Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met terugtrekking in meerdere centra naar de doeltreffendheid en veiligheid van PF-04965842 bij proefpersonen vanaf 12 jaar met matige tot ernstige atopische dermatitis met de optie voor een noodbehandeling bij proefpersonen met opvlammingen.

Primaire doelstelling- Het beoordelen en vergelijken van de onderhoudswerking van twee doses PF-04965842 (200 mg en 100 mg eenmaal daags [q.d.]) en placebo bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met matige tot ernstige atopische dermatitis, die…

Werkzaamheid en veiligheid van bumetanide (oplossing voor orale toediening) bij kinderen en adolescenten van 7 tot 18 jaar met een autismespectrumstoornis.
Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van 6 maanden met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg bumetanide tweemaal per dag te evalueren, gevolgd door een open actieve behandelingsperiode van 6 maanden (0,5 mg bumetanide tweemaal per dag) en een controleperiode van 6 weken na

Het primaire objectief is de superioriteit aantonen van bumetanide (0.5mb BID) vloeistof voor orale toediening, in vergelijking tot placebo in de verbetering van de ASS *core* symptomen na 6 maanden behandeling van kinderen en adolescenten van 7 tot…

Een fase 1/2-studie van orale LOXO-292 bij patiënten met gevorderde solide tumoren, inclusief RET-fusie-positieve solide tumoren, medullaire schildkliercarcinoom en andere tumoren met RET-activatie (LIBRETTO-001)

Primaire doelstelling:De maximaal getolereerde dosering (MTD)/aanbevolen dosering bepalen voor verder onderzoek naar orale LOXO 292 bij patiënten met gevorderde solide tumoren, inclusief niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC) met RET-fusie,…

Echografische beeldvorming van scoliosepatiënten

Het primaire doel van deze studie is om de nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de coronale hoek, gemeten met echografie, te bepalen in scoliopatiënten (Cobb angle > 10°) en kinderen met een verdenking op een scoliose (detectie). De…

Experience sampling voor het detecteren van vroege klinische veranderingen tijdens dosis-afbouw van antipsychotica in patiënten met een psychotische stoornis

Het doel van de studie is om, gebaseerd op 30 N=1 trials, inzicht te krijgen in de vraag of intensieve ESM-monitoring gebruikt kan worden om de consequenties van dosisreductie van antipsychotische medicatie te evalueren door het detecteren van…

Prospectieve klinische evaluatie van erfelijke netvliesaandoeningen

Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de relatie tussen verschillende structurele en functionele biomarkers in patiënten met erfelijke netvliesaandoeningen, wat uiteindelijk kan leiden tot de acceptatie van structurele biomarkers als…

Een tweedelig onderzoek naar ZX008 bij kinderen en volwassenen met het Lennox-Gastautsyndroom (LGS); deel 1: een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar twee vaste doses ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing als aanvullende behandeling voor epileptische aanvallen bij kinderen en volwassenen met LGS, gevolgd door deel 2: een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de langetermijnveiligheid van ZX008 bij kinderen en volwassenen met LGS.

De primaire doelstelling van deel 1 is de primaire doelstelling van het gehele onderzoek.Deel 1De primaire doelstelling van deel 1 is:* Evalueren van het effect van ZX008 0,8 mg/kg/dag versus placebo als aanvulling op de behandeling van…

Een multicenter, open-label verlengingsonderzoek naar WVE-210201 bij patiënten die eerder hebben deelgenomen aan WVE-DMDX51-001

Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-210201Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van het effect van WVE-210201 op de dystrofineproductie• Het beoordelen van de concentratie WVE-210201 in plasma na…

Een open-label fase 1/2-multicenter-onderzoek met één groep en meerdere cohorten voor het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met recidiverende/refractaire (r/r) acute lymfatische B-celleukemie (B-ALL) en non-Hodgkin-B-cellymfoom (B-NHL) (TRANSCEND PEDALL)

Fase 1---:Vaststellen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met CD19+ r/r B-ALL.Fase 2:Evalueren van de volgende werkzaamheidseindpunten van de in fase 1 vastgestelde RP2D van JCAR017, in de volgende…

Een fase I / II Open-Label, Dosisverhoging, Veiligheid onderzoek bij personen met mucopolysacharidose Type VI (MPS VI), waarbij het menselijk gen ARSB door middel van adeno-geassocieerde virale vector 8 in de lever gebracht wordt.

Hoofddoel veiligheid: Evaluatie van de veiligheid van systemische intraveneuze toediening van het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) bij kinderen en volwassen MPS VI-patiënten.Doel Primaire werkzaamheid: Om de effectiviteit van het IMP te onderzoeken…

Cognitieve- en neuromotorische ontwikkeling van kinderen geboren na prematuur gebroken vliezen: een follow-up studie van de PPROMEXIL I&II-trial.

Wat zijn de lange termijn effecten van inleiden of afwachten na PPROM op de cognitieve ontwikkeling (intelligentie), neuromotorische ontwikkeling (grove en fijne motoriek) en algemene gezondheid (lengte, gewicht, groei) van het kind.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van palovaroteen bij proefpersonen met multipele osteochondromen

Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…

Prospectieve, multi-center evaluatie van de duur van behandeling van trombose bij kinderen

Doel 1: Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van korte duur behandeling (6 weken) versus standaardbehandeling (3 maanden) met antistolling van een eerste episode van risicofactor-geassocieerde veneuze trombose in kinderen, waarbij er…

Optimale zorg voor Duchenne en Becker spierdystrofie: Leren, gedrag en zorgvuldige zorg

1. Het inventariseren van de huidige zorg van jongens/mannen met Duchenne spierdystrofie in Nederland: In hoeverre worden de internationale richtlijnen gevolgd, wat is de relatie tussen de gegeven zorg, de gezondheid, sociale participatie en…

Eet- en slikproblemen bij Spinale Musculaire Atrofie
een cross-sectionele beschrijvende studie naar eet, kauw- en slikproblemen bij Nederlandse patienten met Spinale Musculaire Atrofie, type II en III.

Het onderzoeken van de kenmerken, verstoorde mechanismes en consequenties van eet-, kauw- en slikproblemen bij patiënten met SMA type II en III, door middel van instrumentele en klinische slikonderzoeken en een vragenlijst (speciaal gericht is op…

Smartphone gebruik en het risico op myopie bij jongeren

Het primaire doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de associatie tussen smartphonegebruik en het risico op myopie onder jongeren.

Externe validatie studie voor het Eleveld propofol farmacokinetisch-farmacodynamisch model

Validatie van het Eleveld PKPD-model, zowel de farmacokinetische component (plasmaconcentraties) als de farmacodynamische component (effect: bispectrale index (BIS) en voorspelde effect-siteconcentraties).

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van fitusiran bij patiënten met hemofilie A of B met remmende antilichamen tegen Factor VIII of IX

1.3. Achtergrond studieopzetHet ATLAS-INH onderzoek (ALN-AT3SC-003) is een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, open-label fase 3 onderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid aan te tonen van fitusiran bij patiënten met…

Prospectieve Evaluatie van Sport Activiteit en het Ontstaan van Femoroacetabular Impingement in de kinderheup

De huidige pilot prospectieve cohort studie zal feasibility data aanleveren voor een grotere internationale studie waarin de impact van sport/activiteiten niveau en het ontwikkelen van FAI tijdens het groeien van de heup zal worden bestudeerd.…

11C-erlotinib opname in de hersenen bij diffuus intrinsieke ponsgliomen met PET beeldvorming

Het doel van deze studie is de de mate van erlotinib opname in het brein van kinderen met DIPG te bepalen.