Zoeken naar een onderzoek

Een openlabel vervolgonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op de lange termijn van drisapersen bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van drisapersen verder na te gaan over de lange termijn.

Een onderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op de lange termijn van Lubiprostone bij pediatrische proefpersonen van * 6 tot < 18 jaar oud met functionele obstipatie

Het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op de lange termijn van orale lubiprostone 12 of 24 mcg capsules tweemaal daags (b.i.d.) wanneer gedurende 36 weken oraal toegediend bij pediatrische proefpersonen met functionele…

Een multicentrisch, multinationaal, gerandomiseerd, gecontroleerd open-label onderzoek, uitgevoerd bij kinderen met thermische brandwonden, ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van NexoBrid vergeleken met de standaardzorg (SOC) voor behandeling

Het doel van het onderzoek is de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van NexoBrid bij in het ziekenhuis opgenomen kinderen (0-18 jaar) met diepe tweedegraads en/of derdegraads brandwonden op 1-30% van het totale lichaamsoppervlak (TBSA) en…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Een multicentrische vervolgstudie met open label ter beoordeling van de veiligheid op lange termijn van Zorblisa (SD-101-6.0) bij patiënten met epidermolysis bullosa

Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van het topische gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB).

Een prospectieve, gerandomiseerde, Multi-centrum studie waarin hATG + CsA met of zonder Eltrombopag wordt vergeleken als eerstelijns therapie voor SAA patiënten.

Tijdens deze studie zal worden onderzocht of toevoeging van eltrombopag aan de standaard behandeling voor SAA (in onbehandelde patienten) leidt tot een verbeterde respons en normalisatie van bloedwaarden (3 maanden na aanvang van de behandeling) en…

Een open label extensie studie om de veiligheid te onderzoeken van cannabidiol bij kinderen en volwassenen met het syndroom van Dravet or Lennox-Gastaut syndroom.

Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn van GWP42003-P, als aanvullende behandeling, bij kinderen en volwassenen met een onvoldoende onder controle gehouden DS of LGS.Alle patiënten:Het evalueren van het effect van…

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde, parallelgroep-, multicentrum-, fase-III-trial om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van clonidine(hydrochloride) voor de sedatie van kinderen in de leeftijd vanaf de geboorte tot 18 jaar te evalueren

Primair:Het aantonen van non-inferieuriteit van de sederende eigenschappen van continue intraveneuze toediening van clonidine vergeleken met de continue intraveneuze toediening van midazolam in mechanisch beademde kinderen en adolescenten (0 - &…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (GWP42003-P; CBD) als aanvullende behandeling voor aanvallen in verband met het syndroom van Lennox-Gastaut bij kinderen en volwassenen.

Primaire doelstelling: Het evalueren van de werkzaamheid van GWP42003 P als aanvullende behandeling bij het verminderen van het aantal drop aanvallen in vergelijking met placebo, bij patiënten met LGS. Drop aanval wordt gedefinieerd als een aanval…

Een fase 3 vervolgonderzoek naar Ataluren (PTC124) bij patienten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie

De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…

Fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgegroepeerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis (CF), homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.

Glutamatergische medicatie in de behandeling van Obsessief Compulsieve Stoornis (OCS) en Autisme Spectrum Stoornis (ASS)

Het primaire doel is: (1) het onderzoeken van de klinische effectiviteit van de glutamaterge bestanddeel Memantine bij kinderen met: - Obsessief Compulsieve Stoornis (OCD) GOAT-1- Autisme Spectrum Stoornis (ASD) GOAT-2De secundiare doelen zijn:(1)…

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd klinisch fase III-onderzoek ter bestudering van de werkzaamheid en veiligheid van MK-0517/fosaprepitant en ondansetron versus ondansetron voor de preventie van door chemotherapie geïnduceerd(e) misselijkheid en braken (*Chemotherapy-Induced Nausea and Vomiting* - CINV) bij pediatrische proefpersonen die emetogene chemotherapie krijgen

Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van een enkelvoudige dosis fosaprepitant wanneer gelijktijdig toegediend met ondansetron, met of zonder dexamethason, bij proefpersonen in de leeftijd vanaf de geboorte tot…

Het effect van liraglutide op gewichtsbeheersing in pediatrische proefpersonen met Prader-Willi Syndroom.
Een gerandomiseerd, placebo gecontroleerd, parallel groep, multi-centrum, internationaal onderzoek met een 16 weken dubbelblinde periode en een 36 weken open-label verlenging.

Het primaire doel van het onderzoek is de vergelijking van behandeling met liraglutide ten opzichte van behandeling met placebo op gewichtsverlies in kinderen met PWS na 16 weken en ten opzichte van geen behandeling na 52 weken.De secundaire doelen…

ONDERZOEK NAAR ORALE IMMUNOTHERAPIE MET AR101 BIJ PINDA-ALLERGIE VOOR DESENSIBILISATIE BIJ KINDEREN EN VOLWASSENEN (HET PALISADE-ONDERZOEK)

De primaire doelstelling is het aantonen van de werkzaamheid van AR101, een pinda-allergeenformulering van farmaceutische kwaliteit, via afname in klinische reactiviteit tegen beperkte hoeveelheden pinda-allergeen bij kinderen met een pinda-allergie…

Multi-center, gerandomiseerde, gecontroleerde studie van darm-gerichte hypnotherapie of standaard medische behandeling bij kinderen met functionele misselijkheid of functionele dyspepsie

Het doel van deze studie is het vergelijken van darm-gerichte hypnotherapie met standaard medische behandeling bij kinderen en tieners met chronische idiopathische misselijkheid of functionele dyspepsie. Hierbij onderzoeken we het effect van deze…

Internationaal gerandomiseerd onderzoek bij nieuw gediagnosticeerd Ewing Sarcoom

Het doel van de inductie / consolidatie chemotherapie randomisatie (R1) is om te vergelijken:- VIDE-strategie: vincristine, ifosfamide, doxorubicine en etoposide (VIDE) als inductiechemotherapie en vincristine, actinomycine D en ifosfamide (VAI),…

Een fase 3, open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van een langdurige behandeling met VX 661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie.

Part ADe veiligheid en verdraagzaamheid op lange termijn evalueren van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten met CF, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie die in het behandelingscohort zitten.Deel B en C:Niet van…

Een gerandomiseerd, open-label, gecontroleerd fase 3 onderzoek naar de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van de BiTE®-antistof blinatumomab als consolidatietherapie versus conventionele consolidatiechemotherapie bij pediatrische proefpersonen met een eerste recidief van een hoog-risico B-precursor acute lymfatische leukemie (ALL)

Primaire doelstelling:- De voorvalvrije overleving (EFS: event-free survival) na toediening van blinatumomab evalueren in vergelijking met de standaard (SOC: standard of care) chemotherapie Secundaire doelstelling(en):- Het effect van blinatumomab…