79 resultaten
Nu wij het GPR161 gen hebben geidentificeerd als een gen wat betrokken is bij spina bifida in de muis en een aantal goede kandidaatgenen hebben voor de modificerende loci, willen we de rol van deze genen onderzoeken in spina bifida in de mens.
Het doel van het onderzoek is de rol van het noradrenergische systeem in menselijke cognitie te leren begrijpen door het testen van specifieke hypothesen over taakprestaties bij D*H patiënten. Een tweede doel is inzicht krijgen in hoe en of…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512163-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Beoordelen van de klinische werkzaamheid van ION363 bij het klinisch functioneren en de overleving bij…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514328-18-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses intrathecale lumbale…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…
Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…
Onderzoeksdoelstellingen:• Het karakteriseren van ziekteprogressie (klinisch en revalidatie) bij volwassenen met een diagnose van AMN• Het karakteriseren van de verandering in parameters voor kwaliteit van leven (QoL)• Het karakteriseren van de…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…
Het doel van dit fase 3-onderzoek is het evalueren van het effect van pridopidine 45 mg BID op de functionele capaciteit, evenals motorische en gedragskenmerken van ZvH bij deelnemers in een vroeg stadium (TFC 713).
1. Het kwantificeren van ijzer in de hersenen met behulp van QSM op een hoog-veld (7T) MRI scanner, in deelnemers met HD vergeleken met gezonde deelnemers (case-controle design).2. De QSM resultaten te linken aan specifieke en bekende liquor markers…
Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…
De primaire doelstelling:Periode 1:De primaire doelstelling is het beoordelen van de lange termijn (tot 2 jaar) van veiligheid en verdraagbaarheid van twee doses PXT3003.Periode 2:Voor patiënten die na V9 doorgaan, is het hoofddoel patiënten de…
Doelstelling: Het primaire doel van dit voorstel is het ontwikkelen van nieuwe gevoelige en kwantitatieve uitkomstmaten voor klinische onderzoeken bij LBSL. Het secundaire doel is om biomarkers te identificeren om patiënten te stratificeren op basis…
Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…
Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen om de klinische progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of stop te zetten, waardoor deze meedogenloos zal zijn totdat de patienten vroegtijdig sterven. De ASO RO7234292 is ontwikkeld…
Primaire doelstelling: de respons op de behandeling met trametinib, gedefinieerd als een afname van het tumorvolume ten opzichte van de uitgangswaarde van >= 20%, gemeten door middel van volumetrische MRI-analyse. Secundaire doelstellingen…
Het eerste doel van dit onderzoek om geschikte én haalbare meetinstrumenten te vinden voor kinderen met AS. Deze kunnen worden gebruikt voor (medicijn)onderzoek.Een tweede doel van dit onderzoek is 'deep phenotyping': om nauwkeurige en…
Verkrijgen van inzicht hoe mensen met CP van 40 jaar of ouder hun burgerschap ervaren en hoe deze volwassenen kunnen worden ondersteund in hun burgerschap. Hoe hun burgerschap in de loop der tijd is veranderd. Het ontwikkelen van posters voor…
Het algemene doel van dit onderzoek is om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor DM1 te versnellen door het valideren van nieuwe klinische beoordelingen voor het meten van de ziektestatus en het verzamelen van gegevens en biologische monsters om…
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken of een 8-weeks Mindfulness Programma klachten van angst, depressie of stress kan verlagen in risicodragers van een erfelijke vorm van frontotemporale dementie. Ook zijn we benieuwd of het programma kan leiden…