Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van azacitidine en ter vergelijking van azacitidine met historische controles bij pediatrische proefpersonen met nieuw gediagnosticeerd gevorderd myelodysplastisch syndroom of juveniele myelomonocytaire leukemie voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie.

De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…

Het effect van eetbare ketonesters op skeletspiermetabolisme in patiënten met VLCADD

Kunnen eetbare ketonesters bij patienten met VLCADD de mitochondriale spierfunctie verbeteren met als doel een basis te creeren voor uiteindelijk therapeutisch gebruik van dit voedingsmiddel bij deze stofwisselingsziekte.Een tweede doel is om…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Een studie die 7 dagen duurt, waarbij de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van rivaroxaban (oraal) bestudeerd wordt bij pasgeborenen en kinderen jonger dan 6 maanden met arteriële of veneuze trombose.

- Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling met rivaroxaban gedurende 7 dagen bij neonaten tot 6 maanden.- Het vaststellen van de incidentie van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige…

Veiligheid en effect van LEO 90100 aerosolschuim op de HPA-as en het calciummetabolisme bij adolescente proefpersonen (in de leeftijd van 12 tot <17 jaar) met plaque psoriasis
Een fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een eenmaal daagse lokale behandeling met LEO 90100 aerosolschuim bij adolescente proefpersonen met plaque psoriasis

Het doel van de huidige fase 2 studie is om de veiligheid, farmacodynamiek (effect op de HPA-as en calcium metabolisme) en de farmacokinetiek van LEO 90100 bij adolescente patiënten met plaque psoriasis te evalueren. Patiënten worden gedurende 4…

De fysiologie van de glucagon-like peptide-1 receptor expressie bij patienten met endogene hyperinsulinisme: correlatie met histopathologie

Het primaire doel is het onderzoeken van de in vivo en ex vivo expressie en distributie van de GLP-1R in de pancreas van kinderen (&lt;16 jaar) met bewezen endogene hyperinsulinisme die kwalificeren voor chirurgie gebaseerd op reactie op…

Evaluatie van een geindividualiseerd doseerregime van ATG (Thymoglobuline) in kinderen die een hematopoietische cel transplantatie ondergaan: verminderen van toxiciteit en het verbeteren van effectiviteit

Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de effecten van een geïndividualiseerd doseerregime voor Thymoglobuline op immuunherstel na HCT. Hierbij worden de uitkomsten vergeleken met historische niet-geindividualiseerd behandelde patiënten…

Een multi-centrisch, fase II, gerandomiseerd, dubbel blind, placebo gecontroleerde studie om de effectiviteit en veiligheid van sevuparine infusie te onderzoeken voor de management van acute vaso-occlusieve crisis (VOC) bij patienten met sikkelcel ziekte (SCD)

Primair doel:Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de tijd tot pijnlijke VOC resolutie, gemeten vanaf het tijdstip van de eerste toediening van sevuparine om crisis resolutie te bereiken, in vergelijking met placebo.Secundaire doelen:…

EEN VROEGE FASE, OPENLABEL ONDERZOEK IN MEERDERE CENTRA NAAR DE VEILIGHEID EN DE FARMACOKINETICA VAN ATEZOLIZUMAB (MPDL3280A) BIJ PEDIATRISCHE EN JONGE VOLWASSEN PATIËNTEN MET EERDER BEHANDELDE VASTE TUMOREN

VeiligheidsdoelstellingDe primaire veiligheidsdoelstelling van dit onderzoek is als volgt:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van atezolizumab bij pediatrische en jongvolwassen patiënten, met de nadruk op de aard, frequentie en…

INTELLANCE 2: ABT-414 alleen of ABT-414 met temozolomide versus lomustine of temozolomide voor terugkerend glioblastoom: een gerandomiseerd fase II onderzoek van de EORTC hersentumorgroep.

De doelen van de studie zijn om te beoordelen of ABT-414 alleen of in combinatie met TMZ de overleving (OS), PFS, tumor respons, kwaliteit van leven, NDFS en steroidegebruik verbetert in vergelijking met standaard behandeling met Lomustine of TMZ re…

Een multicenter-, open-label-, dosisbepalend onderzoek met enkele en meerdere doses met een open-label-verlenging om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van obeticholzuur (OCA) bij pediatrische proefpersonen met galgangatresie.;Acroniem van het onderzoek: ObetiCholzuur bij pediAtrische proefpeRsonen met galgansatrEsie (CARE)

Primaire doelstellingen• Veiligheid en verdraagbaarheid• PK van OCA en zijn conjugaten o SD-PK-fase: beoordelen van de PK van OCA en zijn conjugaten na een enkele lage dosis OCA op dag 1 en het bepalen van de geschiktheid van de proefpersoon voor…

Een Fase 1-2 onderzoek met Bosutinib bij kinderen met nieuw gediagnostiseerde Chronische Myeloide Leukemie in chronische fase, of met resistentie of intolerantie Ph+ Chronische Myeloide Leukemie voor minimaal één eerdere behandeling met een Tyrosine Kinase Inhibitor,
ITCC-054/AAML1921.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504311-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In deze studie zal gekeken worden naar de veiligheid en tolerabiliteit van Bosutinib in kinderen met CML die resistent of…

Internationaal gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek naar chemotherapie voor de behandeling van recidief en primair refractair Ewing-sarcoom

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516078-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De doelstelling van rEECur is het identificeren van het optimale systemische antikankerregime voor recidief en refractair Ewing-…