Zoeken naar een onderzoek

Op weg naar gerichte behandeling voor granulosaceltumoren

Het doel van dit onderzoek is om de genetische veranderingen van granulosaceltumoren in kaart te brengen en hierbij tevens nieuwe aangrijpingspunten voor therapie te identificeren. Daarnaast kunnen we met behulp van organoïds de tumor buiten de…

Een fase 3 onderzoek van Lenti-D geneesmiddelproduct na myeloablatieve conditionering met gebruikmaking van busulfan en fludarabine bij proefpersonen <= 17 jaar met cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…

Het meten van leververvetting met echo en MRS in kinderen met overgewicht of obesitas

Het doel van deze studie is het valideren van de echografische lever-nier ratio in kinderen met overgewicht, obesitas en morbide obesitas, met het gebruik van MRS.

Een fase 1/2-studie naar de orale TRK-inhibitor larotrectinib bij pediatrische patiënten met gevorderde solide tumoren of primaire tumoren van het centrale zenuwstelsel

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502668-20-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. DOELSTELLINGEN FASE 1:Primair:De veiligheid vaststellen van orale larotrectinib, inclusief dosislimiterende toxiciteit (DLT) bij…

Testen van een nieuwe antistof therapie met bloed van kinderen met B-cel Non-Hodgkin lymfoom.

Binnen onze onderzoeksgroep hebben wij een nieuw panel van anti-CD20 monoklonale antistoffen gemaakt. Deze worden momenteel in het laboratorium geproduceerd als IgG en IgA. We willen met ons onderzoek demonstreren dat de IgA antistoffen niet alleen…

YOUth babycohort kaderprotocol

Het doel van deze cohort studie is te verklaren waarom sommige kinderen probleemloos opgroeien, terwijl andere kinderen problemen ontwikkelen. Onderzocht wordt hoe neurocognitieve ontwikkeling de associatie medieert tussen enerzijds biologische,…

IPA/ Erasmus MC Pompe Survey

Het doel van de Survey is om meer inzicht te verkrijgen in de variabiliteit en progressie van de ziekte van Pompe en evaluatie van de lange-termijn-effecten van de beschikbare behandelingen en ondersteunende maatregelen, waaronder enzymtherapie met…

YOUth pubercohort kaderprotocol

Het doel van deze cohort studie is te verklaren waarom sommige kinderen probleemloos opgroeien, terwijl andere kinderen problemen ontwikkelen. Onderzocht wordt hoe neurocognitieve ontwikkeling de associatie medieert tussen enerzijds biologische,…

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Metabool syndroom en vasculaire schade in relatie tot versnelde veroudering in survivors van hematopoietische stamcel transplantatie voor een hematologische maligniteit.

In 2 nationale cohorten van HSCT survivors, behandeld in verschillende tijdsperiodes, zullen we de prevalentie van en risicofactoren voor metabool syndroom, endotheel dysfunctie (als maat voor vasculaire schade) en de klinische fenotypes van…

Inflammatoire darmziekten op kinderleeftijd netwerk voor veiligheid, effectiviteit, behandeling en kwaliteitverbetering van zorg: het PIBDNet inceptiecohort en veiligheid registratie

Het primaire doel van het PIBD-NET inceptiecohort is de identificatie van ziektebeloop, specifieke bijwerkingen en predictoren voor (non)respons op therapie.Het secundaire doel is de identificatie van zeldzame complicaties van ziekte of behandeling…

Risico- en respons evaluatie-gestuurd fase 2 open-label onderzoek met nivolumab + brentuximab vedotin (N + Bv) bij kinderen, adolescenten en jong volwassenen met recidief / refractair (R/R) CD30 positief klassiek Hodgkin-lymfoom (cHL), na falen van de eerste lijnsbehandeling, gevolgd door brentuximab vedotine + bendamustine (Bv + B) bij patiënten met een sub-optimale respons

Het onderzoek bestaat uit twee behandelingsgroepen: één met deelnemers met laag risico op verslechtering en één met deelnemers met normaal risico op verslechtering. De primaire doelstelling voor elke groep wordt hieronder beschreven.- Groep met laag…

Een multicenter-, open-label-, dosisbepalend onderzoek met enkele en meerdere doses met een open-label-verlenging om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van obeticholzuur (OCA) bij pediatrische proefpersonen met galgangatresie.;Acroniem van het onderzoek: ObetiCholzuur bij pediAtrische proefpeRsonen met galgansatrEsie (CARE)

Primaire doelstellingen• Veiligheid en verdraagbaarheid• PK van OCA en zijn conjugaten o SD-PK-fase: beoordelen van de PK van OCA en zijn conjugaten na een enkele lage dosis OCA op dag 1 en het bepalen van de geschiktheid van de proefpersoon voor…

Detectie van infectieuze virusdeeltjes in met de impactor afgenomen omgevingslucht bij kinderen met een luchtweginfectie.

Doel: Bepalen hoe de aanwezig van een virus in de neus van een geïnfecteerd kind ook terug gevonden wordt tijdens de opname periode in de kamerlucht rondom deze kinderen en of deze virussen dan nog infectieus zijn.

Nieuwe methoden voor functie-lokalisatie en BCI bij kinderen

In de huidige studie zullen twee primaire einddoelen worden onderzocht. De eerste is om, bij kinderen, voor verschillende hersenfuncties, de spatiele overeenkomst vast te stellen tussen fMRI, ECoG/stereo-EEG en ECS. De tweede is om, bij kinderen, de…

Open label, langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheidsstudie van GIVINOSTAT bij alle DMD-patiënten die eerder zijn behandeld in een van de GIVINOSTAT-studies

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504520-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GIVINOSTAT op de lange termijn bij patiënten met…

Uitbreidingsonderzoek op langetermijn van setmelanotide (RM-493) bij patiënten die een onderzoek met setmelanotide hebben afgerond voor de behandeling van obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-receptor in het leptine-melanocortine signaalpad

Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide bij patiënten die een eerder onderzoek hebben voltooid van de behandeling met setmelanotide voor obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-…

Minipuberteit onderzoek bij het syndroom van Turner

In dit onderzoek vergelijken we de aanwezigheid van geslachtshormonen (LH, FSH, AMH, inhibine B, testosteron en oestradiol), tijdens het eerste levensjaar, tussen meisjes met en meisjes zonder het syndroom van Turner.

Cohort studie naar stemming en veerkracht - de MARIO studie

Een longitudinaal cohort van 550-600 kinderen wordt samengesteld (10-25 jaar, 450 kinderen met en 100-150 kinderen zonder een ouder met een stemmingsstoornis) op basis van reeds geïdentificeerde deelnemers (ouders) aan de NESDA, BiG, OPPER, MOTAR,…

een fase 1B studie naar Crizotinib als mono-therapie of in combinatie met andere medicatie bij pediatrische patiënten met maligniteiten met ALK-, ROS1- of MET-afwijkingen

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504880-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair• de aanbevolen fase 2-dosis van crizotinib in combinatie met temsirolimus bepalen• de veiligheid en voorlopige…