Zoeken naar een onderzoek

Onderzoek naar de farmacokinetiek, aanvaardbaarheid en veiligheid van Kimozo, een pediatrische suspensie van temozolomide voor oraal gebruik

Primaire OnderzoeksdoelstellingEvaluatie van de farmakokinetiek parameters van de suspensie van temozolomide voor oraal gebruik bij pediatrische patiënten ouder dan 1 jaar oud.1 Secundair Onderzoeksdoelstellingen• Evaluatie van de veiligheid van de…

Een open-label onderzoek om eenmalige en meermalige doseringen, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid, en klinische uitkomsten van intraveneus toegediend zanamivir te onderzoeken bij neonaten en kinderen onder 6 maanden oud, die een bevestigde gecompliceerde influenza-infectie hebben.

Het beschrijven van de farmacokinetiek tot steady state van eenmalige en meervoudige doses intraveneus zanamivirbij in het ziekenhuis opgenomen pasgeboren baby*s en zuigelingen jonger dan 6 maanden oud met een influenza infectie.SecundairHet…

Een twee-cohorten open-label, multicenter onderzoek met één groep ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emapalumab bij kinderen en volwassenen met macrofaag activatie syndroom (MAS) bij de ziekte van Still (inclusief juveniele idiopathische artritis en de ziekte van Still met aanvang op volwassen leeftijd), of met MAS bij systemische lupus erythematosus

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516153-52-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het aantonen van de werkzaamheid van emapalumab bij de behandeling van patiënten in:• Cohort 1: Macrofaag…

Een fase 1/2 open-label, multicenter, dosis bepalend en bevestigend onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van PBKR03 toegediend aan pediatrische proefpersonen met de vroege infantiele Krabbe-ziekte (globoïde cel leukodystrofie) (GALax-C)

Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…

een proof-of-concept studie voor het mogelijke effect van deferipron bij patiënten met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511968-81-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoek naar effect van deferiprone bij kinderen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Een fase 2 studie met [177]Lutetium-DOTATATE in kinderen met een primair refractair of recidiverende hoog risico neuroblastoom.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-503684-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doel:Om de dosis te bevestigen en de respons te beoordelen van de behandeling met 177Lutetium-DOTATATE als monotherapie…

Een open-label fase 2-cohortonderzoek met één arm ter beoordeling van de veiligheid, doeltreffendheid en farmacokinetiek van behandeling met sparsentan bij pediatrische proefpersonen met geselecteerde proteïnurische glomerulaire ziekten (EPPIK)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505497-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en…

Gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek naar een oplopende dosis nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie

De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…

Een open-label, dosisescalatie-/expansieonderzoek naar SAR443579 dat voor de eerste keer wordt toegediend bij volwassenen en kinderen als enkelvoudig middel via intraveneus infuus, bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML), B cel acute lymfatische leukemie (B-ALL), myelodysplasie met hoog risico (HR MDS) of Blastair plasmacytoïd dendritische cel neoplasma (BPDCN)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508357-58-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het escalatiedeel van deze studie, waarbij SAR443579 voor het eerst bij mensen wordt toegediend, is om het…

Een open-label fase 1/2-hoofdonderzoek met één groep ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib met chemotherapie bij pediatrische patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve (Ph+) acute lymfatische leukemie (ALL) die gerecidiveerd zijn, resistent of intolerant zijn voor een eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer of de T315I-mutatie hebben

Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…

Een fase I/II, open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire werkzaamheid van durvalumab monotherapie of durvalumab in combinatie met tremelimumab te beoordelen bij pediatrische patiënten met gevorderde solide tumoren en hematologische maligniteiten.

Dosisonderzoek:-Bepalen van de equivalente blootstelling van volwassenen/MTD (maximaal te verdragen dosis)/aanbevolen fase II-dosis bij kinderen van durvalumab-monotherapie en durvalumab in combinatie met tremelimumab.-Bepalen van het…

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…

Een phase IIb, prospectieve, intra-patient randomisatie gecontroleerde, multi-centrum studie om de veiligheid en effectiviteit van een autologe bio-samengestelde huid vervanger (EHSG-KF) voor de behandeling van gedeeltelijke diep huid en volledige huid verbranding bij kinderen te evalueren in vergelijking met een autologe split-thickness skin graft (STSG).

Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van EHSG-KF in vergelijking met gemaaste STSG in kinderen met volledige of deels doorverbrande huiddelen. Primaire doelstelling: het evalueren van de effectiviteit van EHSG-KF in vergelijking met…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen en jongvolwassenen met acute myeoloide leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517922-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC…

Fase 1b/2-onderzoek naar carfilzomib in combinatie met inductie chemotherapie bij kinderen met terugkerende of refractaire acute lymfatische leukemie

De primaire doelstellingen voor Fase 1b zijn: • Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van carfilzomib, alleen en in combinatie met inductiechemotherapie, voor de behandeling van kinderen met gerecidiveerde of refractaire ALL • Bepalen van…

Een fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Narsoplimab bij pediatrische patiënten (28 dagen tot 18 jaar) met hoogrisico hematopoëtische stamceltransplantatie Trombotische microangiopathie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509710-11-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Doelstellingen van het onderzoek:Het doel van dit fase 2-onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid,…

Internationale fase I/II studie met de MEK inhibitor selumetinib in combinatie met dexamethason voor de behandeling van gerecidiveerde/refractaire RAS pathway gemuteerde acute lymfoblastische leukemie bij kinderen en volwassenen

Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…

Een fase 1/2-, open-label, dosisescalatie- en dosisexpansie-cohortonderzoek van SNDX-5613 bij patiënten met recidiverende/refractaire leukemieën, onder wie patiënten met een MLL/KMT2A-genherschikking of NPM1- (nucleofosmine 1-) mutatie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513759-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…

Fase 2 studie met Nivolumab voo rkinderen en volwassen met recidiverende/refractaire ALK+ grootcellige anaplastische lymfomen, ter evaluatie van de response bij patiënten met progressieve ziekte (Cohort 1) of als consoliderende immunotherapie bij patiënten in complete remissie na een recidief (Cohort 2)

Primaire doelenCohort 1Het schatten van de werkzaamheid van de behandeling met nivolumab bij patiënten met recidiverende/refractaire ALK + ALCL in termen van de beste objectieve respons binnen de eerste 24 wekenCohort 2Het schatten van de…