Zoeken naar een onderzoek

Multicenter, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo-gecontroleerde trial van de effictiviteit van amoxiciline/clavulaan zuur in patiënten met een tic stoornis gekoloniseerd met GAS. Non-profit studie.

Deze studie is een uitbreiding van de European Multicenter Tics in Children Studies (EMTICS) COURSE study waarvoor er een separaat studie protocol bestaat; het doel is om de efficiëntie van GAS kolonisatie behandeling op de ernst van tic symptomen…

Onderzoek naar de effectiviteit van omega-3 vetzuren in de preventie van psychose

Primair doel van deze studie is het vergelijken van de mate van transitie naar psychose in de UHR groepen die op kans zijn ingedeeld in een behandeling met omega-3 vetzuren of placebo, bepaald met de Comprehensive Assessment of At-Risk Mental State…

DUBBEL BLIND, MULTI CENTER, GERANDOMISEERD, PLACEBO GECONTROLLEERDE STUDIE OM DE VEILIGHEID AND EFFECTIVITEIT VAN PITOLISANT TE EVALUEREN IN KINDEREN VAN 6 TOT JONGER DAN 18 JAAR MET NARCOLEPSIE MET OF ZONDER KATAPLEXIE GEVOLGD DOOR EEN OPEN-LABEL PERIODE.

- De werkzaamheid evalueren van pitolisant (5, 10, 20, 40 mg/d gedurende de Double Blind Periode en 5, 10, 15, 20, 30, 40mg/d in de Open Label Periode) in het verminderen van residuele overmatige slaperigheid overdag (Excessive Daytime Sleepiness,…

Een fase 3, gerandomiseerd, multicenter, internationaal, dubbelblind onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde tweewekelijkse infusies van neoGAA (GZ402666) in vergelijking met alglucosidase alfa bij niet eerder behandelde patiënten bij wie de ziekte van Pompe zich op latere leeftijd gemanifesteerd heeft.

Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…

Een gerandomiseerde dubbelblinde placebo-gecontroleerde studie naar het effect van laxeren bij kinderen met functionele buikpijn

Onderzoek naar de effectiviteit van behandeling van (de diverse presentatievormen van) functionele buikpijn met laxerende maatregelen:Primair:1. vaststellen van het percentage kinderen met functionele buikpijn dat pijnvrij wordt met laxerende…

Dubbelblind, gerandomiseerd, multicenter, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen met als doel de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid te karakteriseren van 24 weken evolocumab voor verlaging van *low-density lipoprotein*-cholesterol (LDL-C) als toevoeging aan een dieet en lipidenverlagende medicatie, bij pediatrische proefpersonen van 10 tot en met 17 jaar met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH)

Primaire doelstelling: Het effect van 24 weken subcutane (SC) toediening van Evolocumab versus placebo, in aanvulling op de standaardzorg, evalueren op de procentuele verandering ten opzichte van de baseline in LDL-C (low-density lipoprotein…

Een twee jaar durend, multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van teriflunomide eenmaal daags oraal toegediend bij kinderen met multiple sclerose met relapses, gevolgd door een open-label periode

Primair:Het bepalen van het effect van teriflunomide in vergelijking met placebo op ziekte-activiteit, gemeten over tijd tot de eerste klinische relapse/schub na randomisatie bij kinderen en adolescenten van 10 tot 17 jaar met recidiverende vormen…

Fecestransplantatie bij adolescenten met therapieresistente Prikkelbare Darmsyndroom

Het onderzoeken van het effect van allogene versus autologe fecestransplantaties bij adolescenten met PDS, toegediend door een nasoduodenale sonde, op buikpijn intensiteit en frequentie gemeten met de IBS-SSS score en op veranderingen in fecale…

Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie REduceren van STEroïden in Recidiverend Nefrotisch syndroom.

