Zoeken naar een onderzoek

Multi-center, open-label, vervolgstudie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van regimes met orale Tolvaptan-tabletten bij proefpersonen met autosomaal-dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD)

Deze vervolgstudie is bedoeld om de mogelijke voordelen en veiligheid op de lange termijn vast te stellen van tolvaptan. Tijdens deze studie krijgen alle deelnemers tolvaptan.PRIMAIR DOEL is aantonen of tolvaptan de ADPKD-progressie wijzigt gemeten…

Verbetering van het (werk)geheugen, de aandacht en de concentratie na opname op intensive care als pasgeborene: een gerandomiseerd gecontroleerd interventie onderzoek.

Het doel van dit onderzoek is het testen van de effectiviteit van een online cognitieve werkgeheugentraining ter verbetering van het (werk)geheugen, aandacht en concentratie bij kinderen die problemen hebben op dit gebied, zowel direct in…

Een uit twee delen bestaand fase 2/3 onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel A * Open-label, eenarmig, multicenter pilotonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel B * Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd multicenteronderzoek ter evaluatie van de ve

Primaire doelstelling Deel A: vast stellen van het percentuele effect van 12 weken subcutane (SC) AMG 145 toediening op LDL C waarden bij patiënten met homozygoot ten opzichte van de baselijn.Deel B: Evalueren van het effect van 12 weken subcutane (…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid van de toevoeging van pasireotide aan aspiratie sclerotherapie ter versterking van de reductie van de dominante levercyste.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de cyste vocht reaccumulatie na aspiratie sclerotherapie te minimaliseren om daarmee de reductie van de behandelde levercyste te versterken.Als secundaire doelen beogen we symptomen te verminderen, de…

Preventie van nier- en blaasschade bij kinderen met spina bifida door middel van vroegtijdige injecties met Botulinum-Toxin-A (Botox): een pilotstudie.

- Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij meningomyelocèle (MMC) patiënten verdere achteruitgang van de blaas- en nierfunctie voorkomen? - Kunnen vroegtijdige Botox-injecties in de blaas bij MMC patiënten de noodzaak van een grote…

Een open-label, meervoudige dosis, sequentiële, 2 behandelingsperiode studie om het effect van QBW251 op de farmacokinetiek en farmacodynamiek van een monophasic orale contraceptiva bij premenopauzale gezonde vrouwelijke vrijwilligers te evalueren

- De beoordeling van het effect van QBW251 op de farmacokinetiek van een monophasic gecombineerd oraal anticonceptivum met 30 ug ethinylestradiol (EE) en 150 ug levonorgestrel (LVG).- De beoordeling van het effect van QBW251 op de farmacodynamiek…

De haalbaarheid, betrouwbaarheid en validiteit van de MOX-accelerometer voor het meten van lichamelijke duurconditie bij patiënten met een mitochondriële ziekte

Het doel van deze studie het bepalen van de haalbaarheid, betrouwbaarheid en validiteit van de MOX-accelerometer in patiënten met een mitochondriële ziekte.

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen naar TA-8995 bij patiënten met lichte dyslipidemie,
als monotherapie of in combinatie met statinetherapie

Het doel van het onderzoek is om te kijken:* of TA-8995 goed werkt in de behandeling van lichte dyslipidemie. * of TA-8995 veilig kan worden gebruikt.* hoe veilig en effectief TA-8995 is vergeleken met atorvastatine en rosuvastatine, en in…

Een fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.

Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…

De lange termijn effecten van de neonatale gehoorscreening op de ontwikkeling van kinderen met een gehoorverlies

Dit onderzoek is gericht op het onderzoeken van de lange termijn effecten van vroege interventie op diverse factoren als de sociaal-emotionele ontwikkeling, spraak-taal ontwikkeling, kwaliteit van leven en de schoolprestaties van slechthorende…

Een open-label, multicenter, fase I/III-, cross-overonderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII (rFVIII) ten opzichte van recombinant humaan antihemofiliefactor VIII (rFVIII; INN: octocog alfa) bij patiënten met hemofilie A, met herhaalde farmacokinetische analyses en beoordelingen van de veiligheid en werkzaamheid

De studie doelstellingen zijn het bepalen van de incidentie van FVIII-remmers, de frequentie van bijwerkingen (adverse events; AEs) en ernstige bijwerkingen (serious adverse events: SAEs) geassocieerd met het gebruik van CSL627, evalueren van de PK…

Een fase III openlabel farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsstudie van rVIII-SingleChain in een pediatrische populatie met ernstige hemofilie A.

Het effect van rVIII-SingleChain evalueren in de behandeling van ernstige en minder ernstige bloedingen gebaseerd op de onderzoeker's 4 punts assessments schaal.

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

[PETDE10] Beeldvorming van phosphodiesterase 10 A (PDE10A) enzymlevels in de hersenen van levende personen met de Ziekte van Huntington en gezonde controlepersonen met Positron Emissie Tomografie

Het voornaamste doel is het meten van de beschikbaarheid van het PDE10A enzym in de hersenen bij gendragers van de Ziekte van Huntington (HDGECs) door het meten en vergelijken van het verdelings volume (VT) van het radioligand [18F]MNI-659 in het…

Intranasale toediening van oxytocine in kinderen met het Prader-Willi syndroom. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over trial. Effecten op verzadiging, voedselinname en sociaal gedrag. ;Amendement: 6 maanden open-label verlenging van de originele studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale oxytocine toediening op eet-gedrag in kinderen met PWS. Daarnaast wordt gekeken naar de effecten op lichaamssamenstelling en sociaal gedrag. Evalueren van effecten van…

Een multicentrum, dubbel geblindeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontrolleerde, parallel-groep, fase 3 studie om de effecten van macitentan te evalueren met betrekking tot inspanningscapaciteit in proefpersonen met het Eisenmenger syndroom.

Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.

een fase 1, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontrolleerd, dosisescalatied studie om de veiligheid, tolereerbaarheid en farmacokinetiek vast te stellen van een enkelvoudige dosering van migalastat hydrochloride in gezonde vrijwilligers met een open label, gerandomiseerde, tweewegs crossover arm

Primaire doelen:* Bepalen van de farmacokinetiek (PK) van migalastatvan een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudig 2 uur IV infuus in gezonde vrijwilligers.…

Het effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III mutatie.

Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…

Een B2-agonist als CFTR activator bij CF

Hoofddoel van deze studie is om het in vivo effect van een B2-agonisten te evalueren bij CF patiënten met een CFTR-restfunctie met doseringen die al klinisch worden gebruikt bij patiënten met astma. Een secundair doel is om het verschil tussen het…

Propofol tijdens Minimaal Invasieve Surfactant Evaluatie Studie

Het primaire doel van het onderzoek is het vergelijken van de mate van stress en comfort van premature kinderen die sedatie krijgen tijdens MIST (minimaal invasieve surfactant therapie), vergeleken met kinderen die geen sedatie krijgen.