Zoeken naar een onderzoek

Een pilot studie van Acceptance en Commitment Therapie (ACT) voor adolescenten met autisme spectrum stoornis (ASS).

Het doel van de huidige observationele multicenter pilotstudie is om te onderzoeken of een 8 weken durende Acceptance and Commitment groepstherapie voor jongeren met ASS een effectieve interventie is om adaptieve emotieregulatie, psychologische…

GLANZMANN THROMBASTHENIA NATURAL HISTORY STUDY+

Het primaire doel van dit onderzoek is het bepalen van het genetische fenotype en de prevalentie van anti-HLA and anti-HPA antistoffen in patiënten met de ziekte van Glanzmann.

FASE 1/2-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN PALBOCICLIB (IBRANCE®) IN COMBINATIE MET IRINOTECAN EN TEMOZOLOMIDE OF IN COMBINATIE MET TOPOTECAN EN CYCLOFOSFAMIDE BIJ PEDIATRISCHE PATIËNTEN MET RECIDIVERENDE OF REFRACTAIRE SOLIDE TUMOREN

Primaire doelstelling(en):Het vergelijken van de werkzaamheid van palbociclib in combinatie met TMZ en IRN vs. TMZ en IRN chemotherapie alleen bij de behandeling van kinderen, jongeren en jongvolwassenen met recidiverende of refractaire EWS.…

Farmacokinetiek van cytostatica en tyrosine kinase remmers in kinderoncologie

Het doel is om farmacokinetiek van verschillende cytostatica (carboplatin, cisplatin, cytarabine, dactinomycin, daunorubicin, dinutuximab bèta, doxorubicin, etoposide, methotrexate, vincristine of thiotepa) en kinase remmers (ALK, RAS…

Non-Alcoholic Fatty Liver Disease in kinderen: vaststellen van de prevalentie van leverfibrose door middel van FibroScan®

1) Vaststellen van de prevalentie van significante leverfibrose (F>=2) in kinderen met overgewicht/obesitas als er gescreend wordt volgens de huidige NASHPGHAN richtlijn.2) Bepalen van de kosteneffectiviteit van screenen.3) Vergelijking van…

Niet-invasieve diagnostische benaderingen van kinderastma

Identificeren van verschillende astmafenotypes bij kinderen met ernstig problematisch astma m.b.t. klinische karakteristieken en non-invasieve biomarkers.

*Viro-immunologische parameters voor ziekte ernst en re-infectie SARSCoV-2 - a prospectieve cohort studie*: the VIS study.*

Het algemene doel van het voorgestelde project is het opzetten van een longitudinaal cohort van een jaar van volwassen patiënten die op verschillende niveaus van ernst hersteld zijn van COVID-19, variërend van milde ziekte tot ernstige en…

Een fase 1/2-, open-label, dosisescalatie- en dosisexpansie-cohortonderzoek van SNDX-5613 bij patiënten met recidiverende/refractaire leukemieën, onder wie patiënten met een MLL/KMT2A-genherschikking of NPM1- (nucleofosmine 1-) mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513759-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…

Een multicenter, niet-gerandomiseerd onderzoek om biomarkers te onderscheiden in cerebrospinaal vocht (CSF) van patiënten met in de kindertijd begonnen ziekte van Pompe (IOPD) of laat begonnen ziekte van Pompe (LOPD)

Evaluatie van Hex4-concentraties in CSF van patiënten met infantiele aanvang (IOPD) en late aanvang (LOPD) Ziekte van Pompe

Een fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Narsoplimab bij pediatrische patiënten (28 dagen tot 18 jaar) met hoogrisico hematopoëtische stamceltransplantatie Trombotische microangiopathie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509710-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstellingen van het onderzoek:Het doel van dit fase 2-onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid,…

Slechtziendheid door erfelijke opticopathieën: Wat zijn de genetische oorzaken en klinische kenmerken?

