Zoeken naar een onderzoek

Fase I/II open-label multicenter onderzoek met ruxolitinib in combinatie met corticosteroïden bij patiënten met een acute graft-versus-host ziekte na een allogene stamceltransplantatie (REACH 4)

Het doel van de studie is om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van ruxolitinib-behandeling met corticosteroïden te beoordelen bij niet eerder behandelde en steroïde-ongevoelige (SR) - acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) van patiënten…

Een fase III open-label extensiestudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van idebenon bij patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) die de SIDEROS-studie hebben voltooid

Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…

Onderzoek naar het afweer systeem van kinderen met neuroblastoom

Het immuun systeem monitoren tijdens (immuun)therapie. We zullen het effect van (immuun) therapie bestuderen op NK cellen, T effector en Treg cellen. Daarnaast zullen we de farmacokinetiek van dinutuximab bestuderen.

Onderzoek van de farmacokinetiek en verdraagzaamheid van droog poeder tobramycine via the Cyclops bij kinderen met cystische fibrose

Het betreft een dose finding studie, waarbij 3 verschillende doseringen van Tobramycine via droog poeder inhalatie zullen worden vergeleken met de gebruikelijke behandeling middels Tobramycine inhalatie om zo tot de juiste dosering van Tobramycine…

EEN FASE 1/2, MULTICENTRISCHE DOSISESCALATIESTUDIE OM DE VEILIGHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK, EN WERKZAAMHEID TE EVALUEREN VAN QUIZARTINIB TOEGEDIEND IN COMBINATIE MET REÏNDUCTIECHEMOTHERAPIE, EN ALS MONO-VOORTZETTINGSTHERAPIE, BIJ PEDIATRISCHE PROEFPERSONEN MET RECIDIEF/REFRACTAIRE AML VAN 1 MAAND TOT <18 JAAR (EN JONGVOLWASSENEN TOT 21 JAAR) MET FLT3-ITD MUTATIES

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510009-16-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Alleen fase 1: Het bepalen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van quizartinib, in combinatie met…

Een open-label fase IIb-onderzoek met één behandelgroep naar F901318 voor de behandeling van invasieve schimmelinfecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp., Aspergillus spp. en andere resistente schimmels bij patiënten zonder geschikte alternatieve behandelingsopties.

Primair:• Beschrijven van de door de Data Review Committee (DRC) beoordeelde werkzaamheid van F901318 als behandeling voor infecties ten gevolge van resistente schimmels bij patiënten zonder geschikte alternatieve behandelingsopties.Secundair:•…

Internationaal multicenter, open-label, fase 2 studie voor de behandeling van moleculaire recidieven van pediatrische acute myeloide leukemie met azacitidine

• Primaire doelstelling: evaluatie van het effect van behandeling met azacitidine bij AML-patiënten op moleculair recidief na CR1 met betrekking tot moleculaire respons voorafgaand aan verdere behandeling (reïnductie / HSCT)• Secundaire…

Een open-labelonderzoek in meerdere centra op langere termijn van AR101 gekarakteriseerde, orale immunotherapie voor desensibilisatie bij proefpersonen die deelnamen aan een voorafgaand onderzoek naar AR101

Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Cross-sectionele studie ter evaluatie van trombocytenfunctie en het immuunprofiel bij patiënten met chronische ITP

Het evalueren van stollingsparameters en trombocytenfunctie bij volwassenen met chronische ITP in relatie tot het bloedingsfenotype.

Een gerandomiseerde, open-label-fase 3-onderzoek voor de beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van golimumab, een humaan monoklonaal antilichaam tegen TNFα dat subcutaan wordt toegediend bij jonge patiënten met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa, PURSUIT 2

Primaire doelstellingen• Beoordelen van de effectiviteit van golimumab bij het induceren van klinische remissie, vastgesteld aan de hand van de Mayo-score bij pediatrische proefpersonen met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (CU).•…

Testen van een nieuwe antistof therapie met bloed van kinderen met B-cel Non-Hodgkin lymfoom.

Binnen onze onderzoeksgroep hebben wij een nieuw panel van anti-CD20 monoklonale antistoffen gemaakt. Deze worden momenteel in het laboratorium geproduceerd als IgG en IgA. We willen met ons onderzoek demonstreren dat de IgA antistoffen niet alleen…

Nieuwe genetische biomarkers voor operatie kandidaatschap bij refractaire epilepsie: Whole Exome Sequencing bij historische cohorten van patiënten

Doel van het onderzoek:Het doel van het onderzoek is om de selectie van patiënten voor epilepsiechirurgie en het voorspellen van geschiktheid voor een operatie te verbeteren, met behulp van de bevindingen bij genetisch onderzoek als biomarker. De…

Een observationele studie naar de microcirculatie in gezonde kinderen

Het doel van deze studie is om een controlegroep van gezonde kinderen van 0 tot 18 jaar vast te stellen voor de verschillende microcirculatoire parameters voor huidige en toekomstige studies naar de microcirculatie in ernstig zieke kinderen.

Rolandische Zorglijn

Informatie over het natuurlijk beloop verkrijgen van de epilepsie bij kinderen met Rolandische epilepsie door informatie over aanvalsfrequentie, neuro-cognitief functioneren en functioneren op school alsmede ook de bevindingen bij EEG-onderzoek te…

Epilepsiechirurgie evaluatie bij patienten met refractaire epilepsie: prospectieve toepassing van genetische diagnostiek

Doel van het onderzoek:Het doel van het onderzoek is om de selectie van patiënten voor epilepsiechirurgie en het voorspellen van geschiktheid voor een operatie te verbeteren, met behulp van de bevindingen bij genetisch onderzoek als biomarker. De…

Een fase I / II Open-Label, Dosisverhoging, Veiligheid onderzoek bij personen met mucopolysacharidose Type VI (MPS VI), waarbij het menselijk gen ARSB door middel van adeno-geassocieerde virale vector 8 in de lever gebracht wordt.

Hoofddoel veiligheid: Evaluatie van de veiligheid van systemische intraveneuze toediening van het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) bij kinderen en volwassen MPS VI-patiënten.Doel Primaire werkzaamheid: Om de effectiviteit van het IMP te onderzoeken…

Optimale zorg voor Duchenne en Becker spierdystrofie: Leren, gedrag en zorgvuldige zorg

1. Het inventariseren van de huidige zorg van jongens/mannen met Duchenne spierdystrofie in Nederland: In hoeverre worden de internationale richtlijnen gevolgd, wat is de relatie tussen de gegeven zorg, de gezondheid, sociale participatie en…

Een fase 1/2-studie van orale LOXO-292 bij patiënten met gevorderde solide tumoren, inclusief RET-fusie-positieve solide tumoren, medullaire schildkliercarcinoom en andere tumoren met RET-activatie (LIBRETTO-001)

Primaire doelstelling:De maximaal getolereerde dosering (MTD)/aanbevolen dosering bepalen voor verder onderzoek naar orale LOXO 292 bij patiënten met gevorderde solide tumoren, inclusief niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC) met RET-fusie,…

Echografische beeldvorming van scoliosepatiënten

Het primaire doel van deze studie is om de nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de coronale hoek, gemeten met echografie, te bepalen in scoliopatiënten (Cobb angle &gt; 10°) en kinderen met een verdenking op een scoliose (detectie). De…