Zoeken naar een onderzoek

Een fase III-studie van fianlimab (REGN3767, anti-LAG-3) + cemiplimab versus pembrolizumab bij patiënten met eerder onbehandeld, niet-reseceerbaar, inoperabel, lokaal gevorderd of gemetastaseerd melanoom

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505772-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Uit protocolamendement 3 27jun2022, samenvatting van protocol voor klinisch onderzoek, pagina 1Primaire doelstelling• Aantonen…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van INCB000928 bij deelnemers met fibrodysplasia ossificans progressiva (PROGRESS)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504129-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:-De werkzaamheid van INCB000928 bepalen voor de preventie van nieuwe HO (heterope ossificatie) bij deelnemers met FOP.…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND MULTICENTERONDERZOEK MET TWEE NAADLOOS OP ELKAAR AANSLUITENDE DELEN TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN RO7204239 IN COMBINATIE MET RISDIPLAM (RO7034067) BIJ PATIËNTEN MET SPINALE SPIERATROFIE

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506761-65-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en…

EEN DUBBEL GEMASKEERD, GERANDOMISEERD, GECONTROLEERD, MEERVOUDIG DOSISONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERDRAAGZAAMHEID VAN QR-421a TE EVALUEREN BIJ PROEFPERSONEN MET RETINITIS PIGMENTOSA (RP) ALS GEVOLG VAN MUTATIES IN EXON 13 VAN HET USH2A-GEN MET GEVORDERD GEZICHTSVERLIES

Primair• Om de werkzaamheid van QR-421a te evaluerenSecondary• Om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a te evalueren• Om veranderingen in patient-reported outcome (PRO) maatregelen te evalueren bij personen behandeld met QR-421a • Om…

EEN GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO GECONTROLEERD, MULTICENTER FASE III BASKETONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN SATRALIZUMAB BIJ PROEFPERSONEN MET ANTI-N-METHYL-D- ASPARAGINEZUURRECEPTOR (NMDAR) OF ANTI-LEUCINE-RICH GLIOMA- INACTIVATED 1 (LGI-1) ENCEFALITIS

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504226-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab in vergelijking met placebo in…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar galcanezumab bij jongvolwassen patiënten van 12 tot en met 17 jaar met chronische migraine - het REBUILD-2-onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505835-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. primairOm de superioriteit van galcanezumab versus placebo aan te tonen bij de preventie van migraine bij een adolescente…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in meerdere centra naar enzastaurine ter preventie van arteriële voorvallen bij patiënten met bevestigd vasculair Ehlers-Danlos syndroom (vEDS) met COL3A1-mutaties, gevolgd door een open-label verlenging (open-label extension, OLE).

Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van enzastaurine bij de preventie van nieuwe arteriële voorvallen (ruptuur, dissectie, pseudoaneurysma, carotico-caverneuze fistel of aneurysma, al…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen met cystische fibrose 6 jaar en ouder met een niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsief CFTR-mutatie

Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met één dosis ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van suvratoxumab bij mechanisch beademde volwassenen en adolescenten voor de preventie van nosocomiale pneumonie

Primair:- Het beoordelen van het effect van suvratoxumab op het verminderen van de incidentie van nosocomiale pneumonie door alle oorzaken .Secundair:- Het beoordelen van de veiligheid van een enkele IV-dosis suvratoxumab.- Het beoordelen van het…

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…