Zoeken naar een onderzoek

Een vergelijking van de longfunctietesten Particles in Exhaled Air (PExA) en de Multiple Breath Washout(MBW) voor het onderzoeken van de functie van de kleine luchtwegen tussen kinderen met taaislijmziekte en gezonde kinderen

1. Onderzoeken of de partikel massa per liter uitgeademde lucht(PEx ng/L) bij kinderen met taaislijmziekte lager is als de mate van luchtwegschade erger is ten opzichte van gezonde kinderen. 2. Correlatie onderzoeken tussen de MBW parameters (LCI en…

Een open-label, 1-jarige trial, inclusief een dubbelblinde placebo-gecontroleerde onttrekkingsperiode van setmelanotide (RM-493), een melanocortine-4-receptor (MC4R) agonist, in early onset leptinereceptor (LEPR) deficiëntie-obesitas als gevolg van bi-allele genetische LEPR mutaties met functieverlies

Het hoofddoel van deze studie is om te achterhalen of een onderzoeksmiddel genaamd setmelanotide (RM-493), die MSH naboots, kan helpen om lichaamsgewicht te beheersen. De werkzaamheid van setmelanotide wordt vergeleken met de werkzaamheid van een…

Grip op Gedrag: Beïnvloedende factoren op de maatschappelijke participatie, in het bijzonder opleiding en werk, van normaalbegaafde jongvolwassenen met een autismespectrumstoornis en gedragsproblematiek

Inzicht verkrijgen in de ondersteunende en belemmerende factoren en (ondersteunings)behoeften in de deelname aan school/opleiding en werk, met aandacht voor de transitie van school/opleiding naar werk, voor normaalbegaafde (IQ>70)…

Project *PLING*: Perceptual Learning in app-vorm om de visus te verbeteren van kinderen met Infantiele NystaGmus

Het eerste doel van project *PLING* is om de klinische toepasbaarheid van de training te verbeteren door een trainingsapp te maken die thuis uitgevoerd kan worden. Het tweede doel is om trainingswinst te optimaliseren door: 1) trainingsduur te…

MR beeldvorming bij Spinale spieratrofie als biomarker voor ziekteprogressie

De haalbaarheid en waarde van verschillende MRI technieken te onderzoeken als kwantitatieve biomarker voor de ernst van SMA en ziekteprogressie. Er wordt gebruik gemaakt van twee scanprotocollen. Het eerste MRI protocol is gericht op het onderzoeken…

Nagelriem videocapillaroscopie in juveniele (systemische) autoimmuunziekten

1. beschrijven van bevindingen bij NVC in patiënten met pediatrische (systemische) auto-immuun/-inflammatoire ziekten:- Juveniele systemische/gelokaliseerde sclerosis (jSSc/lSc)- Childhood-onset systemische lupus erythematosus (cSLE)- Juveniele…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo gecontroleerd inductieonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van risankizumab in proefpersonen met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn

Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid van risankizumab ten opzichte van placebo tijdens een inductietherapie in proefpersonen met matige tot ernstig actieve ziekte van Crohn.

Een fase 1-studie naar de veiligheid en farmacokinetiek van Venetoclax in pediatrische en jongvolwassen patiënten met terugkerende of refractaire kanker

De primaire doelen van het onderzoek zijn:* Het evalueren van de veiligheid van venetoclax monotherapie* Bepalen van dosering limiterende toxiciteiten (DLT) en de aanbevolgen Fase 2-dosering (RPTD) van venetoclax monotherapie* Het onderzoeken van de…

Sikkelcel ziekte: Onderzoek naar allo-antistof vorming; Risicofactoren en genetica

In deze studie zullen genetische en tijdsafhankelijke en patiëntspecifieke risicofactoren op alloimmunisatie worden geanalyseerd. Daarnaast zullen we de rol van het aangeboren en adaptieve immuunsysteem in de immuunrespons leidend tot allo-…

