Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Dutch (Netherlands)
Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van odevixibat (A4250) op de lange termijn bij patiënten met het syndroom van Alagille (ASSERT-EXT)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509028-17-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het aantonen van een duurzaam effect van odevixibat op pruritus bij patiënten met ALGS die onderzoek A4250-012 (ASSERT) hebben…

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van DCR PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512260-54-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet effect evalueren van DCR PHXC op geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in deelnemers met PH1. Secundair1.…

Een open-label vervolgonderzoek naar de langdurige werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 2)

Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…

Internationale cooperatieve prospectieve studie voor kinderen en adolescenten met standaard risico ALK-positieve anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), voor het bepalen van de werkzaamheid van vinblastine

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501454-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PRIMAIRE DOEL:- Laten zien dat het mogelijk is om ten minste 75% van de patiënten behorende tot de SR-groep te genezen met 24…

Een open-labelonderzoek in meerdere centra op langere termijn van AR101 gekarakteriseerde, orale immunotherapie voor desensibilisatie bij proefpersonen die deelnamen aan een voorafgaand onderzoek naar AR101

Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…

Een open-label multicenteronderzoek, met één groep, naar intracerebrale toediening van adeno-geassocieerde virale vector van serotype rh.10 als transportmiddel voor het humane N-sulfoglycosamine-sulfohydrolase (SGSH) cDNA voor de behandeling van mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA)

Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…

Een open-label, multinationaal, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa als intraveneuze infusie bij therapie-naive kinderen met infantiele ziekte van Pompe (IOPD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513859-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in…

Interfant-21: Internationaal gezamenlijk behandel protocol voor kinderen jonger dan 1 jaar met Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502503-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling is de verbetering van het resultaat (in termen van event free survival als primair eindpunt) van nieuw…

De veiligheid, werkzaamheid en blootstelling van subcutaan toegediende NNC0365-3769 (Mim8) profylaxe bij kinderen met hemofilie A met of zonder FVIII remmers

Primaire doelen:Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te onderzoeken bij kinderen met hemofilie A met of zonder FVIII-remmers.Secundaire doelen• Om de effectiviteit van Mim8 als profylaxis te onderzoeken in kinderen met hemofilie A met of zonder…

Een fase III klinische studie naar CPX-351 bij kinderen met syndroom van Down en myeloide leukemia 2018

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501457-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:- Het behalen van een event-vrije overleving, welke niet inferieur is aan die van de ML-DS 2006 studie (87…

Een 18 maanden, open label, eenarmige veiligheids extentie studie van een voor leeftijd en gewicht aangepast oraal Finerenone regime naast een ACEI of ARB, voor de behandeling van kinderen en jong volwassenen van 1-18 jaar met chronische nierziekte en proteinurie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504885-50-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Een onderzoek om meer te weten te komen over hoe veilig de studiebehandeling finerenone islangdurig gebruik in combinatie met…

EPITOPE Open-label Uitbreidingsonderzoek om het klinische voordeel en de veiligheid op lange termijn van DBV712 bij kinderen met een pinda-allergie (EPOPEX) te evalueren

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515703-19-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De doelstellingen van dit follow-uponderzoek van het EPITOPE-onderzoek zijn:• Om het klinische voordeel van Viaskin Peanut na…

INTERGROUP STUDIE VOOR KINDEREN EN ADOLESCENTEN MET B-CEL NHL OF B-AL:
EVALUATIE VAN RITUXIMAB WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID BIJ HOGE RISICO PATIENTEN

Primaire doelstellingenPhase III studie: Voor de patiënten met advanced stage B-cell NHL/B-AL (stage III met LDH > Nx2; alle stage IV of B-AL) onderzoeken of het toevoegen van 6 injecties rituximab aan de standaard LMB chemotherapie de EFS…