Zoeken naar een onderzoek

Een fase II studie naar de veiligheid en effectiviteit van de combinatie van gemcitabine met oxaliplatine bij kinderen met een recidief of refractaire solide tumor

De primaire doelstelling is het vaststellen, per stratum, van de antitumor effectiviteit van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en oxaliplatine bij kinderen met een recidief of refractaire solide tumor waarbij de standaardbehandeling…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3 onderzoek met parallelle groepen met een open-label verlenging voor het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van oraal rilzabrutinib (PRN1008) bij volwassenen en adolescenten met aanhoudende of chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Primaire werkzaamheidsdoelstelling (geblindeerde behandelperiode)• Aantonen van de werkzaamheid van rilzabrutinib versus placebo bij deelnemers met refractaire/recidiverende ITP, op basis van de duurzaamheid van de bloedplaatjesrespons gedurende de…

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de langetermijn veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508929-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. - Om de veiligheid van BIVV001 op de lange termijn te evalueren bij hemofilie type A patiënten die eerder behandeld zijn met…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…

Multicenter open-label onderzoek ter bepaling van de dosering en de veiligheid van via de mond toegediend asciminib bij kinderen en jongeren met Philadelphiachromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie in de chronische fase, die eerder met minstens één tyrosine kinaseremmer zijn behandeld

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508129-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1…

Behandelprotocol voor kinderen en adolescenten met Acute Promyelocyten Leukemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518669-83-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelgroepen in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van soticlestat als aanvullende behandeling bij kinderen en volwassen proefpersonen met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS)

Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van tonisch-clonische aanvallen in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 1-3-onderzoek ter beoordeling van de doeltreffendheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van intrathecaal toegediend ION373 bij patiënten met de Ziekte van Alexander

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510603-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove…

Een internationaal prospectieve studie naar hoog-risico medulloblastomen bij patiënten vanaf 3 jaar oud

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510578-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:- Het evalueren of de uitkomst voor kinderen, jongeren en volwassenen met HRMB verbeterd is ten opzichte…

Online CGT voor kinderen en jongeren die een dierbare zijn verloren aan een verkeersongeval

Het primaire doel van het onderzoek is om de mogelijke effectiviteit van online rouw-specifieke CGT te evalueren, in termen van PRS, PTSS, en depressieve symptomen bij kinderen en jongeren die een dierbare zijn verloren aan een verkeersongeval.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerd, platformonderzoek naar p19-remming van de IL-23-route om de werkzaamheid vast te stellen bij de ziekte van Crohn bij kinderen* ;ISA titel: Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van guselkumab bij pediatrische deelnemers met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504735-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair voor verkennende analyse op platformniveau1. Om te evalueren of behandeling met IL-23-remmers superieur is aan placebo…

Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

CHIP-AML22 Master protocol: Onderzoek naar de behandeling van kinderen en jongeren met nieuw gediagnosticeerde AML - een onderzoek van het NOPHO-DB-SHIP consortium.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504999-25-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoeken of de behandeling van kinderen en jongeren met AML verbeterd kan worden door middel van:1) Een verbeterde aangepaste…

Internationale proof of concept therapeutische Stratificatie-studie van moleculaire afwijkingen bij recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten bij kinderen. Subprotocol D: Trametinib + Dexamethason + Cyclofosfamide en Cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire hematologische maligniteiten.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501869-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairFase I: De veiligheid en verdraagbaarheid van de onderzoeksmiddelen beoordelen en de MTD/RP2D('s) definiërenFase II…

Een fase 2 open-label onderzoek met het doel de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van Sotatercept (MK-7962) bij kinderen van 1 tot 18 jaar met PAH met standaardbehandeling

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504861-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het huidige onderzoek heeft als doel aan te tonen dat Sotatercept veilig en verdraagbaar is bij pediatrische deelnemers met PAH…