Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter-, open-label-, dosisbepalend onderzoek met enkele en meerdere doses met een open-label-verlenging om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van obeticholzuur (OCA) bij pediatrische proefpersonen met galgangatresie.;Acroniem van het onderzoek: ObetiCholzuur bij pediAtrische proefpeRsonen met galgansatrEsie (CARE)

Primaire doelstellingen• Veiligheid en verdraagbaarheid• PK van OCA en zijn conjugaten o SD-PK-fase: beoordelen van de PK van OCA en zijn conjugaten na een enkele lage dosis OCA op dag 1 en het bepalen van de geschiktheid van de proefpersoon voor…

Prospectieve validatie en klinische evaluatie van een nieuwe posaconazol doseringsschema voor kinderen en jongeren met cystic fibrosis en Aspergillus infectie.

- In silico definitie van de meest optimale dosis posaconazol voor kinderen en jongeren met CF van 8 tot 17 jaar.- Beoordeel de prevalentie van Aspergillus-infectie bij kinderen en jongeren met CF van 8-17 jaar.- Een intensieve farmacokinetische…

een fase 1B studie naar Crizotinib als mono-therapie of in combinatie met andere medicatie bij pediatrische patiënten met maligniteiten met ALK-, ROS1- of MET-afwijkingen

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504880-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair• de aanbevolen fase 2-dosis van crizotinib in combinatie met temsirolimus bepalen• de veiligheid en voorlopige…

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase II-studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol te onderzoeken bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen ("KHENERGYC").

Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…

Open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis ter beoordeling van de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van EDIT-101 bij volwassen en minderjarige deelnemers met Leber congenitale amaurosis type 10 (LCA10), met centrosomale proteïne 290 (CEP290) gerelateerde netvliesdegeneratie veroorzaakt door een samengestelde heterozygote of homozygote mutatie waarbij c.2991+1655A>G in intron 26 (IVS26) van het CEP290-gen ('LCA10-IVS26') betrokken is

Primair-Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis EDIT-101 te evalueren bij toediening aan deelnemers met LCA10-IVS26-mutatieOndergeschikt-Om verschillende doses EDIT-101 te evalueren voor daaropvolgende klinische evaluatie-Om de…

Een fase 1-/2-onderzoek naar het dosisbereik, de veiligheid en werkzaamheid van Ibrutinib bij pediatrische proefpersonen met chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507330-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A - Dosisbepaling/veiligheidPrimaire doelstelling:• Het bepalen van de aanbevolen pediatrische equivalente dosis (RPED,…

Behandeling met N-acetylcysteïne voor skin picking bij kinderen en jongvolwassenen met PWS: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, cross-over studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.

EEN FASE II, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD ONDERZOEK MET PARALLELLE GROEPEN OM DE VEILIGHEID, WERKZAAMHEID EN FARMACODYNAMIEK VAN 52 WEKEN BEHANDELING MET BASMISANIL BIJ PROEFPERSONEN VAN 12-14 JAAR MET DUP15Q SYNDROOM TE EVALUEREN, GEVOLGD DOOR EEN OPTIONELE OPEN-LABEL VERLENGINGSPERIODE VAN 2 JAAR.

Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…

Een open-label multicenterstudie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van inebilizumab te evalueren bij kinderen met neuromyelitis optica spectrum stoornis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510007-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. NMOSD wordt in verband gebracht met een hoge mate van invaliditeit en mortaliteit, en zonder bewezen of goedgekeurde therapieën…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een fase 1/2-onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van relatlimab plus nivolumab bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met herhaald of refractair klassiek Hodgkin-lymfoom en non-Hodgkin-lymfoom

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-503715-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A: Het karakteriseren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het definiëren van de MTD of RP2D voor de combinatie van…

Open-label, niet-gecontroleerd onderzoek ter beoordeling van farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werking van efgartigimod bij kinderen van 2 tot minder dan 18 jaar met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513854-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bevestigen van een op leeftijd aangepaste optimale dosis efgartigimod IV en het leveren van (model-voorspeld) bewijs voor…

Een fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2 toedieningschema's van orale fidrisertib (IPN60130) voor de behandeling van fibrodysplasie ossificanen
progressiva bij mannelijke en vrouwelijke pediatrische en volwassen deelnemers

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511469-13-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Diagnostische nauwkeurigheid van beeldvorming van neuroblastoompatiënten met [18F]mFBG PET-CT in vergelijking met [123I]mIBG beeldvorming.

Het primaire doel is om de 18F-MFBG PET-CT-beeldvorming voor neuroblastoma-patiënten te vergelijken met 123I-MIBG-beeldvorming, met behulp van de SIOPEN-score voor skelet laesies en het aantal gedetecteerde wekedele laesies als eindpunten.

Multicenter open label fase II onderzoek met 1 arm naar de veiligheid en werkzaamheid van tisagenlecleucel bij kinderen en jongeren met een rijpe B-cel non-Hodgkin lymfoom (NHL) bij wie het is teruggekeerd of niet heeft gereageerd op de behandeling (BIANCA studie)

Primair: Beoordeling (door de onderzoeker) van de werkzaamheid van tisagenlecleucel behandeling, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) door de onderzoeker.Secundair: Responsduur, eventvrije overleving, recidiefvrije overleving, totale…

Een fase I/II studie waarinj de veiligheid en effectiviteit wordt onderzocht van gepegyleerd recombinant humaan arginase (BCT-100) bij kinderen en jongvolwassenen met terugkerende of onbehandelbare kanker

Dit onderzoek is een zogeheten fase I/II onderzoek. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel BCT-100 is bij kinderen en jongvolwassenen met neuroblastoom, sarcoom, hooggradig glioom of leukemie. In het eerste…

Een multicentrische, open-label, gerandomiseerde fase 2 studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van lenvatinib in combinatie met ifosfamide en etoposide ten opzichte van ifosfamide en etoposide bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met recidief of refractair osteosarcoom (OLIE)

Primaire doelstellingBeoordelen of lenvatinib in combinatie met ifosfamide en etoposide (groep A) superieur is ten opzichte van ifosfamide en etoposide (groep B) wat het verbeteren van het percentage progressievrije overleving (PVO [PFS, Progression…

Internationale studie voor behandeling van kinderen met hoog risico recidief ALL 2010
Een gerandomiseerde fase II studie uitgevoerd door de resistent ziekte commissie van de internationale BFM studie groep

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513070-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelen:Verbetering aantal patiënten met een hoog risico recidief ALL in complete remissie 2 (CR2) na inductietherapie…

Een fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek met verschillende doseringen ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van eluxadoline bij pediatrische proefpersonen (leeftijd 6 tot 17 jaar) met prikkelbaredarmsyndroom met diarree (IBS-D).

De primaire doelstellingen van deze studie zijn:- Onderzoeken van de therapeutische werking van eluxadoline bij de behandeling van PDS D bij pediatrische patiënten in de leeftijd van 6 tot 17 jaar.- Evaluatie van de farmacokinetiek (FK) van…