Zoeken naar een onderzoek

Gerandomiseerd dubbelblind placebogecontroleerd onderzoek met canakinumab bij patiënten met erfelijke periodieke koortssyndromen (TRAPS, HIDS of crFMF) gevolgd door gerandomiseerd stoppen of verminderen van de doseerfrequentie en langdurige open-label behandeling (CACZ885N2301)

Primair: Het primaire doel van het gerandomiseerde deel van de studie en de gehele studie is om aan te tonen dat subcutaan canakinumab elke 4 weken beter werkt dan placebo bij het bewerkstelligen van een klinisch relevante vermindering van de…

Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid van recombinant fusie-eiwit met coagulatiefactor VIII Fc (rFVIIIFc; BIIB031) voor de preventie en behandeling van bloeding bij niet eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Met dit onderzoek wil men de veiligheid en doeltreffendheid bestuderen van rFVIIIFc bij voordien onbehandelde patiënten (Previously Untreated Patients, PUP*s) in overeenstemming met de richtlijn van de commissie voor geneesmiddelen voor menselijk…

Een fase 3 prospectief, ongecontroleerd, multicenter onderzoek voor evaluatie van farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniciteit van BAX 855 (gepegyleerd full length recombinante FVIII) bij eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige hemofilie A

7.2 Primaire doelstelling Bepalen van de incidentie van FVIII remmende antistoffen (>=0.6 Bethesda-eenheden [BE] door middel van de Nijmegen modificatie van de Bethesda assay).7.3 Secundaire doelstelling(en) 1. Evalueren van de PK-parameters…

Een enkelblind fase 3-onderzoek ter beoordeling van het effect van eleclazine op verkorting van het QT-interval, de veiligheid en de verdraagbaarheid bij proefpersonen met het lange-QT-syndroom type 3.

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de beoordeling bij proefpersonen met het lange-QT-3-syndroom (LQT3) van:- het effect van oraal eleclazine op het gemiddelde QTcF-interval (in msec) overdag na 24 weken behandeling met eleclazine (…

Een multicentrum, dubbel geblindeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontrolleerde, parallel-groep, fase 3 studie om de effecten van macitentan te evalueren met betrekking tot inspanningscapaciteit in proefpersonen met het Eisenmenger syndroom.

Om aan te tonen dat macitentan de inspanningscapaciteit verbetert in vergelijking met placebo in patiënten met het eisenmenger syndroom.

Een fase III vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van langdurige behandeling met lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie

Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor en VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis, heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie, en een tweede allel met een CFTR-mutatie, waarvan wordt voorspeld dat het een restfunctie heeft

De werkzaamheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor en ivacaftor monotherapie evalueren gedurende een behandeling van 8 weken bij deelnemers met Cystic Fibrosis (CF) die heterozygoot zijn voor de F508del -mutatie op de CF transmembraan…

Een fase 3 vervolgonderzoek naar Ataluren (PTC124) bij patienten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie

De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…

Fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgegroepeerd onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij deelnemers van 12 jaar en ouder met Cystic Fibrosis (CF), homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

De werkzaamheid van VX-661 beoordelen in combinatie met ivacaftor gedurende 24 behandelingsweken bij deelnemers met Cystic Fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op het CF transmembrane geleidingsregulator (CFTR) gen.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie.

De primaire doelstelling van het onderzoek is:* Het aantonen van de vermindering van low-density-lipoproteïnecholesterol (LDL-C) met evinacumab 15 mg/kg intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…

Een fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar Voxelotor, oraal toegediend aan patiënten met sikkelcelziekte

Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…

Een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3b-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose van 6 tot en met 11 jaar die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…

Een placebo-gecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter beoordeling van het effect van 300 mg subcutaan toegediend inclisirannatrium bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C).

Primair:De primaire doelstelling is het evalueren van het effect van behandeling met inclisiran op:* LDL-c-waarden op dag 510.* Aan de tijd aangepaste procentuele verandering van LDL-c-waarden ten opzichte van de uitgangswaarden na dag 90 tot dag…

Open label, twee cohorten (met en zonder imiglucerase), multicentrum onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van eliglustat in kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 en type 3 (ELIKIDS)

Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch onderzoek ter evaluatie van mavacamten (MYK-461) bij volwassenen met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie.

Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…

Een fase 3, open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van een langdurige behandeling met VX 661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie.

Part ADe veiligheid en verdraagzaamheid op lange termijn evalueren van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten met CF, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie die in het behandelingscohort zitten.Deel B en C:Niet van…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, gecontroleerd, fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445-combinatiebehandeling bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een Gating- of residuele functiemutatie (F/G- en F/RF-genotypes)

Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…

Gerandomiseerd, dubbelblind, fase 3B-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van 2 behandelschema*s met Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing/Aztreonam oplossing voor inhalatie (AZLI) bij pediatrische proefpersonen met taaislijmziekte (cystic fibrosis; CF) en nieuw opgetreden infectie/kolonisatie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een kuur van 14 dagen vergeleken met een kuur van 28 dagen AZLI 75 mg driemaal daags bij proefpersonen met nieuw opgetreden kolonisatie/infectie van de luchtwegen door Pseudomonas aeruginosa (PA)…

Jong volwassenen Prader-Willi (YAP) Syndroom studie: Effecten van groeihormoon nadat de eindlengte bereikt is: Een klinische studie naar de optimale dosering van groeihormoon in jongvolwassenen met PWS.

Het vinden van een optimale dosering groeihormoon voor volwassenen met PWS. Met als doel stabilisatie van de verkregen lichaamssamenstelling en het psychosociaal functioneren.Daarnaast willen wij de lange termijn effecten en veiligheid van…