Zoeken naar een onderzoek

Een open-label onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AFQ056 bij adolescente patiënten met het fragiele-X-syndroom

PrimairHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AFQ056 op lange termijn bij adolescente patiënten met FXS zoals beoordeeld op basis van:*Incidentie en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen*Veranderingen in vitale functies,…

Het effect van insuline neusspray op ontwikkeling en gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom.

Het doel van dit project is validatie van de hypothese dat intransale insuline de ontwikkeling en het gedrag van kinderen met het Phelan-McDermid syndroom verbetert.

De adenosinereceptor als nieuw farmacologisch aangrijpingspunt in de behandeling van sepsis.

Leidt blokkade van de adenosinereceptor met cafeïne tot een toename van de LPS-geinduceerde inflammatoire respons en een toename van (subklinische) weefselschade?Leidt de aanwezigheid van het C34T-polymorfisme van het enzym AMP-deaminase tot een…

Verkennende studie van everolimus bij de behandeling van gevorderde, kwaadaardige tumoren bij patiënten met het syndroom van Peutz-Jeghers

Het bepalen van de effectiviteit (gemeten naar objectieve tumorrespons) van everolimus monotherapie bij de behandeling van gevorderde, kwaadaardige tumoren of hoge risico poliepen van patiënten bekend met PJS.

Onderzoek naar behandeling van leer- en gedragsproblemen bij kinderen met Tubereuze Sclerose Complex met RAD001

Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van AFQ056 bij adolescente proefpersonen met het fragiele-X-syndroom

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen naar TA-8995 bij patiënten met lichte dyslipidemie,
als monotherapie of in combinatie met statinetherapie

Het doel van het onderzoek is om te kijken:* of TA-8995 goed werkt in de behandeling van lichte dyslipidemie. * of TA-8995 veilig kan worden gebruikt.* hoe veilig en effectief TA-8995 is vergeleken met atorvastatine en rosuvastatine, en in…

Een B2-agonist als CFTR activator bij CF

Hoofddoel van deze studie is om het in vivo effect van een B2-agonisten te evalueren bij CF patiënten met een CFTR-restfunctie met doseringen die al klinisch worden gebruikt bij patiënten met astma. Een secundair doel is om het verschil tussen het…

Een fase 1/2-onderzoek naar VX-445 bij gezonde proefpersonen en patiënten met cystische fibrose

Delen D en E: Primaire doelstellingen:• Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-445 in TC met TEZ en IVA bij patiënten met cystische fibrose (CF)• Evalueren van de werkzaamheid van VX-445 in TC met TEZ en IVA bij patiënten met…

Relatie tussen homologe recombinatie deficientie en response op behandeling met olaparib in patienten met terugkerende eierstokkanker.

Op een klein stukje tumormateriaal kunnen wij in het laboratorium een test doen om te bepalen hoe goed het DNA schade herstel van de kanker cel werkt. Deze test noemen we de Reparatie Capaciteit (RECAP) test. Het hier voorgestelde onderzoek is nodig…

*Het preventieve effect van Lithium op adenoomvorming in patiënten met Familiaal Adenomateus Polyposis (FAP) syndroom: een pilot studie*

Het doel van deze studie is om het effect van lage dosering Lithium te onderzoeken op stamceldynamiek, het aantal en grootte van de poliepen en het beoordelen van de veiligheid van deze behandeling in FAP patienten.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Een open-label, niet-gecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen en meerdere oplopende doses ter beoordeling van de veiligheid, verdraaglijkheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SOBI003 bij pediatrische patiënten met MPS IIIA

Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij verschillende dosisniveaus.Secundaire doelstellingen:1. Het typeren van de farmacokinetische (PK) eigenschappen van SOBI003 na enkelvoudige en herhaalde…

Bumetanide om prikkelbaar gedrag te verbeteren bij Tubereuze Sclerose Complex

Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…

Een fase 2- , gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van VX 440-combinatietherapie bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose

Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…

Een fase IIa, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar verschillende doses GLPG2222 bij deelnemers met Cystic Fibrosis die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie

De veiligheid en verdraagbaarheid beoordelen van 4 verschillende doses GLPG2222, eenmaal daags (q.d.) oraal toegediend gedurende 29 dagen bij volwassen deelnemers met CF diehomozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.Secundaire doelstellingen:…

Een open-label, proof-of-concept onderzoek met één enkele groep ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van enkelvoudige en meervoudige doses REGN1500 bij patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie

Zie deel 1.2 van het protocol, *Overwegingen*

Een fase IIa-, open-label-onderzoek van twee doses GLPG1837 bij deelnemers met Cystic Fibrosis en de S1251N-mutatie.

Primaire doelstellingenDe veiligheid en verdraagzaamheid evalueren van meerdere orale doses GLPG1837 bij deelnemers met CF en ten minste één exemplaar van de S1251N-mutatie.Secundaire doelstellingen:De wijzigingen in chlorideconcentratie in zweet…

Een B2-agonist als CFTR activator in CF - Deel 2

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het klinische effect van langdurige behandeling (8 weken) met een orale B2 agonist bij CF patienten met een CFTR restfunctie waarbij we ons primair focussen op longfunctie en luchtwegweerstand.…

Behandeling met N-acetylcysteïne voor skin picking bij kinderen en jongvolwassenen met PWS: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde, cross-over studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.