Zoeken naar een onderzoek

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een gerandomiseerde, dubbel blinde, dubbel dummy placebo gecontroleerde, 3-weg cross-over studie om de hertest betrouwbaarheid van, en het effect van orale retigabine en riluzole op, perifere motorische zenuw excitatie metingen bij patienten met ALS.

Patiënten met ALS krijgen routinematig riluzole voorgeschreven, het enige geregistreerde middel voor de behandeling van ALS. Deze studie zal de concentratie-effect relatie van riluzole (100 mg) en retigabine (300 mg) op axonale excitatie metingen…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren van meervoudige oplopende doseringen van DNL104, in gezonde proefpersonen.

-Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van meervoudige oplopende doses van DNL104 bij gezonde vrijwilligers- Karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van DNL104 in plasma en meten van de piek- en dalconcentraties van DNL104 in CSF-…

Een placebo gecontroleerd dubbelblind gerandomiseerd onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van de combinatie therapie van Penicilline G / Hydrocortison in ALS patiënten (PHALS)

Is penicilline G/hydrocortison een veilige en effectieve behandeling voor patienten met ALS.

Een fase 3, open-label onderzoek van tirasemtiv bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die VITALITY-ALS (CY 4031) hebben voltooid

De primaire doelstelling is om de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van tirasemtiv bij patiënten met ALS te beoordelen

De ZORA robot ter ondersteuning van revalidatie en speciaal onderwijs voor kinderen met een ernstige fysieke beperking - randvoorwaarden en realisatie van doelen

Deze studie heeft als doel de effecten van ZORA op het behalen van doelen te onderzoeken en inzicht te krijgen in de ideale condities/randvoorwaarden voor een op ZORA gebaseerde spel interventie binnen revalidatie en speciaal onderwijs voor kinderen…

Een fase 3 multinationaal, dubbelblinde, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, gestratificeerd, -onderzoek met parallelle groepen ter evaluatie van de veiligheid, de verdraagbaarheid en het effect van tirasemtiv bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Protocol versie Amendment 1, 31-jul-2015, paragraaf 2.1, bladzijde 28:Primaire doelstelling:Het hoofddoel is het effect van tirasemtiv versus placebo op de respiratoire functie te testen bij patiënten met ALS.Secundaire doelstellingen:* Evaluatie…

Een open-label, gerandomiseerd, single centrum, adaptief, parallelle groep-studie om de farmacokinetische eigenschappen van een enkele orale dosis olesoxime te bepalen, geformuleerd als een orale suspensie en als een orale oplossing in gevoede omstandigheden

Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 delen, Deel 1 en Deel 2. Het doel van het onderzoek is te onderzoeken in hoeverre RO7090919 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Tevens wordt gekeken in hoeverre RO7090919 wordt verdragen.Het…

Toepasbaarheid van een arm exoskelet in mensen met Duchenne spierdystrofie en spinale spieratrofie

Het primaire doel van dit onderzoek is het in kaart brengen van de arm en romp functie van rolstoelgebonden mensen met SMA in verschillende fasen van de ziekte. Het secundaire doel is het verder ontwikkelen en evalueren van de passive A-Gear voor…

Efedrine als toegevoegde behandeling voor patiënten met myasthenia gravis

Het primaire doel van het onderzoek betreft het effect van efedrine behandeling als toevoeging aan bestaande behandeling bij geïncludeerde patiënten met myasthenia gravis. Secundaire doelen zijn het effect in individuele patiënten, uitvoerbaarheid…

Kwaliteit van Leven en Revalidatiezorg bij Amyotrofische Lateraal Sclerose.

(1) Het bestuderen van de effectiviteit van AFT op het verbeteren van het activiteiten niveau en het verbeteren van kwaliteit van leven bij patiënten met ALS. (2) Het identificeren van generieke en ziektespecifieke determinanten van effecten van AFT…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar de doeltreffendheid van natalizumab in het verlagen van de progressie van invaliditeit bij proefpersonen met secundaire progressieve multiple sclerose, met optionele open-labelverlenging

Deel 1:De primaire doelstelling van de studie is het onderzoeken of behandeling met natalizumab de aangroei van invaliditeit die losstaat van recidief kan vertragen bij proefpersonen met SPMS.De secundaire doelstellingen van deze studie bestaan uit…

Effectiviteit van een gestandaardiseerd fysio-/ oefentherapeutisch behandelprogramma bij cervicale dystonie; een enkel blind gerandomiseerd onderzoek.

DoelstellingenDe primaire doelstelling is om de effectiviteit van een gestandaardiseerd fysio-/oefentherapeutisch programma volgens de richtlijn op het vermogen om ADL activiteiten uit te voeren te vergelijken met reguliere fysiotherapie als een…

De effecten van gewichtsondersteuning, bewegingsondersteuning en loopsnelheid op spieraanspanningspatronen in de Lokomat

a. het in kaart brengen van de effecten (1) gewichtsondersteuning (2) loopband-snelheid en (3) mate van bewegingsondersteuning op de neuromusculaire aansturing van de onderste extremiteiten.b. Het in kaart brengen van de interacties tussen de drie…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicentrisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van dexpramipexol bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose.

DoelstellingenPrimair:Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van een orale toediening van dexpramipexol 150 mg tweemaal per dag vergeleken met een placebo gedurende 12 maanden bij proefpersonen met ALS.Secundair:De…

NOG112264: Fase II onderzoek met ozanezumab (GSK1223249) in vergelijking met placebo bij de behandeling van amyotrofische lateraal sclerose (ALS)

Primair: beoordeling van het effect van intraveneus infuus met ozanezumab (15 mg/kg elke 2 weken) in vergelijking met placebo op de lichamelijke functies en overleving van ALS patiënten gedurende een behandelperiode van 48 weken.Secundair (…

Een open-label verlengingsonderzoek in een aantal verschillende centra ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van dexpramipexol (BIIB050) bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose

Primair:Het primaire doel van het onderzoek is de evaluatie van het veiligheidsprofiel van dexpramipexol op de lange termijn bij ALS-patiënten.Secundair:Het secundaire doel van dit onderzoek is de evaluatie van de doeltreffendheid van dexpramipexol…

Een wereldwijd onderzoek naar een enkelvoudige, eenmalige dosis AVXS-101 toegediend aan zuigelingen met genetisch gediagnosticeerde en presymptomatische spinale spieratrofie met meerdere kopieën van het SMN2

Veiligheid:* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 aan de hand van de incidentie van bijwerkingen (adverse events, AE*s) en/of ernstige bijwerkingen (serious adverse events, SAE*s)* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 op basis van…