Zoeken naar een onderzoek

Een in meerdere centra uitgevoerd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek met herhaalde doses, ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van olipudase alfa bij patiënten met zure-sfingomyelinasedeficiëntie

Het evalueren van de werkzaamheid van olipudase alfa in volwassen patiënten met de ziekte van Niemand -Pick.

Behandeling met N-acetylcysteïne voor skin picking bij kinderen en jongvolwassenen met PWS: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, cross-over studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.

Een fase IIb, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multi-centre, bevestigend drieweg-cross-over onderzoek naar het cognitief functioneren met twee doses KH176 bij proefpersonen met een genetisch bevestigde mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A>G-mutatie.

Om het effect van KH176 tijdens een behandelingsperiode van 4 weken op de aandachtsdomeinscore van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de visuele identificatietest van de computergestuurde cognitieve testbatterij Cogstate.

Het verminderen van aquaresis bij ADPKD patiënten behandeld met een vasopressine V2 receptor door regulatie van zout en eiwit intake

Het aantonen van het effect van zout en / of eiwit inname op aquaresis in ADPKD-patiënten die behandeld worden met een vasopressine V2 receptor antagonist, gemeten middels 24-uurs urine.

Een fase 2-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van de combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose met een A455E-CFTR-mutatie

Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…

Een fase 2a-, tweedelig, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek met onvolledig blok ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-371-inhalatieoplossing met en zonder orale ivacaftor bij patiënten met primaire ciliaire dyskinesie

Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…

Hydrochloorthiazide en metformine cross-over studie voor het verminderen van polyurie bij ADPKD-patiënten die tolvaptan gebruiken

Het doel is om aan te tonen dat hydrochloorthiazide en/of metformine de aquarese kunnen verminderen in patiënten met ADPKD die behandeld worden met tolvaptan, gemeten in 24-uurs urinevolume.

Het effect van ursodeoxycholzuur (UDCA) en ezetimibe op totale faecale sterol excretie en plasma lipiden levels

Het doel van het onderzoek is om het effect te evalueren van UDCA en ezetimibe op de cholesterol eliminatie. Dit wordt beoordeeld door het meten van de totale sterol excretie. Ten tweede zal worden gekeken naar het effect van UDCA en ezetimibe op…

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Genistein als toegevoegde behandeling voor CF?

Ons primaire doel is om te onderzoeken of een verdere versterking van de werkzaamheid van orale Ivacaftor behandeling kan worden bereikt door genistein toe te voegen aan deze behandeling, zoals wordt gesuggereerd door de synergetische werking van…

Een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd cross-overonderzoek ter bepaling van de werkzaamheid van mannitol in de vorm van droog poeder ter verbetering van de longfunctie bij proefpersonen van zes tot zeventien jaar die Cystic Fibrose hebben.

Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…

Effect van hypertoon zout verneveling bij patiënten met primaire ciliaire dyskinesie.

Wij verwachten dat hypertoon zout vernevelingen bij patiënten met PCD luchtwegklachten verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren.

een fase 1, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontrolleerd, dosisescalatied studie om de veiligheid, tolereerbaarheid en farmacokinetiek vast te stellen van een enkelvoudige dosering van migalastat hydrochloride in gezonde vrijwilligers met een open label, gerandomiseerde, tweewegs crossover arm

Primaire doelen:* Bepalen van de farmacokinetiek (PK) van migalastatvan een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.…

SPACE trial
SMA en Pyridostigmine in volwassenen en kinderen; doeltreffendheid trial
Een fase II, mono-centrische, placebogecontroleerde cross-over trial naar effect en doeltreffendheid van pyridostigmine in volwassen Nederlandse patienten met spinale spieratrofie type 2, 3 en 4.

Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.

Intranasale toediening van oxytocine in kinderen met het Prader-Willi syndroom. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over trial. Effecten op verzadiging, voedselinname en sociaal gedrag. ;Amendement: 6 maanden open-label verlenging van de originele studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale oxytocine toediening op eet-gedrag in kinderen met PWS. Daarnaast wordt gekeken naar de effecten op lichaamssamenstelling en sociaal gedrag. Evalueren van effecten van…

Een fase III, multicentrisch, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van onderhuidse bioresorbeerbare CUV1647 implantaten bij patiënten met Erytropoiëtische Protoporfyrie (EPP).

Het onderzoek heeft de volgende doelen:•te bepalen of CUV1647 het aantal fototoxische reacties bij patiënten met EPP kan verminderen•te bepalen of CUV1647 de ernst van fototoxische reacties bij patiënten met EPP kan doen afnemen •te bepalen of…

Een gerandomiseerd, placebo en actief gecontroleerd, dubbel blind, 4-weg crossover design, ECG onderzoek van VX-770 in gezonde volwassen vrijwilligers

Het doel van deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig de onderzoeksmedicatie is en hoe goed de onderzoeksmedicatie wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in welke mate de onderzoeksmedicatie in het lichaam wordt opgenomen en…

Een fase 1, gerandomiseerd, dubbel blind, placebo gecontroleerd onderzoek met enkelvoudige en meervoudige oplopende doseringen, naar de veiligheid en farmacokinetiek van VX 983, gevolgd door een open label, gerandomiseerd, cross over onderzoek naar het effect van steady state toediening van VX 983 op de farmacokinetiek van een enkelvoudige orale dosering van Midazolam in gezonde volwassen vrijwilligers

Het onderzoek bestaat uit 3 delen, deel A, B en C. Het voornaamste doel van het onderzoek is te onderzoeken of VX-983 veilig is en hoe het wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre VX-983 in het lichaam wordt opgenomen en…

Effecten van groeihormoonbehandeling na het bereiken van de volwassen lengte bij Prader-Willi Syndroom: een landelijke dubbel-blind, cross-over studie naar de effecten van groeihormoon versus placebo op lichaamssamenstelling en psychosociaal gedrag in transitie

het evalueren van de effecten van GH behandeling versus discontinueren van GH behandeling, nadat de volwassen lengte is bereikt, op gewicht, lichaamssamenstelling, psychosociaal functioneren, koolhydraatmetabolisme, lipidenprofiel, en…

Een fase-3 klinisch onderzoek ter bepaling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen die werden gediagnosticeerd met de ziekte van von Willebrand

Primaire doelstelling:• Beoordeling van de farmacokinetiek (PK) van rVWF:rFVIII en rVWF en beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van rVWF:rFVIII en rVWF voor de behandeling van bloedingsepisoden bij proefpersonen met ernstige, erfelijke…