Gerandomiseerd, dubbelblind, fase 3B-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van 2 behandelschema*s met Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing/Aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) bij pediatrische proefpersonen met taaislijmziekte (cystic fibrosis; CF) en nieuw opgetreden infectie/kolonisatie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een kuur van 14 dagen vergeleken met een kuur van 28 dagen AZLI 75 mg driemaal daags bij proefpersonen met nieuw opgetreden kolonisatie/infectie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van SHP647 als inductietherapie bij proefpersonen met matige tot ernstige colitis ulcerosa (FIGARO UC 301)

Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van ontamalimab bij het induceren van remissie op basis van de samengestelde score van door de patiënt gerapporteerde symptomen en een in het centrum uitgevoerde endoscopie bij proefpersonen met matige tot…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde multicenter fase 3 studie met een open-label extensie naar de werkzaamheid en veiligheid van givosiran bij patiënten met acute hepatische porfyrie (ENVISION)

Primair: Evalueren van het effect van subcutaan (s.c.) givosiran (ALN-AS1), in vergelijking met placebo, op het aantal porfyrie-aanvallen waarvoor ziekenhuisopname, een dringend bezoek aan een zorgverlener of intraveneuze (i.v.) toediening van…

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo gecontroleerd inductieonderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van risankizumab in proefpersonen met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn die faalden op voorgaande biologische therapieën

Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid van risankizumab ten opzichte van placebo tijdens een inductietherapie in proefpersonen met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van SHP647 als onderhoudstherapie bij proefpersonen met matige tot ernstige colitis ulcerosa (FIGARO UC 303)

Primair: Evalueren van de werkzaamheid van ontamalimab als onderhoudsbehandeling van remissie, op basis van samengestelde score van door de patiënt gerapporteerde symptomen en centraal uitgelezen endoscopie, bij proefpersonen met matige tot ernstige…

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Immuun tolerantie inductie (ITI) bij patienten met hemofilie A: pathofysiologische mechanismen en verschil in effectiviteit tussen verschillende factor VIII (FVIII) producten

Twee hoofdvragen:- werkingsmechanisme van immuun tolerantie inductie verhelderen- bepalen welk type fVIII product (op basis van pathofysiologie / in-vitro studies) het best werkzaam is tijdens ITI Doel van het onderzoek is optimalisatie van ITI,…

Effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van een laxeervloeistof (Eziclen®/ Izinova®) bij kinderen die een colonoscopie ondergaan: een fase III, multi-centrisch, gerandomiseerde, vergelijkende studie met Klean-Prep® (PEG-Electrolytes), toegediend op de dag voor bij adolescenten van 12 to 17 jaar (inclusief) en > 40 kg.

Primaire doelstelling:Aantonen dat de effectiviteit van Eziclen, gegeven op de dag vóór colonscopie, non-inferieur is aan Klean-Prep wat betreft het reinigen van de darmen bij jongvolwassenen tussen 12 en 17 jaar (inclusief) met een lichaamsgewicht…

Optimaliseren van exposure in de behandeling van angst bij jeugdigen: je angst onder ogen komen in grote of kleine stappen?

Het primaire doel van het onderzoek is om te achterhalen wat de beste dosis van exposure is: in kleine of juist in grote stappen? De verwachting is dat kinderen en jongeren na de exposure in grote stappen verder zijn gekomen met de oefeningen in de…

Een fase 2, multicenter, open-label, vervolgstudie om lange termijn toediening van ALN-GO1 te evalueren bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1.

Primair:* Beoordelen van de lange termijn veiligheid van meerdere doseringen van ALN-GO1 in patiënten met PH1.Secundair:* Beoordelen van het farmacodynamische (PD) effect van ALN-GO1 op urine oxalaat uitscheiding.* Karakteriseren van het effect van…

Fase III gerandomiseerd open-label multicenter onderzoek met ruxolitinib in vergelijking met de beste beschikbare behandeling bij patiënten met een chronische graft-versus-host ziekte na een allogene stamceltransplantatie, die niet op een behandeling met bijnierschorshormonen reageert (REACH 3) (CINC424D2301)

Primair: Vergelijking van de werkzaamheid van ruxolitinib in vergelijking met de door de onderzoeker gekozen beste beschikbare behandeling (BAT) bij proefpersonen met matige tot ernstige cGvHD, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) op dag 1…