Zoeken naar een onderzoek

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij jonge kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

- Het vaststellen van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen- Het vaststellen van de incidentie van recidiverende veneuze trombose- Het vaststellen van de asymptomatische verergering van de trombus bij herhaling van de…

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van azacitidine en ter vergelijking van azacitidine met historische controles bij pediatrische proefpersonen met nieuw gediagnosticeerd gevorderd myelodysplastisch syndroom of juveniele myelomonocytaire leukemie voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie.

De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…

Fluconazol versus Micafungine bij pasgeborenen met een vermoedelijke of aangetoonde besmetting met Candida: gerandomiseerde farmacokinetische en veiligheidsstudie

Primaire doelstellingen1. Het evalueren van de farmacokinetiek van fluconazol en micafungine hetgeen na randomisatie aan pasgeborenen met vermoedelijke of aangetoonde candidiasis zal worden toegediend. Dit om hun optimale dosis te valideren en het…

2-STEP studie: onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2-Iminobiotin bij pasgeborenen met matig/ernstig zuurstoftekort bij de geboorte, die al behandeld worden met koeling

Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Allogene stamcel transplantatie middels navelstrengbloed na verminderd toxiciteit conditionering met mesenchymale stromale cel co-infusie voor ernstige vormen van epidermolysis bullosa

Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…

Een gerandomiseerde, gecontroleerde, cross-over studie naar de hypoallergeniciteit van een zuigelingenvoeding op basis van extensief gehydroliseerde wei proteine, bij kinderen met koemelkallergie, waarbij een zuigelingenvoeding op basis van aminozuur als referentie wordt gebruikt.

Het primaire doel: de hypoallergeniciteit te onderzoeken van de upgrade van deze extenstensief gehydroliseerde zuigelingenvoeding, gebaseerd op wei proteïne, bij kinderen met koemelk allergie. Het secundaire doel: het onderzoeken van de lange…

Een fase 2, multicenter, single-arm studie van moxetumomab pasudotox bij pediatrische proefpersonen met gerecidiveerde of refractaire B-cel voorloper acute lymfatische leukemie (ALL) of lymfoblastair lymfoom

Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…

Een multinationaal, multicenter, geblindeerde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van lucinactant verneveling voor inhalatie bij neonaten van 26 tot 32 weken zwangerschapsduur met respiratoir distress syndroom te onderzoeken

De veiligheid en werkzaamheid van Lucinactant als verneveling te onderzoeken in vergelijking met nCPAP alleen bij te vroeg geboren baby*s met RDS. Gemeten wordt de duur en incidentie van respiratoir falen en/of overlijden door RDS, de incidentie van…

Oraal oplosbare minitabletten Enalapril bij kinderen met hartfalen als gevolg van gedilateerde cardiomyopathie (WP08 studie)

Primair:Het verkrijgen van pediatrische farmacokinetische gegevens over oraal oplosbare (orodispergeerbare) minitabletten (ODMT) met enalapril en de werkzame metaboliet van enalaprilat teneinde de dosisblootstelling bij jonge kinderen met hartfalen…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Het effect van langdurige elektrische stimulatie op de druk van de onderste slokdarm kringspier en op de blootstelling van de slokdarm aan maagzuur bij kinderen met gastro-oesofageale reflux ziekte.

Primair doel:Therapeutisch effect van elektrische stimulatie.Secundair doel:(i) Bijwerkingen van elektrische stimulatie(ii) Effect op kwaliteit van leven(iii) Effect van elektrische stimulatie op inflammatoire en histologische parameters.

De fysiologie van de glucagon-like peptide-1 receptor expressie bij patienten met endogene hyperinsulinisme: correlatie met histopathologie

Het primaire doel is het onderzoeken van de in vivo en ex vivo expressie en distributie van de GLP-1R in de pancreas van kinderen (<16 jaar) met bewezen endogene hyperinsulinisme die kwalificeren voor chirurgie gebaseerd op reactie op…

Bepaling van de dosering rhIGF-1/rhIGFBP-3, toegediend als continue infuus, voor het die vereist is voor het bereiken en handhaven van longitudinale IGF-1-serumspiegels binnen de fysiologische waarden bij te vroeg geboren kinderen ter voorkoming van prematurenretinopathie (ROP);Een gerandomiseerde, gecontroleerde, beoordelaar-blinde, dosisbepalende, farmacokinetische, multicenter fase II-studie naar veiligheid en werkzaamheid

Vergelijken van de ernst van prematurenretinopathie (ROP) bij behandelde zuigelingen ten opzichte van een niet-behandelde controlegroep met vergelijkbare GA bij de geboorte, en tevens bevestigen dat de dosis rhIGF 1/rhIGFBP-3 veilig en doelmatig is.

Mesenchymale stromale celtherapie voor regeneratie van het neonatale brein: de PASSIoN trial (Perinatale Arteriële Stroke behandeld met Stromale cellen IntraNasaal)

Deze studie zal onderzoeken of volwassen allogene MSC uit beenmerg, toegediende via de nasale route, de formatie van neuronaal weefsel kaninduceren en zal zorgen voor het herstellen van hersenfunctie van neonaten die een perinataal arterieel…

Gerandomiseerd open label cross-over studie naar het effect van rapaycine op moeilijk behandelbare epilepsie bij kinderen met tubereuze sclerose complex.

Met deze studie willen we onderzoeken of rapamycine een goede add-on behandeling is voor kinderen met TSC en het syndroom van West of catastrofale kinderepilepsie, die onvoldoende reageert op standaardbehandeling.

BEHANDELING MET CMV PP 65 SPECIFIEKE T CELLEN GEGENEREERD MET BEHULP VAN EEN CMV PP65 PEPTIDEN VERZAMELING BIJ PATIENTEN MET CMV REACTIVATIE OF CMV ZIEKTE NA ALLOGENE STAMCELTRANSPLANTATIE

- Vaststellen van de uitvoerbaarheid, verdraagbaarheid en veiligheid van de toediening van donor of patiënt afkomstige CMV pp65-specifieke T-cellen bij patiënten met CMV reactivatie of CMV ziekte na alloSCT.- Vaststellen van de aanwezigheid van CMV…