Zoeken naar een onderzoek

Een fase IIa-, open-label-onderzoek van twee doses GLPG1837 bij deelnemers met Cystic Fibrosis en de S1251N-mutatie.

Primaire doelstellingenDe veiligheid en verdraagzaamheid evalueren van meerdere orale doses GLPG1837 bij deelnemers met CF en ten minste één exemplaar van de S1251N-mutatie.Secundaire doelstellingen:De wijzigingen in chlorideconcentratie in zweet…

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Een multi-centrum, dubbel-blinde, placebo gecontroleerde, dosis escalerende, fase 1 studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect op Circulating Alpha-1-antitrypsine niveaus van ARC-AAT in gezonde vrijwilligers en bij patiënten met alfa-1-antitrypsine-deficiëntie (AATD) te bepalen.

Het primaire doel van de studie is de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect op Circulating Alpha-1-antitrypsine niveaus van ARC-AAT in gezonde vrijwilligers en bij patiënten met alfa-1-antitrypsine-deficiëntie (AATD) te bepalen…

Een B2-agonist als CFTR activator in CF - Deel 2

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het klinische effect van langdurige behandeling (8 weken) met een orale B2 agonist bij CF patienten met een CFTR restfunctie waarbij we ons primair focussen op longfunctie en luchtwegweerstand.…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Een open-label, niet-gecontroleerd, multicenter onderzoek met parallelle groepen en meerdere oplopende doses ter beoordeling van de veiligheid, verdraaglijkheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van SOBI003 bij pediatrische patiënten met MPS IIIA

Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij verschillende dosisniveaus.Secundaire doelstellingen:1. Het typeren van de farmacokinetische (PK) eigenschappen van SOBI003 na enkelvoudige en herhaalde…

Een fase IIa, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar verschillende doses GLPG2222 bij deelnemers met Cystic Fibrosis die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie

De veiligheid en verdraagbaarheid beoordelen van 4 verschillende doses GLPG2222, eenmaal daags (q.d.) oraal toegediend gedurende 29 dagen bij volwassen deelnemers met CF diehomozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.Secundaire doelstellingen:…

Een fase 2- , gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van VX 440-combinatietherapie bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose

Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…

Targeting van Antibiotica naar Pseudomonas Aeruginosa in de Smalle luchtwegen (TAPAS) studie bij patiënten met CF: Farmacokinetiek (PK)

Primair doel: Om de veiligheid van eenmaal daags een dubbele dosering (=dagdosering) tobramycine verneveling met de Akita en de Pari-LCPlus te bepalen in patienten met CF. Systemische absorptie kan als surrogaat parameter voor veiligheid gebruikt…

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen naar TA-8995 bij patiënten met lichte dyslipidemie,
als monotherapie of in combinatie met statinetherapie

Het doel van het onderzoek is om te kijken:* of TA-8995 goed werkt in de behandeling van lichte dyslipidemie. * of TA-8995 veilig kan worden gebruikt.* hoe veilig en effectief TA-8995 is vergeleken met atorvastatine en rosuvastatine, en in…

Intranasale toediening van oxytocine in kinderen met het Prader-Willi syndroom. Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over trial. Effecten op verzadiging, voedselinname en sociaal gedrag. ;Amendement: 6 maanden open-label verlenging van de originele studie

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale oxytocine toediening op eet-gedrag in kinderen met PWS. Daarnaast wordt gekeken naar de effecten op lichaamssamenstelling en sociaal gedrag. Evalueren van effecten van…

TONI studie: slimme vernevelaar voor tobramycine bij kinderen met cystic fibrosis: farmacokinetiek en veiligheid

Primair doel: om te onderzoeken of farmacokinetiek van de aanbevolen dosering verneveld tobramycine, gedefinieerd als serum tobramycine Area Under the Curve (AUC0-24hr), met de I-neb (75 mg) is equivalent aan de PariLCPlus (300 mg) vernevelaar bij…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van AFQ056 bij adolescente proefpersonen met het fragiele-X-syndroom

Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…

Een fase III, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.

Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…

Een fase III vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…

De effecten van muziektherapie op expressieve- en communicatieve vaardigheden, in relatie tot verandering van het gedrag van patiënten met de ziekte van Huntington

Onderzoeksvragen:- Leidt muziektherapie tot het verbeteren van de expressieve en communicatieve vaardigheden bij mensen met de ZvH? - Leidt deze verbetering tot verandering (verbetering) in het probleemgedrag van mensen met de ZvH?

Eén maal daags diepe inhalatie van tobramycine met een slimme vernevelaar effectiever voor de behandeling van de kleine luchtwegen bij cystic fibrosis?

Primair doel: Om de verandering in perifere luchtweg obstructie (FEF75) te vergelijken in patienten met CF wanneer zij 1 maal daags een dubbele dosering (=dagdosering) tobramycine vernevelen met de Akita vergeleken met de standaard behandeling (2…

Beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van meerdere orale doses van de combinatie van GLPG2451 en GLPG2222 met of zonder GLPG2737 bij volwassen deelnemers met cystic fibrosis

PRIMAIRE DOELSTELLINGENDeel 1 & 2* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de combinatie van GLPG2451 en GLPG2222, met en zonder GLPG2737 bij volwassen deelnemers met CF* Karakteriseren van de PK van GLPG2451 en GLPG2222, met en…

Een fase 1 gevolgd door gerandomiseerd fase 2 onderzoek naar 2 kuren combinatie therapie met carboplatin-olaparib gevolgd door olaparib monotherapy vergeleken met capecitabine in BRCA1 of -2 gemuteerde HER negatieve borstkanker (REVIVAL)

Deel 1: Het bepalen van de fase 2 dosis die in deel 2 van de studie gebruikt wordt.

Gewrichtsdistractie als behandeling voor hemofilie artropathie van de enkel: klinische en structurele effectiviteit, een pilot studie.

Deze studie is opgezet om prospectieve dat te verzamelen over a) de klinische effectiviteit, b) structurele weefselveranderingen, en c) korte termijn kosten van distractie van de enkel in 10 patienten met hemofilie arthropathie van de enkel die drie…