Zoeken naar een onderzoek

Een open-label, eenarmig, fase 1/2-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib voor de behandeling van recidiverende of refractaire vormen van leukemie of solide tumoren bij pediatrische deelnemers.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509699-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair doel:Fase 1: Bepalen van de MTD en/of RP2D van eenmaal daags toegediend oraal ponatinib bij pediatrische deelnemers met…

Een fase 1-/2-onderzoek naar het dosisbereik, de veiligheid en werkzaamheid van Ibrutinib bij pediatrische proefpersonen met chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507330-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A - Dosisbepaling/veiligheidPrimaire doelstelling:• Het bepalen van de aanbevolen pediatrische equivalente dosis (RPED,…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Multicenter open label fase II onderzoek met 1 arm naar de veiligheid en werkzaamheid van tisagenlecleucel bij kinderen en jongeren met een rijpe B-cel non-Hodgkin lymfoom (NHL) bij wie het is teruggekeerd of niet heeft gereageerd op de behandeling (BIANCA studie)

Primair: Beoordeling (door de onderzoeker) van de werkzaamheid van tisagenlecleucel behandeling, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) door de onderzoeker.Secundair: Responsduur, eventvrije overleving, recidiefvrije overleving, totale…

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…

Een gerandomiseerd, dubbelblind fase IIb onderzoek met parallelgroepen, waaronder een placebo en een standaard geneesmiddel met dubbelblinde verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Vamorolone bij ambulante jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD)

Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…

Setmelanotide (RM-493) fase 2-onderzoek naar behandeling bij patiënten met zeldzame genetische aandoeningen van obesitas

Onderzoek naar de impact van setmelanotide op obesitas bij patiënten met verschillende specifieke zeldzame genetische mutaties.Beoordelen/aantonen van de effecten van setmelanotide op:* Veiligheid en verdraagbaarheid* Honger* Tailleomtrek/…

Een internationale multicenter fase II gerandomiseerde trial voor het evalueren en vergelijken van twee geïntensiveerde behandelstrategieën voor patiënten met een gemetastaseerd neuroblastoom en onvoldoende respons op standaard inductie chemotherapie.

Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…

Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, Fase II/III studie naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van behandeling met budesonide orale suspensie versus placebo bij kinderen en adolescenten met eosinofiele oesofagitis.

De orale suspensie Budesonide is een nieuwe geneesmiddelformulering die speciaal ontwikkeld is voor de behandeling van eosinofiele oesofagitis bij kinderen en adolescenten. Het doel van dit klinisch onderzoek is om te onderzoeken of Budesonide orale…

Effecten van nicotinamide riboside (vitamine B3) bij patiënten met Ataxia Teleangiëctasia

Het doel van dit onderzoek is om te onderzoeken of het gebruik van nicotinamide riboside vitamine B3 een gunstig effect heeft op het ziektebeloop van A-T.

Een multicenter, open-label onderzoek om de farmacokinetiek, veiligheid en farmacodynamiek te evalueren van subcutaan gegeven belimumab, een monoklonaal Anti-BLys antilichaam, in combinatie met standaard therapie bij kinderen met Systemische Lupus Erythematodes (SLE)

De hoofddoelstelling is om het PK profiel van 200 mg belimumab SC te typeren in pediatrische patiënten. Een tweede doelstelling is om de veiligheid en verdraagzaamheid van belimumab 200 mg SC te evalueren in pediatrische patiënten en daarnaast het…

Een wereldwijd uitgevoerd, multicenter, enkele arm, onderzoek met gematchte extern controles naar intrathecaal SHP611 bij proefpersonen met late infantiele metachromatische leukodystrofie

Primair: Dit onderzoek heeft als primaire doelstelling de beoordeling van de effecten van intrathecale (i.t.) toediening van SHP611 (ook bekend als TAK-611) op de tijd tot verlies van motoriek, zoals aangegeven door categorie 5 of hoger in de Gross…

Een 12 maanden durende, open-label, parallelle cohort studie naar de effectiviteit, veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met Canakinimab in kinderen met de ziekte van Kawasaki

Het doel van het onderzoek is om:1. de werkzaamheid, veiligheid en tolerantie van Canakinumab te evalueren in 'IVIG-resistente' patiënten (cohort 1) en 'IVIG-naieve' patiënten (cohort 2) met de ziekte van Kawasaki2. om de…

Fase 2 actieve behandelingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van SRK-015 te beoordelen bij patiënten met latere openbaring van musculaire atrofie van de ruggengraat (TOPAZ)

Doelstellingen voor zowel de Behandelingsperiode en Verlengingsperiode: Primair doelstellingen: - Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van het studie medicijn bij patienten met spinale musculaire atrofie (SMA) die zich op latere leeftijd…

Een fase I/II, open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire werkzaamheid van durvalumab monotherapie of durvalumab in combinatie met tremelimumab te beoordelen bij pediatrische patiënten met gevorderde solide tumoren en hematologische maligniteiten.

Dosisonderzoek:-Bepalen van de equivalente blootstelling van volwassenen/MTD (maximaal te verdragen dosis)/aanbevolen fase II-dosis bij kinderen van durvalumab-monotherapie en durvalumab in combinatie met tremelimumab.-Bepalen van het…

Een open-label onderzoek met één enkele groep om de antitumoractiviteit, veiligheid en farmacokinetiek van isatuximab te beoordelen, bij gebruik in combinatie met chemotherapie bij pediatrische patiënten vanaf 28 dagen oud tot jonger dan 18 jaar, met recidief/refractaire B- of T-cel acute lymfatische leukemie of acute myeloïde leukemie in de eerste of tweede relaps.

Primaire doel:Het evalueren van de anti-tumor activiteit van isatuximab in combinatie met standaard chemotherapie bij pediatrische patienten in de leeftijd van 28 dagen tot jonger dan 18 jaar met recidiverende / refractaire acute lymfatische…

Een dubbelgemaskeerd, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek met meerdere doses ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en systemische blootstelling van QR-110 bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) als gevolg van c.2991+1655A>G-mutatie (p.Cys998X) in het CEP290-gen

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van QR-110 toegediend door intravitreale (IVT) injectie.Secundair: 1. Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-110 toegediend via IVT-injectie.2. Evalueren van veranderingen in patiënt-…

Internationale fase I/II studie met de MEK inhibitor selumetinib in combinatie met dexamethason voor de behandeling van gerecidiveerde/refractaire RAS pathway gemuteerde acute lymfoblastische leukemie bij kinderen en volwassenen

Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…

INFORM2 verkennende multinationale fase I/II combinatie studie van Nivolumab en Entinostat in kinderen en adolescenten met refractaire hoog-risico maligniteiten

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514409-78-01 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Voornaamste doelen van het onderzoekFase 1 gedeelte (jongere cohort gesloten in Mei 2023): Bepalen wat de aanbevolen fase II…