Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

een placebo-gecontroleerde afbouwstudie naar off-label risperidon gebruik door mensen met een verstandelijke beperking

Het primaire doel van dit onderzoek is: Het onderzoeken van het effect van gecontroleerde afbouw van langdurig gebruikte risperidon in de behandeling van gedragsproblemen, op gedrag en gezondheid. Onze hypothese is dat langdurig gebruikte risperidon…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Allogene stamcel transplantatie middels navelstrengbloed na verminderd toxiciteit conditionering met mesenchymale stromale cel co-infusie voor ernstige vormen van epidermolysis bullosa

Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…

Het effect van een behandeling met Ivacaftor bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling: Objectief onderzoeken van het effect van een behandeling met Ivacaftor, bij CF patienten met verschillende mutaties geassocieerd met CFTR restfunctie. Secundaire doelstelling: 1. Het evalueren van de individuele correlatie…

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van azacitidine en ter vergelijking van azacitidine met historische controles bij pediatrische proefpersonen met nieuw gediagnosticeerd gevorderd myelodysplastisch syndroom of juveniele myelomonocytaire leukemie voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie.

De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…

Bumetanide in Autisme Medicatie en Biomarker studie

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…

EEN FASE I/II, OPENLABEL ONDERZOEK MET VERHOGING VAN DE DOSIS IN MEERDERE CENTRA NAAR DE VEILIGHEID EN DE FARMACOKINETICA VAN COBIMETINIB BIJ PEDIATRISCHE EN JONGE VOLWASSEN PATIËNTEN MET EERDER BEHANDELDE VASTE TUMOREN

(Primaire) veiligheidsdoelstellingHet primair doel van dit onderzoek is als volgt:- Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van cobimetinib bij kinderen en jonge volwassenen, waaronder schatting van de maximaal verdraagbare dosis (…

Een gerandomiseerd, multicenter, open-label, fase II-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van azacitidine vergeleken met het natuurlijk beloop bij kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie met een moleculair recidief na eerste complete remissie.

Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…

Klinische studie naar doelgerichte combinatiebehandeling voor kinderen met maligne ponsgliomen

Fase A:Primaire doel: Bepalen tolerabiliteit van gemcitabine als radiosensitizer in DIPGSecundaire doel: Evaluatie effectiviteit van de behandeling: klinische en radiologische response rate en progression free survivalTertiaire doel: Evaluatie van…

Het effect van eetbare ketonesters op skeletspiermetabolisme in patiënten met VLCADD

Kunnen eetbare ketonesters bij patienten met VLCADD de mitochondriale spierfunctie verbeteren met als doel een basis te creeren voor uiteindelijk therapeutisch gebruik van dit voedingsmiddel bij deze stofwisselingsziekte.Een tweede doel is om…

Off-label gebruik van risperidon bij kinderen en adolescenten: een dubbelblind, placebo-gecontroleerde afbouwstudie.

Primair doel:Het onderzoeken van de gedragseffecten van gecontroleerd staken van risperidon na ten minste een jaar en het onderzoeken van de haalbaarheid van het stopzetten van momenteel lopende behandeling met risperidon bij kinderen en…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een gerandomiseerd onderzoek naar de effectiviteit van aanvullende behandeling met koolteerzalven aan behandeling middels topicale corticosteroïden bij patiënten >16 jaar met matig tot ernstig constitutioneel eczeem.

Doel: het evalueren van het additionele effect van koolteerzalven, wanneer toegevoegd aan een behandelschema met topicale corticosteroïden bij patiënten ouder dan 16 jaar met matig tot ernstig constitutioneel eczeem na 2 weken behandeling, gebaseerd…

Allogene stamceltransplantatie van NiCord®, uit navelstrengbloed verkregen ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen bij adolescente en volwassen patiënten met hematologische maligniteiten

Evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NiCord® transplantatie in patienten met hematologische maligniteiten.

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Biomarker-gestuurde behandelstrategie voor anakinra in systemische Juveniele Idiopathische Arthritis.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-518684-35-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De belangrijkste hypothese van deze studie is dat het (gemiddeld) aantal injecties rIL-1RA per patient om klinisch inactieve…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Mindfulness training voor jongeren met ADHD: verbeteren van zelf-controle en ADHD symptomen

Ons primaire doel is het onderzoeken van de effectiviteit van mindfulness training in het verbeteren van zelfcontrole van jongeren met ADHD. Als secundaire doelstellingen streven wij ernaar om de effectiviteit te bepalen in het verminderen van ADHD-…

Multicenter gerandomiseerd placebogecontroleerd dubbelblind onderzoek met parallelle groepen naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van belimumab, een menselijk monoklonaal anti-BLyS antilichaam, in combinatie met de gebruikelijke behandeling bij kinderen met systemische lupus erythematodes (SLE) (BEL114055)

Primair: veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij kinderen van 5-17 jaar met SLE.Secundair: PK, werkzaamheid, kwaliteit van leven.