Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ataluren (PTC 124®) bij patiënten met cystische fibrose met een nonsense mutatie

Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…

Een gerandomiseerde dubbelblinde placebo-gecontroleerde studie naar het effect van laxeren bij kinderen met functionele buikpijn

Onderzoek naar de effectiviteit van behandeling van (de diverse presentatievormen van) functionele buikpijn met laxerende maatregelen.

EEN FASE 2, DUBBELBLIND, GERANDOMISEERD, PLACEBO-GECONTROLEERD FARMACOKINETISCH ONDERZOEK IN TWEE PARALLELGROEPEN VOOR HET ONDERZOEKEN VAN MOGELIJKE GENEESMIDDEL-GENEESMIDDEL INTERACTIES TUSSEN STIRIPENTOL OF VALPROAAT EN GWP42003-P BIJ PATIËNTEN MET EPILEPSIE

Primaire doelstelling:Om te bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…

Het gebruik van een patellabandje bij kinderen met de ziekte van Osgood-Schlatter: een pilot studie naar het korte termijn effect op symptomen en sportdeelname.

Primair doel: Onderzoeken van het effect van een patellabandje op de symptomen en sportdeelname bij kinderen met de ziekte van Osgood-Schlatter.Secundair doel: Beoordelen of er een relatie bestaat tussen de effectiviteit van een patellabandje en…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (GWP42003-P; CBD) als aanvullende behandeling voor aanvallen in verband met het syndroom van Lennox-Gastaut bij kinderen en volwassenen.

Primaire doelstelling: Het evalueren van de werkzaamheid van GWP42003 P als aanvullende behandeling bij het verminderen van het aantal drop aanvallen in vergelijking met placebo, bij patiënten met LGS. Drop aanval wordt gedefinieerd als een aanval…

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Verbetert lichaamstevredenheid bij jongeren met een eetstoornis door een online training op basis van evaluatieve conditionering?

Het doel is het onderzoeken van de effectiviteit van een korte computertraining om lichaamsbeeld en zelfwaardering te verbeteren in een klinische populatie van jongeren met een eetstoornis. Getest wordt of de interventie effectief is (a) onder…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…

Een gerandomiseerd onderzoek met een operationeel naadloze fase 2/3-opzet, dat is opgebouwd uit een enkelblind fase 2-dosisbepalingsonderzoek en een placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Setrusumab bij proefpersonen met Osteogenesis Imperfecta

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510919-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN - Fase 2 (wordt niet uitgevoerd in NL):Primaire doelstelling fase 2:- Vaststellen van een doseringsstrategie voor…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…

Multicenter, gerandomiseerd, dubbel gemaskeerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van tinlarebant bij de behandeling van de ziekte van Stargardt bij adolescenten

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513483-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de werkzaamheid van Tinlarebant bij het vertragen van de groeisnelheid van atrofische laesie(s) bij…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in fase 3 van AG-881 bij proefpersonen met een residueel of herhaald graad 2 glioom met een IDH1- of IDH2-mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512961-15-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelgroepen in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van soticlestat als aanvullende behandeling bij kinderen en volwassen proefpersonen met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS)

Primaire doelstellingen:• Het beoordelen van de werkzaamheid van soticlestat als aanvullende behandeling op SOC bij het verminderen van de frequentie van tonisch-clonische aanvallen in vergelijking met placebo, tijdens de volledige behandelperiode (…

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND MULTICENTERONDERZOEK MET TWEE NAADLOOS OP ELKAAR AANSLUITENDE DELEN TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN RO7204239 IN COMBINATIE MET RISDIPLAM (RO7034067) BIJ PATIËNTEN MET SPINALE SPIERATROFIE

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506761-65-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, multi-center fase 3-onderzoek naar Mavorixafor bij patiënten met het WHIM-syndroom, met open-label verlenging.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518461-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Gerandomiseerde, placebogecontroleerde periode:Primaire:- Het aantonen van de werkzaamheid van mavorixafor bij patiënten met…