Zoeken naar een onderzoek

Een lange termijn, open-label onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) bij patiënten met cystinose.

De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…

Een fase 3, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische, gerandomiseerde terugtrekkingsstudie naar de langdurige handhaving van de werkzaamheid en veiligheid van guanfacinehydrochloride met verlengde afgifte bij kinderen en adolescenten van 6 tot 17 jaar met ADHD (Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder/aandachtsstoornis met hyperactiviteit)

De primaire doelstelling van deze studie is het evalueren van de langdurige handhaving van de werkzaamheid van SPD503 bij kinderen en adolescenten (6-17 jaar) met ADHD (Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder/aandachtsstoornis met hyperactiviteit)…

Protocol voor patienten met acute promyelocyten leukemie onder de 21 jaar

Het doel van deze behandeling is maximale kans op genezing met minder kans op late effecten van de behandeling dan met vroegere behandelingen. Om dit doel te bereiken krijgen patiënten met een laag risico op een recidief (leukocytengetal in het…

Eerste internationale Inter-Group studie voor klassiek Hodgkin Lymfoom bij kinderen en adolescenten

Het doel van dit onderzoek is om de hoeveelheid medicatie en / of bestraling te verminderen voor kinderen die met de huidige internationale standaard behandeling mogelijk een overbehandeling krijgen.

ACNS0332: Onderzoek naar de werkzaamheid van de combinatie van carboplatine en bestraling en naar de werkzaamheid van isotretinoine bij de behandeling van patiënten met een hoog risico medulloblastoma/PNET

Het hoofddoel van dit onderzoek is om na te gaan of radiosensitisatie met behulp van carboplatine, en het toevoegen van isotretinoine aan de onderhoudsbehandeling leidt tot een langere eventvrije overleving van kinderen met een hoog-risico-…

Een fase IIIb multicenter, open-label, gerandomiseerde en gecontroleerde studie naar de effectiviteit, veiligheid en populatie-farmacokinetiek van sapropterinedihydrochloride (Kuvan®) voor fenylketonurie (PKU) bij patiënten <4 jaar.

Primaire doelstellingen van dit onderzoek:1. Evaluatie van de effectiviteit na 26 weken behandeling met Kuvan® + fenylalanine-arm dieet voor het verhogen van de tolerantie voor fenylalanine in de voeding (Phe-tolerantie), in vergelijking met…

Een fase 3 extensiestudie van ataluren (PTC124) bij patiënten met nonsense-mutatie gemedieerde cystische fibrose

Evaluatie van de veiligheid van ataluren op lange termijn bij patiënten met nmCF, zoals bepaald door bijwerkingen en afwijkende laboratoriumwaarden.

Een fase 3, open-label studie om de veiligheid, de tolerantie en de immunogeniciteit te evalueren van 13-valent geconjugeerd pneumokokkenvaccin gevolgd door 23-valent pneumokokkenpolysaccharidevaccin bij ontvangers van een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie van 2 jaar en ouder

Primair: De immuunresponsen evalueren 1 maand na 3 dosissen 13vPnC gemeten aan de hand van voudige stijgingen van de geometrische gemiddelde concentraties (GGC*s) van serotypespecifiek immunoglobuline G (IgG) bij proefpersonen *2 jaar.Secundair: De…

Dubbelblind gerandomiseerd placebogecontroleerd fase III onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van GSK2402968 bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD114044)

Primair: Werkzaamheid van van GSK2402968 6mg/kg s.c. eenmaal per week in vergelijking met placebo, gedurende 48 weken bij ambulante DSD patiënten. Secundair: Veiligheid, verdraagbaarheid, PK, kwaliteit van leven.

Een multicentrisch, dubbelblind onderzoek met gerandomiseerde stopzetting van subcutaan toegediende golimumab, een humaan anti-TNF*-antilichaam, bij kinderen met actieve juveniele idiopathische artritis (JIA, jeugdreuma) met een polyarticulair beloop ondanks behandeling met methotrexaat

Zie Nederlandse synopsis pagina 2

Onderzoek naar de werkzaamheid van Caphosol tegen mucositis bij kinderen met kanker.

Het doel van dit onderzoek is om na te gaan of Caphosol mondspoeling bijdraagt aan het verminderen van pijnklachten en het bekorten van de duur van de mucositis in vergelijking met de standaard behandeling met NaCl 0.9%.

Een dubbelblind gerandomiseerd onderzoek naar de doelmatigheid van cyclopentolaat 1% en cyclopentolaat 1% met tropicamide 1% bij kinderen.

Het vergelijken van de effectiviteit van 2 druppels cyclopentolaat 1% of 1 druppel cyclopentolaat 1% gevolgd door 1 druppel tropicamide 1% om zo tot een cycloplegica druppel protocol te komen die een optimale refractie meting garandeert, en rekening…

Kaletra (eenmaal-daags): gerandomiseerd onderzoek naar de Pharmakinetiek (PK) en de Pharmadynamiek (PD), veiligheid en effectiviteit van 2 maal daags lopinavir/ritonavir (kaletra) tabletten in vergelijking met eenmaal daags kaletra (op basis van gewicht en als onderdeel van een combinatie antiretrovirale therapie in HIV-1 geinfecteerde kinderen (PENTA 18))

In deze studie zullen de doseringsadviezen voor kinderen die de halve-dosis, pediatrische tabletten gebruiken geëvalueerd worden om een adequaat effect van lopinavir/ritonavir te handhaven.Deze studie zal onderzoeken of het eenmaal daags doseren van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek dat de veiligheid, tolerantie, eiwit opbouw, plasmaconcentraties van aminozuren en lange termijn effecten van Neoven in vergelijking met Vaminolact geevalueerd bij prematuren met een zeer laag geboortegewicht (VLBW).

Het evalueren van de veiligheid, tolerantie, eiwit opbouw, plasmaconcentraties van aminozuren en lange termijn effecten van Neoven vergeleken met Vaminolact bij prematuren met een geboortegewicht van 800 g tot minder dan 1500 g en met een…

Een gerandomiseerd, cross-over, farmacokinetisch en farmacodynamisch onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose

De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…

Een fase III dubbelblind, gerandomiseerd, placebo gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en de verdraagbaarheid van idebenone te onderzoeken bij 10 * 18 jarige patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie.

Onderzoeken van de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo met betrekking tot het verbeteren of - vertragen van verlies - van respiratoire functie bij patiënten met DMD

Open lange termijn vervolgonderzoek bij minderjarigen vanaf 8 jaar met pulmonale arteriële hypertensie die aan het onderzoek AMB112529 hebben meegedaan en bij wie continuering van de behandeling met ambrisentan gewenst is (AMB114588)

Primair: Lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid. Secundair: Ondersteunende gegevens over werkzaamheid op lange termijn.