Zoeken naar een onderzoek

Mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van therapie-resistente jeugdreuma op de kinderleeftijd

Onderzoeken of intraveneuze MSC een veilige behandeling is voor kinderen met therapie-resistente jeugdreuma.

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…

open, niet-gecontroleerde, dosis escalatie fase I studie naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, tolerabiliteit en toxiciteit van volasertib in kinderen van 2 jaar tot onder 18 jaar met acute leukemie of gevorderde solide tumoren, waarvoor geen effectieve behandeling bekend is

Het doel van deze studie is het vaststellen van de maximaal te tolereren dosering (MTD) door het evalueren van de dosis limiterende toxiciteit (DLT) van volasertib in kinderen met leukemie en solide tumoren in de leeftijdsgroep van 2 tot minder dan…

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

Een fase II, open-label verlengingsonderzoek ter bepaling van het effect van PRO044 bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van PRO044 na te gaan.

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Allogene stamcel transplantatie middels navelstrengbloed na verminderd toxiciteit conditionering met mesenchymale stromale cel co-infusie voor ernstige vormen van epidermolysis bullosa

Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Een verkennend onderzoek naar de biologische effecten van nivolumab en nivolumab in combinatie met ipilimumab bij patiënten met gevorderd (niet operabel of gemetastaseerd) melanoom.

Primaire doelstelling:Onderzoek van de farmacodynamische activiteit van nivolumab en van nivolumab in combinatie met ipilimumab in de tumoromgeving en -periferie waarbij gekeken wordt naar biomarkers, zoals deelsets van circulerende T-cellen (…

Een fase 2, multicenter, single-arm studie van moxetumomab pasudotox bij pediatrische proefpersonen met gerecidiveerde of refractaire B-cel voorloper acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom

Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…

Een Open-Label, Mulricenter Klinisch Onderzoek naar Eculizumab in Pediatrische Patiënten met Atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom

Beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van eculizumab bij pediatrische patiënten met aHUS ter controle van TMA, gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.

Bortezomib (Velcade®): een feasibility en fase II onderzoek bij kinderen met recifief acute lymfatische leukemie

Het vaststellen van de antileukemische werking en de veiligheid van combinatiechemotherapie inclusief bortezomib als reinductiebehandeling bij kinderen met recidief of refractaire ALL.

Gerandomiseerd open onderzoek ter vergelijking van de veiligheid en werkzaamheid van een hoge en een lage dosering ambrisentan (op basis van het lichaamsgewicht) als behandeling van minderjarigen vanaf 8 jaar met pulmonale arteriële hypertensie (AMB112529)

Primair: Veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doseringen ambrisentan. Secundair: Werkzaamheid en PK.

Veiligheid van stamceltransplantatie met een combinatie van bloedstamcellen van een halfidentieke familiedonor met die van een onverwante navelstrengbloeddonor, als alternatief voor patiënten met een hoog recidief risico

Aantonen van veiligheid van deze gecombineerde stamcelbronnen voor een hoog risico patientengroep omdat we verwachten dat deze therapie bepaalde voordelen heeft tenopzichte van conventionele HSCT met een enkele stamcelbron. Deze voordelen zouden…

Gerandomiseerde, gecontroleerde, open label, cross-over studie om de tolerantie van een nieuwe smoothie kinderdrinkvoeding te evalueren in kinderen die drinkvoeding nodig hebben.

Het primaire doel van de studie is het onderzoeken van de tolerantie van een smoothie kinderdrinkvoeding in vergelijking met een standaard kinderdrinkvoeding gedurende 6 weken bij kinderen die drinkvoeding nodig hebben.Het secundaire doel is het…

BEHANDELING MET CMV PP 65 SPECIFIEKE T CELLEN GEGENEREERD MET BEHULP VAN EEN CMV PP65 PEPTIDEN VERZAMELING BIJ PATIENTEN MET CMV REACTIVATIE OF CMV ZIEKTE NA ALLOGENE STAMCELTRANSPLANTATIE

- Vaststellen van de uitvoerbaarheid, verdraagbaarheid en veiligheid van de toediening van donor of patiënt afkomstige CMV pp65-specifieke T-cellen bij patiënten met CMV reactivatie of CMV ziekte na alloSCT.- Vaststellen van de aanwezigheid van CMV…

Beoordelen van asymmetrische innervatie van de rechter en linker m. puborectalis in ideopathisch incontinente patiënten, met behulp van concentrische naaldelektroden in een elektromyografie onderzoek van de bekkenbodemspieren

Is het mogelijk om een asymmetrie aan tonen tussen de rechter en linker puborectalis spier met behulp van EMG onderzoek met concentrische naaldelektroden?Als er een asymmetrie wordt gevonden, wat kan er dan gezegd worden over denervatie en…

Open-label fase 2 onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van 75 mg aztreonam poeder en oplosmiddel voor verneveling / aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) bij pediatrische Cystic Fibrosis (CF) patiënten met een positieve kweek voor Pseudomonas aeruginosa (PA) van de onderste luchtwegen die voor het eerst is vastgesteld

Het doel van dit onderzoek is evalueren of aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) veilig en doeltreffend is voor de behandeling en het volledig uitroeien van een longinfectie met PA (Pseudomonas Aeruginosa) bij patiënten die Cystic Fibrosis (CF)…

Arm training voor jongens met Duchenne spierdystrofie

Het onderzoeken of een 3D arm training met armondersteuner de achteruitgang van de armfuncties kan vertragen bij ambulante of (recent) rolstoelafhankelijke jongens met DMD.

Een fase-I/II-onderzoek met brentuximab vedotin (SGN-35) bij kinderen met recidiverend of refractair systemisch anaplastisch grootcellig lymfoom of hodgkinlymfoom

Primair• Beoordelen van het veiligheidsprofiel en vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis en/of aanbevolen dosis brentuximab vedotin bij kinderen• Beoordelen van de farmacokinetiek van brentuximab vedotin• Bepalen van het totale…