Zoeken naar een onderzoek

EPIK-P2: Fase II dubbelblind onderzoek dat start met een gerandomiseerde placebogecontroleerde periode van 16 weken naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van alpelisib (BYL719) bij jongeren en volwassenen met overgroeisyndromen op basis van het PIK3ca-gen (PROS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508530-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deze studie zal de eerste prospectieve studie van alpelisib bij deelnemers met PROS-aandoeningen zijn. In dit onderzoek bekijken…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Effisayil* 2: Een multi centrum, gerandomiseerd, parallelle groepen, dubbelblinde en placebo gecontroleerde fase IIb doseringsstudie om het effect en de veiligheid van BI 655130 (Spesolimab) te onderzoeken bij het voorkomen van opvlammingen van Gegeneraliseerde Pustuleuze Psoriasis (GPP) bij patiënten met GPP.

Het belangrijkste doel van dit onderzoek is om een **niet-vlakke curve aan te tonen en de dosis-responsrelatie te evalueren voor 3 subcutane doseringsschema's van spesolimab (BI 655130) (waarbij elk regime bestaat uit een enkele startdosis en…

Behandeling met N-acetylcysteïne voor skin picking bij kinderen en jongvolwassenen met PWS: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, cross-over studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.

EEN FASE II, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD ONDERZOEK MET PARALLELLE GROEPEN OM DE VEILIGHEID, WERKZAAMHEID EN FARMACODYNAMIEK VAN 52 WEKEN BEHANDELING MET BASMISANIL BIJ PROEFPERSONEN VAN 12-14 JAAR MET DUP15Q SYNDROOM TE EVALUEREN, GEVOLGD DOOR EEN OPTIONELE OPEN-LABEL VERLENGINGSPERIODE VAN 2 JAAR.

Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2a-studie om een **reeks van
dosisniveaus en vaccinatie-intervallen van Ad26.COV2.S bij gezonde volwassenen van 18 tot en met 55 jaar en volwassenen van 65 jaar en ouder te evalueren en om 2 dosisniveaus van Ad26.COV2.S te evalueren bij gezonde adolescenten van 12 tot en met 17 jaar

Het primaire doel van deze studie is om humorale immuunreacties van 3 dosisniveaus van Ad26.COV2.S (intramusculair (IM) toegediend) te beoordelen als een 2-dosis schema (56 dagen na elkaar); Ad26.COV2.S (IM toegediend) als een enkele vaccinatie; de…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd Fase 2 Onderzoek voor het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van lenabasum in Cystic Fibrose

Primaire werkzaamheidsdoelstellingHet onderzoeken van de werkzaamheid van tweemaal daags (BID) lenabasum 20 mg in vergelijking met placebo bij de behandeling van cystic fibrose (CF) door het beoordelen van het percentage van pulmonale verergeringen…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van avacopan (CCX168) bij patiënten met C3-glomerulopathie

De primaire doelstelling is het beoordelen van de werkzaamheid van avacopan vergeleken met placebo op basis van histologische veranderingen in nierbiopten die voor en tijdens de behandeling zijn genomen.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase IIb-onderzoek met twee behandelgroepen om Diamyd®-therapie toegediend in lymfeklieren in combinatie met orale vitamine D te optimaliseren om de impact op de progressie van diabetes type 1 te onderzoeken

Primaire doelstelling:De primaire doelstelling is de werkzaamheid te beoordelen van Diamyd, dat wordt toegediend in lymfeklieren in combinatie met een orale vitamine D-kuur, in vergelijking met placebo met betrekking tot het behoud van endogene…

Een fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek met verschillende doseringen ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van eluxadoline bij pediatrische proefpersonen (leeftijd 6 tot 17 jaar) met prikkelbaredarmsyndroom met diarree (IBS-D).

De primaire doelstellingen van deze studie zijn:- Onderzoeken van de therapeutische werking van eluxadoline bij de behandeling van PDS D bij pediatrische patiënten in de leeftijd van 6 tot 17 jaar.- Evaluatie van de farmacokinetiek (FK) van…

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…

De combinatie van een emotieherkenning training met de toediening van oxytocine

Het primaire doel van deze studie is om de effectiviteit van een psychobiologische interventie te onderzoeken die de toediening van oxytocine en ERT combineert. We veronderstellen dat de gecombineerde interventie effectiever zal zijn in het…

Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, Fase II/III studie naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van behandeling met budesonide orale suspensie versus placebo bij kinderen en adolescenten met eosinofiele oesofagitis.

De orale suspensie Budesonide is een nieuwe geneesmiddelformulering die speciaal ontwikkeld is voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis bij kinderen en adolescenten. Het doel van dit klinisch onderzoek is om te onderzoeken of Budesonide orale…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Fecestransplantatie bij adolescenten met therapieresistente Prikkelbare Darmsyndroom

Het onderzoeken van het effect van allogene versus autologe fecestransplantaties bij adolescenten met PDS, toegediend door een nasoduodenale sonde, op buikpijn intensiteit en frequentie gemeten met de IBS-SSS score en op veranderingen in fecale…