Het doel van deze studie is om de genetische oorzaken te identificeren die ten grondslag liggen aan erfelijke opticopathieën en om genotype-fenotype correlaties vast te stellen. Dit zal leiden tot betrouwbaardere prognosevoorspellingen, betere…

VANISH: de evolutie van pulmonale laesies op hoge resolutie computertomografie scans in kinderen met een verzwakt immuunsysteem met een verdenking van een invasieve schimmelinfectie.

Deze studie heeft twee doelen waarvoor de patiënt los toestemming voor kan geven.Doel 1:Het doel van deze studie is om de evolutie van pulmonale laesies op serie HRCT scans in pediatrische kinderen met een *possible* of *probable*/*proven* IA te…

SARSLIVA 2.0 : Dicht en frequente speeksel afname voor het onderzoeken van SARS-CoV-2 transmissie - een huishouden onderzoek

- Het doel van dit onderzoek is transmissie van SARS-CoV-2 binnen gezinnen, in een periode van de Omikron variant en bijna 85% van de personen boven de 12 jaar gevaccineerd, onderzoeken door middel van frequente en dicht op elkaar speeksel afnames…

Een open-label verlengingsonderzoek ter beoordeling van de veiligheid op lange termijn van KVD900, een orale plasmakallikreïneremmer, voor behandeling van angio-oedeemaanvallen naar behoefte bij adolescente en volwassen patiënten met erfelijk angio-oedeem type I of II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505904-41-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: het beoordelen van de veiligheid van langdurige toediening van KVD900 bij adolescente en volwassen…

Een 2-jarige natuurlijk beloop studie inclusief een studie naar de spiervermoeibaarheid

1) Bepalen van het natuurlijk beloop van congenitale myopathieën gedurende 24 maanden (core myopathie, nemaline myopathie, en centronucleaire myopathie), met elke 6 maanden een set aan metingen. Dit al inzicht geven in het ziektebeloop en bijdragen…

Post-COVID klachten bij kinderen

We willen de klinische kenmerken en de immuunrespons beschrijven bij kinderen die zorg zoeken voor post-COVID-klachten. Hierbij willen we in een subset van kinderen het effect van een herinfectie op klinische en inflammatoire uitkomstmaten…

Fase IIIb open-label multicenter onderzoek met een arm naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van via een ruggenprik toegediend OAV101 (1.2 x 1014 vectorgenomen/ml) bij deelnemers van 2 < 18 jaar met spinale spieratrofie (SMA) die gestopt zijn met een behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van OAV101 IT te karakteriseren bij deelnemers die zijn gestopt met de behandeling met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®). De gegevens van dit onderzoek zullen voortbouwen…

Fase 2 studie met Nivolumab voo rkinderen en volwassen met recidiverende/refractaire ALK+ grootcellige anaplastische lymfomen, ter evaluatie van de response bij patiënten met progressieve ziekte (Cohort 1) of als consoliderende immunotherapie bij patiënten in complete remissie na een recidief (Cohort 2)

Primaire doelenCohort 1Het schatten van de werkzaamheid van de behandeling met nivolumab bij patiënten met recidiverende/refractaire ALK + ALCL in termen van de beste objectieve respons binnen de eerste 24 wekenCohort 2Het schatten van de…

Farmacokinetisch gestuurde dosering van emicizumab in congenitale hemofilie A patiënten

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515528-35-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair doel:Het primaire doel van dit onderzoek is om te bepalen of geïndividualiseerde farmacokinetisch gestuurde dosering non…

De aanwezigheid en karakteristieken van fysieke vermoeibaarheid bij kinderen en adolescenten met facioscapulohumerale dystrofie (FSHD)

Dit onderzoek heeft tot doel om deze hypothese te testen:- Is er sprake van vermoeibaarheid (fatigability) bij kinderen met FSHD?- Wat zijn de karakteristeieken van vermoeibaarheid? Is er een associatie tussen vermoeibaarheid en 1. ziekte-ernst, 2.…