Om de nadelen van prednison te verkleinen, lijkt het een reële optie om de duur van de prednisonkuur bij een recidief teverkorten. Maar het is niet bekend of dat ook veilig kan, en of dit niet tot meer recidieven leidt: studies zijn hiernauwelijks…

Een fase 2a-, tweedelig, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek met onvolledig blok ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-371-inhalatieoplossing met en zonder orale ivacaftor bij patiënten met primaire ciliaire dyskinesie

Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…

Profylactisch antibioticabeleid bij tumorchirurgie: een multicentrum, gerandomiseerde, gecontroleerde studie voor het vergelijken van twee soorten antibioticabeleid bij patiënten die tumorresectie en reconstructie met een endoprothese ondergaan

Het primaire doel van dit onderzoek is om te bepalen of het lange-termijn (5 dagen) gebruik van (cefazoline) antibitioca leidt tot een afname van het aantal infecties na chirurgie van een tumor in de onderste extremiteit en reconstructie middels een…

Een open label, niet gerandomiseerd onderzoek naar de juiste dosering van CDZ173, gevolgd door een gerandomiseerd placebo gecontroleerd onderzoek (geblindeerd voor de sponsor, het onderzoekscentrum en de proefpersoon) naar de werkzaamheid en veiligheid van CDZ173 bij patiënten met APDS / PASLI (geactiveerde PI3K-delta syndroom/ p110delta-activerende mutatie die senescente T cellen, lymfadenopathie en immunodeficiëntie veroorzaakt) - CCDZ173X2201

- Deel I: Onderzoeken van veiligheid en de tolerantie, evenals de dosis-PD en PK / PD-relatie van CDZ173 bij patiënten met APDS / PASLIen dosis bepaling voor deel 2.- Deel II: Onderzoeken van de klinische werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met…

Een fase III, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van idebenone bij patiënten met Duchenne
spierdystrofie die glucocorticoïde steroïden krijgen

Primair:* Om de werkzaamheid van idebenone vergeleken met placebo te beoordelen bij het vertragen van het verlies van ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticoïdesteroïden krijgen zoals gemeten door veranderingen in Forced Vital…

Divergerende lage dosis laser therapie als nieuwe behandeling voor orale mucositis bij kinderen met kanker.

Primair doel:- Het effect bepalen van divergerende LLLT op het aantal dagen met mucositis>graad 1 Secundair doel(en):- Het effect bepalen van divergerende LLLT op de ernst van mucositis- Het effect bepalen van divergerende LLLT op het aantal…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van givinostat bij ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie EPIDYS (Epigenetische redding van dystrofinedisfunctie)

Primaire doelstelling:Het vaststellen van de effecten van givinostat versus placebo, chronisch toegediend gedurende 18 maanden om de ziekteprogressie bij ambulante proefpersonen met DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) te vertragen.Secundaire…

Bumetanide in Autisme Medicatie en Biomarker studie

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…

Een fase 2- , gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van VX 440-combinatietherapie bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose

Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…

Bumetanide voor Autisme Spectrum Klinische Effectiviteit Trial

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is de effectiviteit van bumetanide te testen over het hele spectrum van prikkelverwerkingsstoornissen (bij kinderen met ASS, ADHD en/of epilepsie). Daarnaast willen we bepalen welke subgroepen…

Een fase 2-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van de combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose met een A455E-CFTR-mutatie

Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…

Een multicenter onderzoek bestaande uit 2 cohorten waarbij eerst de farmacokinetiek en het veiligheidsprofiel van een enkele dosis ZX008 (fenfluramine hydrochloride) orale oplossing wordt beoordeeld wanneer toegevoegd aan de standaardbehandeling (cohort 1), gevolgd door een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelgegroepeerde evaluatie van de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ZX008 als aanvullende anti-epileptische therapie bij behandeling met stiripentol

De primaire doeltreffendheidsdoelen van dit onderzoek dat bestaat uit twee cohorten, zijn:o Aantonen dat ZX008 superieur is ten opzichte van placebo als aanvullende therapie bij de behandeling van symptomen van het syndroom van Dravet bij kinderen…