Zoeken naar een onderzoek

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

Een gerandomiseerd, open-label, dosisbepalend, fase 2 onderzoek om de farmacodynamiek en veiligheid van het anti-FGF23-antilichaam, KRN23, te beoordelen bij pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Bumetanide in Autisme Medicatie en Biomarker studie

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…

EEN FASE I/II, OPENLABEL ONDERZOEK MET VERHOGING VAN DE DOSIS IN MEERDERE CENTRA NAAR DE VEILIGHEID EN DE FARMACOKINETICA VAN COBIMETINIB BIJ PEDIATRISCHE EN JONGE VOLWASSEN PATIËNTEN MET EERDER BEHANDELDE VASTE TUMOREN

(Primaire) veiligheidsdoelstellingHet primair doel van dit onderzoek is als volgt:- Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van cobimetinib bij kinderen en jonge volwassenen, waaronder schatting van de maximaal verdraagbare dosis (…

Behandeling van congenitale vasculaire malformaties met Sirolimus: verbetering van Kwaliteit van Leven

Het effect van Sirolimus evalueren op de pijn op de locatie van de vaatmalformatie in de patiënt en het effect van een eventuele afname van pijn op de kwaliteit van leven van de patiënt

Een open-label, niet-gecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen en meerdere oplopende doses ter beoordeling van de veiligheid, verdraaglijkheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SOBI003 bij pediatrische patiënten met MPS IIIA

Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij verschillende dosisniveaus.Secundaire doelstellingen:1. Het typeren van de farmacokinetische (PK) eigenschappen van SOBI003 na enkelvoudige en herhaalde…

Bumetanide om prikkelbaar gedrag te verbeteren bij Tubereuze Sclerose Complex

Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…

Genistein als toegevoegde behandeling voor CF?

Ons primaire doel is om te onderzoeken of een verdere versterking van de werkzaamheid van orale Ivacaftor behandeling kan worden bereikt door genistein toe te voegen aan deze behandeling, zoals wordt gesuggereerd door de synergetische werking van…

Oraal oplosbare minitabletten Enalapril bij jonge kinderen met hartfalen als gevolg van aangeboren hartziekte (WP09 studie)

Primair:Het verkrijgen van pediatrische farmacokinetische gegevens over oraal oplosbare (orodispergeerbare) minitabletten (ODMT) met enalapril en de werkzame metaboliet van enalaprilat teneinde de dosisblootstelling bij jonge kinderen met hartfalen…

Een gerandomiseerd, gecontroleerd, dubbelblind onderzoek met parallelle groepen in meerdere landen naar de effecten van flesvoeding met gedeeltelijk gehydrolyseerde eiwitten bij gezonde, pasgeboren, voldragen kinderen op groei, algemene gezondheid en verdraagbaarheid

Onderzoeken van de effecten van flesvoeding gebaseerd op partieel gehydrolyseerde proteïne (pHP-flesvoeding) bij gezonde aterme zuigelingen tot een leeftijd van 17 weken oud op de groei, bloedparameters, veiligheid en gastro-intestinale (GI)…

Bumetanide voor Autisme Spectrum Klinische Effectiviteit Trial

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is de effectiviteit van bumetanide te testen over het hele spectrum van prikkelverwerkingsstoornissen (bij kinderen met ASS, ADHD en/of epilepsie). Daarnaast willen we bepalen welke subgroepen…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, driearmig onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling naar de werkzaamheid en veiligheid van NTRA-9620 bij kinderen met het korte darmsyndroom (SBS) na chirurgische resectie.

De primaire doelstelling is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van NTRA-9620 in vergelijking met placebo wanneer het middel wordt toegevoegd aan standaardzorg (SOC) bij pediatrische proefpersonen (met een postmenstruele leeftijd van 28…

Het gebruik van Virtual Reality Exposure om sociale informatieverwerkingsprocessen bij kinderen met agressieve gedragsproblemen in kaart te brengen: Een pilot-studie

Deze kwalitatieve pilot-studie richt zich op de validatie van VR-werelden waarbinnen spreiding in (agressief) gedrag en sociale informatieverwerking gemeten kan worden. De vraagstellingen zijn: 1. Beleven kinderen VR-werelden als *echter* en *…

Gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerd, superioriteits, fase 2 onderzoek om de farmacokinetiek, de werkzaamheid en de veiligheid van gabapentine drank als aanvulling op behandeling met morfine bij kinderen van 3 maanden tot 18 jaar met ernstige chronische neuropathische pijn of pijn met een gemengde oorsprong

Het primaire onderzoeksdoel is het onderzoeken van de effectiviteit van gabapentine als aanvullende behandeling bij morfine voor de behandeling van ernstige chronische neuropathische pijn of pijn van gemengde oorsprong bij kinderen van 3 mnd-18 jaar…

Onderzoek naar twee bloedtransfusie richtlijnen bij te vroeg geborenen met bloedarmoede

Ons primaire doel is om de hypothese te testen dat een lagere Hb drempel voor een bloedtransfusie dan de huidige, mits het zuurstofgehalte in de hersenen voldoende blijft, zal leiden tot een betere neurologische uitkomst in te vroeg geboren kinderen…

Beinvloeden van regulatoire Tcel functie in JIA met Vitamine B3 (nicotinamide): een fase I/II studie met focus op de veiligheid en haalbaarheid in kinderen met JIA.

NAM is wel bekend als voedingssupplement en is daarnaast ook uitgebreid onderzocht in verschillende ziektebeelden in kinderen en volwassenen. Echter, de veiligheid en haalbaarheid van NAM onderhoudsbehandeling in kinderen met JIA is nog onbekend.…

Arm training voor jongens met Duchenne spierdystrofie

Het onderzoeken of een 3D arm training met armondersteuner de achteruitgang van de armfuncties kan vertragen bij ambulante of (recent) rolstoelafhankelijke jongens met DMD.

Een fase 1/2, gecombineerd, dosisbepalend en gerandomiseerd, open-label, vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van plerixafor in aanvulling op standaardtherapieën voor de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen in het perifere bloed en de daaropvolgende oogst via aferese versus alleen standaard mobilisatietherapieën bij pediatrische patiënten van 1 tot < 18 jaar met vaste tumoren die in aanmerking komen voor autologe transplantaties

In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…