Zoeken naar een onderzoek

CER-001 infusie in personen met familiair laag HDLc

Beoordelen van de effecten van CER-001 - toegediend via intraveneuze infusie - op de vorming van plaque in de slagaderen, de ontsteking in de slagaderen en de hoogte van het omgekeerd cholesterol transport in het lichaam.

Een uit twee delen bestaand fase 2/3 onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel A * Open-label, eenarmig, multicenter pilotonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMG 145 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Deel B * Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd multicenteronderzoek ter evaluatie van de ve

Primaire doelstelling Deel A: vast stellen van het percentuele effect van 12 weken subcutane (SC) AMG 145 toediening op LDL C waarden bij patiënten met homozygoot ten opzichte van de baselijn.Deel B: Evalueren van het effect van 12 weken subcutane (…

Onderzoek naar de farmacokinetiek van uracil na orale toediening bij patiënten met colorectaal carcinoom.

Het primaire doel van dit onderzoek is aan te tonen dat de farmacokinetiek van een orale uraciltest bij patiënten met colorectaal carcinoom en een normale DPD status die worden behandeld met 5-FU of capecitabine niet verschilt met de farmacokinetiek…

Effect van bezafibraat op zeer langketen vetzuur (ZLKV) metabolisme bij mannen met X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD).

Dit onderzoek is opgezet als een pilot onderzoek. Doel is te onderzoeken of bezafibraat ook in vivo bij de mens ZLKV kan verlagen. Indien dit biochemisch effect kan worden aangetoond, zal een groot vervolgonderzoek worden opgezet met klinische…

Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek naar de verdraagbaarheid en werkzaamheid op het LDL-C van AMG 145 bij proefpersonen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (studie 20090158)

Primair: Beoordeling van het effect op het percentage verandering van baseline van LDL-C van 12 weken SC behandeling met AMG 145, in vergelijking met placebo, bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.Secundair: Veiligheid en…

Een multicenter, open-label onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op de lange termijn van AMG 145 m.b.t. LDL-C bij proefpersonen met ernstige familiaire hypercholesterolemie.

Primaire doelstelling: Vaststellen van veiligheid en verdraagzaamheid bij lange termijn toediening van AMG 145 bij patiënten met ernstige familiare hypercholesterolemie.

Multicenter, open onderzoek naar de effecten van CER-001 op plaquevolume bij patienten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de effecten van CER-001 * toegediend via intraveneuze infusie * op de vorming van plaque in de halsslagaders en de afdalende thoracale aorta door middel van 3T-beeldvorming met magnetische resonantie…

Cholzuur suppletie voor peroxisomale biogenese stoornissen (Zellweger spectrum): biochemische en klinische effecten

Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.

Verhoogt arginine de galactose oxidatieve capaciteit bij klassieke galactosemie? Een pilot studie

Het doel van deze studie is het evalueren van het mogelijke effect van arginine op de galactose oxidatieve capaciteit in patiënten met klassieke galactosemie (homozygoot voor de p.Q188R mutatie).

Een fase 2b, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van PRV-015 bij volwassen patiënten met refractaire niet-responsieve coeliakie als aanvulling op een glutenvrij dieet

Primair• Om de werkzaamheid van PRV-015 te beoordelen in het verzachten van de symptomen van coeliakie bij volwassen patiënten met NRC, gemeten volgens het onderdeel buikklachten van de CeD PRO-vragenlijst (Celiac Disease Patient-Reported Outcome).…

Een fase 1/2 open-label, multicenter, dosis bepalend en bevestigend onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van PBKR03 toegediend aan pediatrische proefpersonen met de vroege infantiele Krabbe-ziekte (globoïde cel leukodystrofie) (GALax-C)

Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Een open-label verlenging van onderzoek HGT-SAN-093 ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van HGT-1410 (recombinant humaan heparan N-sulfatase) via een intrathecaal hulpmiddel voor geneesmiddeltoediening bij pediatrische patiënten met mucopolysacharidose type IIIA

Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…

Een gerandomiseerd, open-label, dosisbepalend, fase 2 onderzoek om de farmacodynamiek en veiligheid van het anti-FGF23-antilichaam, KRN23, te beoordelen bij pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…

Open-label dosisescalatie fase II onderzoek van 12 weken naar de effecten van MBX-8025 bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (studie CB8025-21427)

Primair: Het evalueren van het effect van MBX-8025 op LDL-C.Secundair: Het evalueren van de effecten van MBX-8025 op andere lipideparameters.Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX-8025.Het evalueren van de *steady-state*-…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Open-label dosisescalatie fase II onderzoek van 12 weken naar de effecten van MBX-8025 bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (studie CB8025-21427)

Primair:Het evalueren van het effect van MBX-8025 op LDL-C.Secundair:Het evalueren van de effecten van MBX-8025 op andere lipideparameters. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van MBX-8025.Het evalueren van de 'steady-state…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…

Een open-label onderzoek voor het beoordelen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van bempedoïnezuur bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515864-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische…