Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

MyKids: Moleculaire identificatie en karakterisering van niet-rhabdomyosarcoom wekedelentumoren in kinderen, jongeren en jong volwassenen: een EpSSG NRSTS onderzoek

De MyKids-studie is een biologische studie naar de moleculaire profilering van pediatrische NRSTS, de ontwikkeling van NRSTS-tumoroïde culturen, de vaststelling van biomarkers voor vloeibare biopsie en de moleculaire profilering van weefselmonsters…

Omgaan met onzekerheid bij genderincongruentie en DSD/intersekse-condities

Het doel van het onderzoeksproject is om 1) een geïntegreerd begrip en conceptualisatie van onzekerheid te creëren binnen de transgender- en DSD/intersekse-zorg, en 2) kinderen/jongeren, ouders en zorgprofessionals te ondersteunen bij het herkennen…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Een multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil op aanvallen en gedragssymptomen bij kinderen met een GRIN gerelateerde aandoening

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509672-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses…

Seroepidemiologisch Longitudinaal RSV-specifieke Antistoffen Transfer Study

Door middel van de SILVER studie willen we eventuele risicogroepen identificeren waar een maternaal RSV vaccin minder of niet voldoende effectief zou zijn. We verwachten dat prematuur geboren kinderen relatief minder antistoffen hebben ontvangen…

Oxytocine en reacties op babysignalen bij moeders postpartum depressie

Het doel van de studie is: het testen van de effecten van een neusspray met oxytocine op het verzorgingsgedrag van moeders met een postpartum depressie. Met een RCT met moeders met een postpartum depressie zullen we de volgende hypothesen testen:•…

Genetische risicofactoren voor 'Multi-system Inflammatory Syndrome in Children' (MIS-C) en pediatische Post-COVID klachten (GRIP)

Het doel van het onderzoek is een beter begrip van de etiologie van MIS-C en post-COVID klachten bij kinderen. Uiteindelijk zullen we door een beter begrip van de oorzaak van MIS-C of *long COVID* de ziekte beter kunnen behandelen. Bijvoorbeeld door…

Metabolomics bij het syndroom van Dravet

1. Het beschrijven van het metabole profiel van Dravet syndroom.2. Het identificeren van metabole voorspellers voor ziektebeloop, ernst van ziekte en effect van behandeling.3. Het evalueren van het effect van anti-epileptica op het metaboloom en…

Hersendoorbloeding meten tijdens een grote (hart)operatie bij pasgeborenen.

Deze studie heeft tot doel het vaststellen van een patiënt specifieke ondergrens voor arteriële bloeddrukregulatie voor adequate bloeddoorstroming van de hersenen in de perioperatieve setting en het onderzoeken van de relatie met postoperatieve…

E-ToP - Digitale informatieondersteuning voor ouders van zeer en matig te vroeg geboren kinderen

Het doel van de studie is het gebruik en de haalbaarheid van de E-TOP module te evalueren voor ZP geboren kinderen binnen het TOP programma en voor MP geboren kinderen in een aangepast TOP programma.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Een fase 2 open-label onderzoek met het doel de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van Sotatercept (MK-7962) bij kinderen van 1 tot 18 jaar met PAH met standaardbehandeling

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504861-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het huidige onderzoek heeft als doel aan te tonen dat Sotatercept veilig en verdraagbaar is bij pediatrische deelnemers met PAH…

Multicenter open-label onderzoek ter bepaling van de dosering en de veiligheid van via de mond toegediend asciminib bij kinderen en jongeren met Philadelphiachromosoom-positieve chronische myeloïde leukemie in de chronische fase, die eerder met minstens één tyrosine kinaseremmer zijn behandeld

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508129-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel asciminib is bij de behandeling van CML bij kinderen en jongeren van 1…

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Het effect van bloedgasspuit volume op de bloedgas analyse

Het doel van deze studie is de vermindering van de hoeveelheid bloed benodigd voor bloedgasanalyse (en dus de kans op bloedarmoede) door het introduceren van een 1 ml bloedgasspuit in plaats van de 3 ml bloedgasspuit. Het hoofddoel is om te testen…

Internationale cooperatieve prospectieve studie voor kinderen en adolescenten met standaard risico ALK-positieve anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), voor het bepalen van de werkzaamheid van vinblastine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501454-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24…

Een fase 2 studie met [177]Lutetium-DOTATATE in kinderen met een primair refractair of recidiverende hoog risico neuroblastoom.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-503684-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:Om de dosis te bevestigen en de respons te beoordelen van de behandeling met 177Lutetium-DOTATATE als monotherapie…

een proof-of-concept studie voor het mogelijke effect van deferipron bij patiënten met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511968-81-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoek naar effect van deferiprone bij kinderen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…