Zoeken naar een onderzoek

Genetische determinanten van de uitkomst van immuuntolerantie therapie bij kinderen met ernstige hemofilie A en remmers

Het doel van het onderzoek is om genetische determinanten te identificeren die geassocieerd zijn met remmereradicatie na immuuntolerantie therapie in patienten met ernstige hemofilie A en remmerontwikkeling.

Een open-label vervolgonderzoek naar de langdurige werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 2)

Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…

Een fase III klinische studie naar CPX-351 bij kinderen met syndroom van Down en myeloide leukemia 2018

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501457-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:- Het behalen van een event-vrije overleving, welke niet inferieur is aan die van de ML-DS 2006 studie (87…

ALLTogether1: Protocol voor de behandeling van kinderen en jongvolwassenen (0-45 jaar) met nieuw gediagnosticeerde Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-501050-11-01 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is het verbeteren van de overleving en van de kwaliteit van leven van kinderen en jongvolwassenen met…

Oxytocine behandeling bij pasgeborenen en kinderen in de leeftijd van 0 tot 3 maanden met het Prader-Willi-syndroom: een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid bij orale en sociale vaardigheden en eetgedrag van intranasale toediening van oxytocine vs placebo (fase III klinische trial)

Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…

Internationale fase I/II studie met de MEK inhibitor selumetinib in combinatie met dexamethason voor de behandeling van gerecidiveerde/refractaire RAS pathway gemuteerde acute lymfoblastische leukemie bij kinderen en volwassenen

Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…

Een open-label fase 1/2-hoofdonderzoek met één groep ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van ponatinib met chemotherapie bij pediatrische patiënten met Philadelphia-chromosoom-positieve (Ph+) acute lymfatische leukemie (ALL) die gerecidiveerd zijn, resistent of intolerant zijn voor een eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer of de T315I-mutatie hebben

Primaire doelstellingen:Primaire doelstelling fase 1• Het bepalen van de RP2D van ponatinib (tablet en AAF) in combinatie met chemotherapie. Primaire doelstelling fase 2• Het bepalen van de werkzaamheid van ponatinib in combinatie met chemotherapie…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen en jongvolwassenen met acute myeoloide leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-517922-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC…

Een phase IIb, prospectieve, intra-patient randomisatie gecontroleerde, multi-centrum studie om de veiligheid en effectiviteit van een autologe bio-samengestelde huid vervanger (EHSG-KF) voor de behandeling van gedeeltelijke diep huid en volledige huid verbranding bij kinderen te evalueren in vergelijking met een autologe split-thickness skin graft (STSG).

Het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van EHSG-KF in vergelijking met gemaaste STSG in kinderen met volledige of deels doorverbrande huiddelen. Primaire doelstelling: het evalueren van de effectiviteit van EHSG-KF in vergelijking met…

Een open-label, dosisescalatie-/expansieonderzoek naar SAR443579 dat voor de eerste keer wordt toegediend bij volwassenen en kinderen als enkelvoudig middel via intraveneus infuus, bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML), B cel acute lymfatische leukemie (B-ALL), myelodysplasie met hoog risico (HR MDS) of Blastair plasmacytoïd dendritische cel neoplasma (BPDCN)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508357-58-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het escalatiedeel van deze studie, waarbij SAR443579 voor het eerst bij mensen wordt toegediend, is om het…

Een wereldwijd, fase 1/2, open-label, dosisoptimalisatie-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van mRNA 3705 bij deelnemers met geïsoleerde methylmalonacidurie als gevolg van methylmalonyl-COA mutase-deficiëntie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502492-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair• Deel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van mRNA*3705 toegediend via intraveneuze (IV) infusie aan…

Implementatie van farmacokinetisch gestuurd doseren van profylaxe bij hemofilie patienten.

Het onderzoeken van de betrouwbaarheid en uitvoerbaarheid van PK-gestuurd doseren van factorconcentraten tijdens profylaxe bij hemofilie A en B patienten (predictive performance).

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosisescalatie onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (vroeger ALXN1101) bij pediatrische patiënten met molybdeen co-factor deficiëntie (MoCD) type A, die momenteel worden behandeld met, uit Escherichia coli verkregen, recombinant cyclisch pyranopterine monofosfaat (rcPMP)

Primair:• De veiligheid beoordelen van ORGN001 (vroeger ALXN1101) over de eerste 6 maanden van de behandelingSecundair:• De farmacokinetiek (PK) karakteriseren van het verhogen van de dosis ORGN001 (vroeger ALXN1101)• Het effect van ORGN001 (vroeger…

INTERGROUP STUDIE VOOR KINDEREN EN ADOLESCENTEN MET B-CEL NHL OF B-AL:
EVALUATIE VAN RITUXIMAB WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID BIJ HOGE RISICO PATIENTEN

Primaire doelstellingenPhase III studie: Voor de patiënten met advanced stage B-cell NHL/B-AL (stage III met LDH > Nx2; alle stage IV of B-AL) onderzoeken of het toevoegen van 6 injecties rituximab aan de standaard LMB chemotherapie de EFS…

Een Pilot Studie naar de Intraoperatieve Toepassing van Indocyanine Groen Fluorescentie Angiografie bij Jonge Kinderen & Neonaten

Het doel van deze studie is om te onderzoeken of het intraoperatieve gebruik van indocyanine groen fluorescentie angiografie (ICG-FA) werkzaam en veilig is bij neonaten. Werkzaamheid is hierbij gedefinieerd als praktische mogelijkheid om ICG-FA toe…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd multicenteronderzoek met vaste dosis naar de veiligheid en werkzaamheid van ZX008 bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis, gevolgd door een open label verlengingsonderzoek; ZX008-2103

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506269-78-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur…

Actieve monitoring versus spreidbroekje bij kinderen met stabiele gecentreerde dysplastische heup: een comprehensive cohort studie (TRAM-studie)

Het doel van de studie is het vergelijken van behandelen met een abductie hulpmiddel met actieve monitoring bij kinderen met een gecentreerde dysplastische heup (Graf 2a-/2b/2c) gedurende het eerste levensjaar

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die niet regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515025-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van…

Fase 1b/2-onderzoek naar carfilzomib in combinatie met inductie chemotherapie bij kinderen met terugkerende of refractaire acute lymfatische leukemie

De primaire doelstellingen voor Fase 1b zijn: • Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van carfilzomib, alleen en in combinatie met inductiechemotherapie, voor de behandeling van kinderen met gerecidiveerde of refractaire ALL • Bepalen van…

Open vs laparoscopische correctie van liesbreuken bij kinderen: een gerandomiseerd onderzoek

Het bestuderen van de meest relevante uitkomstmaten en kosten-effectiviteits analyse van laparoscopische PIRS benadering in vergelijking met de open correctie van primaire unilaterale liesbreuken in kinderen met de leeftijd tussen de 6 maanden en 16…