Zoeken naar een onderzoek

Een open-label fase 3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de VX-121-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514173-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicenter fase 1b/2a studie ter evaluatie van de behandeling met bacteriofagen in vernevelde vorm bij ambulante volwassenen met cystic fibrosis (CF) met chronische pulmonale infectie met Pseudomonas Aeruginosa (PsA).

Primair eindpunt:Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van verneveld BX004-A bij CF-patiënten met chronische PsA-longinfectie.Secundair eindpunt:Het evalueren van het effect van BX004-A op sputum PsA-belasting, longfunctie, frequentie van…

Prospectieve validatie en klinische evaluatie van een nieuwe posaconazol doseringsschema voor kinderen en jongeren met cystic fibrosis en Aspergillus infectie.

- In silico definitie van de meest optimale dosis posaconazol voor kinderen en jongeren met CF van 8 tot 17 jaar.- Beoordeel de prevalentie van Aspergillus-infectie bij kinderen en jongeren met CF van 8-17 jaar.- Een intensieve farmacokinetische…

Centrum voor translationele Pediatrische Pulmonologie
Modellering van bronchiaal epitheel bij kinderen

Het voornaamste doel van ons Centrum voor Translationele Pediatrische Pulmonologie (CTPP) is modellen te ontwikkelen van de functie van bronchiaal epitheel bij kinderen, door (1) epitheel organoïden te kweken uit cellen die geoogst worden bij…

I-BALL 2: Non-invasieve Ziektemonitoring in jonge kinderen met Cystic Fibrosis

Het eerste doel van deze studie is om de eerdere bevindingen te valideren, en hierbij meer en dieper inzicht te krijgen in de biomarkers in BAL, en welke hiervan correleren met ziekteprogressie. We doen dit door middel van gespecialiseerde…

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3b-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…

Een fase 2-studie van ABBV-3067 alleen en in combinatie met ABBV-2222 in Cystic Fibrosis-patiënten die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie

In deel 1 van de studie zal een vaste dosis ABBV-3067 (potentiator) samen met ABBV-2222 (corrector) worden toegediend op een manier die het dosisbereik bepaalt om een **dosiskeuze mogelijk te maken voor ABBV-2222 voor deel 2 en de toekomstige…

Gerandomiseerd, dubbelblind, fase 3B-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van 2 behandelschema*s met Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing/Aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) bij pediatrische proefpersonen met taaislijmziekte (cystic fibrosis; CF) en nieuw opgetreden infectie/kolonisatie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een kuur van 14 dagen vergeleken met een kuur van 28 dagen AZLI 75 mg driemaal daags bij proefpersonen met nieuw opgetreden kolonisatie/infectie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)…

Een fase 2 studie van Galicaftor/Navocaftor/ABBV-119 combinatie therapie in Cystic Fibrosis-patienten die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.

Identificatie van nieuwe genetische afwijkingen bij telomeerziekten

Identificeren van nieuwe genetische defecten die telomeerziekten veroorzaken.

Een multi centrum, prospectief, observationeel, open label, pharmacokinetische studie van tacrolimus in hart en longtransplantatie patiënten gedurende de eerste dagen na transplantatie

Primaire doel:Het aantonen dat de variabiliteit van volbloed totale en ongebonden plasma tacrolimus concentraties gedurende de eerste dagen na transplantatie groter is dan de tacrolimus concentraties in een stabiele klinische situatie Secundaire…

Een fase 2-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van de combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose met een A455E-CFTR-mutatie

Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…

Een fase 2a-, tweedelig, gerandomiseerd, dubbel-blind, placebogecontroleerd, cross-overonderzoek met onvolledig blok ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van VX-371-inhalatieoplossing met en zonder orale ivacaftor bij patiënten met primaire ciliaire dyskinesie

Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…

Experimentele CFTR correctors voor de behandeling van cystische fibrose

Het doel van de huidige aanvraag is om celmateriaal te verkrijgen in de vorm van bloed, van twee patiënten die homozygoot zijn voor de N1303K CFTR maturatie mutatie, waarvoor geen effective behandeling beschikbaar is,om hiermee pluripotente…

Vastleggen van inhalatieprofielen van TIP en TIS in de thuissituatie

Het primaire doel van de studie is om de TIP inhalaties thuis op video op te nemen om de associatie tussen de inhalatietechnieken en hoesten te bestuderen. Secundaire doelstellingen zijn: het bestuderen van de inhalatietechnieken van patiënten die…

Pilot: Uitvoerbaarheid van een gedeeltelijk begeleid conditioneringsprogramma bij patiënten met CF: ACTIVEER-CF

Het primaire doel van deze studie is het vaststellen van de haalbaarheid/uitvoerbaarheid van een gedeeltelijk begeleid oefenprogramma met motiverende feedback, bij een groep patienten met CF.Secundaire doelen zijn het in kaart brengen van mogelijke…

een fase 1, gerandomiseerd, dubbel blind, placebogecontroleerde onderzoek met enkelvoudig en meervoudig oplopende doseringen ter evaluatie van de veiligeheid en farmacokinetiek van VX-440 alleen en in combinatie met VX-661/Ivacaftor, en de biologische beschikbaarheid en voedseleffect van VX-440 in gezonde volwassen vrijwilligers.

Het doel van Deel A van het onderzoek is na te gaan hoe veilig het onderzoeksmiddel is en hoe goed het onderzoeksmiddel wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het onderzoeksmiddel in het lichaam wordt opgenomen en…

Genistein als toegevoegde behandeling voor CF?

Ons primaire doel is om te onderzoeken of een verdere versterking van de werkzaamheid van orale Ivacaftor behandeling kan worden bereikt door genistein toe te voegen aan deze behandeling, zoals wordt gesuggereerd door de synergetische werking van…

Onderzoek naar langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van open-label liposomale amikacine voor inhalatie (Arikace*) bij patiënten met cystische fibrose met chronische infectie ten gevolge van Pseudomonas aeruginosa

Het evalueren van de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Arikace* 590 mg, gedurende maximaal 12 cycli eenmaal daags toegediend, waarbij elke cyclus bestaat uit 28 dagen met behandeling gevolgd door 28 dagen zonder…

Verbetering van de conditie en de motoriek bij kinderen met aangeboren kinderchirurgische aandoeningen en/of na behandeling met neonatale extracorporele membraan oxygenatie (ECMO): een gerandomiseerd onderzoek.

Doel: Het belangrijkste doel is verbetering van het duuruithoudingsvermogen. Secundaire doelen zijn: 1) verbetering van de motoriek, dagelijkse activiteit, kwaliteit van leven, motorische competentiebeleving en participatie, 2) evaluatie van…