm 1 en arm 3 (PTP*s): het karakteriseren van het veiligheidsprofiel van rVIII SingleChain op de lange termijn m.b.t. remmerontwikkeling bij PTP*s.Arm 2 (PUP*s): • het karakteriseren van de veiligheid m.b.…

Een fase I/II, open-label, ongecontroleerd multicentrisch onderzoek met enkelvoudige dosis en toenemende dosering naar een adeno-geassocieerde virale vector met een codon geoptimaliseerd menselijk factor-IX-gen (AAV5-hFIX) dat wordt toegediend aan volwassen patiënten met een ernstige of matig-ernstige vorm van hemofilie B

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid van systemische toediening van AAV5-hFIX, een adeno geassocieerde virale vector met een codon-geoptimaliseerd menselijk FIX-gen, aan volwassen patiënten met een ernstige of matig…

Een eenarmig, multicenter fase IIIb-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van profylactisch emicizumab bij hemofilie A-patienten met remmers

Er zal specifiek onderzoek worden gedaan naar de veiligheid en werkzaamheid van emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen FVIII.

I-SWITCH: Verandering van Immuunprofiel na SWITCH naar een ander factor VIII product

1. Evaluatie naar verandering van immunologisch profiel na switch naar een ander type FVIII product, oftewel (FVIII-specifiek) B- en T-cel profiel, aantal en functie van regulatoire T-cellen (Tregs), cytokine productie.2. Het risico op remmervorming…

Het onderscheiden van thalassemie patienten en patienten met een stoornis in het ijzer metabolisme aan de hand van de vervormbaarheid van rode bloedlichaampjes met behulp van de Lorca.

Onderzoeken hoe de vervormbaarheid van rode bloedcellen van verschillende types Thalassemie, ijzer stoornissen en gezonde vrijwilligers onderling verschilt van elkaar.

Gewrichtsdistractie als behandeling voor hemofilie artropathie van de enkel: klinische en structurele effectiviteit, een pilot studie.

Deze studie is opgezet om prospectieve dat te verzamelen over a) de klinische effectiviteit, b) structurele weefselveranderingen, en c) korte termijn kosten van distractie van de enkel in 10 patienten met hemofilie arthropathie van de enkel die…

Een fase-3, prospectief, open-label, internationaal multicenter onderzoek naar de
werkzaamheid en veiligheid van profylaxe met rVWF bij ernstige ziekte van von Willebrand

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de prospectieve beoordeling van de mediane geannualiseerde totale bloedingsfrequentie (Annualized Bleeding Rate, ABR) van spontane bloedingen tijdens gelijktijdige profylactische behandeling met rVWF (…

Een fase 3, multicenter, uit één behandelgroep bestaand, open-label onderzoek van de werkzaamheid en veiligheid van recombinant porcine factor VIII waarvan het B-domein verwijderd is (BAX 802) bij deelnemers met aangeboren hemofilie A met factor VIII-remmers die chirurgische of andere invasieve ingrepen ondergaan

Het beoordelen van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 802 bij mannelijke deelnemers met CHA met remmers tegen humane factor VIII (hFVIII) die ingrijpende of kleine geplande chirurgische, tandheelkundige of andere invasieve ingrepen…

Immuun tolerantie inductie (ITI) bij patienten met hemofilie A: pathofysiologische mechanismen en verschil in effectiviteit tussen verschillende factor VIII (FVIII) producten

Twee hoofdvragen:- werkingsmechanisme van immuun tolerantie inductie verhelderen- bepalen welk type fVIII product (op basis van pathofysiologie / in-vitro studies) het best werkzaam is tijdens ITI Doel van het onderzoek is optimalisatie van ITI,…

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Een Internationale Prospectieve en Observationele Studie naar het voorkomen van remmende stoffen bij de ziekte van von Willebrand type 3.

- Internationaal netwerk van Europese (125 patienten) en Iraanse (125 patienten) centra creeeren- Prospectieve recrutering van 250 vWD3 patienten via een algemene online database- Gedetailleerde informatie verzamelen over vorige bloedingen en…

Een open-label, multicenter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant coagulatiefactor IX Fc fusie-eiwit (rFIXFc; BIIB029) voor de preventie en behandeling van
bloedingen bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie B

Deze studie is bedoeld om onderzoek te doen naar de veiligheid en werkzaamheid van rFIXFc bij voorheen onbehandelde patiënten (PUP*s) overeenkomstig de richtlijn van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees…

I-chec - Identificatie van kinderen met erfelijke stollingsstoornissen

Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de diagnostische kwaliteiten van een aangepaste/verbeterde bloedingsscore vragenlijst in een groep kinderen die zich presenteren met bloedingssymptomen bij wie mogelijk sprake is van een erfelijke…

Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid van recombinant fusie-eiwit met coagulatiefactor VIII Fc (rFVIIIFc; BIIB031) voor de preventie en behandeling van bloeding bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Met dit onderzoek wil men de veiligheid en doeltreffendheid bestuderen van rFVIIIFc bij voordien onbehandelde patiënten (Previously Untreated Patients, PUP*s) in overeenstemming met de richtlijn van de commissie voor geneesmiddelen voor menselijk…

Het effect van recombinant factor IX-FIAV in in vitro trombinegeneratie in hemofilie A-patiëntensamples.

Het verzamelen van bloedsamples van 21 volwassen hemofilie-A-patiënten met en zonder inhiberende FVIII-antilichamen voor biochemische analyses om de effectiviteit en sterkte van recombinante FIX-FIAV-behandeling te meten gebruikmakend van…

DDAVP-behandeling gecombineerd met FVIII-stolfactorconcentraten in patiënten met milde hemofilie A.

Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…

Longitudinale observatie van de uitkomst van patiënten met een milde en matig-ernstige vorm van Hemofilie A, die behandeld worden met FVIII-concentraat voor een bloeding of operatie.

Het doel van het FLOW-project is om immunologische mechanismen, die tot de remmervorming leiden in NSHA-patiënten (FVIII:C 2 * 40 IU/dL) en HA draagsters (FVIII:C < 50 IU/dL), te verhelderen. We zullen ons richten op de associatie tussen: (1…

Een fase 3b vervolgonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van gePEGyleerd recombinant factor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) voor profylaxe van bloedingen in eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Doelstelling van het onderzoek: Voortzetten van de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid profylaxe met BAX 855 voor de preventie en behandeling van bloedingen bij PTP*s (kinderen en volwassenen van 0-75 jaar) met ernstige hemofilie A:…

Electrosclerotherapie als nieuwe behandeloptie voor capillaire malformaties: een pilot studie

Beoordelen van de toepasbaarheid en exploreren van de werkzaamheid en veiligheid van electrosclerotherapie als een nieuw behandeloptie voor capillaire malformaties.

"OPTI-CLOT": Peri-OPeratieve farmacokineTIsch-gestuurde toediening van stollingsfactoren in hemofilie

Aantonen dat PK-gestuurd doseren in de peri-operatieve setting bij hemofilie patienten leidt tot een significante reductie van stollingsfactor consumptie ten opzichte van de standaardbehandeling.