Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek naar ISIS 678354 subcutaan toegediend aan proefpersonen met ernstige hypertriglyceridemie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510696-38-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Evalueren van de effectiviteit van olezarsen in vergelijking met placebo op de procentuele verandering in…

Een opvolgingsonderzoek op lange termijn ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van adeno-geassocieerd virus (Adeno-Associated Virus, AAV) serotype 8 (AAV8) gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504004-29-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. het bepalen van de veiligheid op lange termijn van DTX401 na een enkelvoudige i.v.-dosis bij volwassenen met GSDIa

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Een open-label onderzoek voor het beoordelen van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van bempedoïnezuur bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515864-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische…

Een multicenter, open-label, fase 1/2-onderzoek voor het bepalen van de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL310 bij kinderen met het syndroom van Hunter

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508619-22-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310…

Een Fase 2-onderzoek in 2-fasen (open-label gevolgd door gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase), naar setmelanotide bij patiënten met specifieke genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…

Een *proof of concept*, open-label, fase IIa studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van afamelanotide in patiënten met Porfyria Variegata (VP) gerelateerde huidaandoeningen

Primair doel: Om vast te stellen of afamelanotide implantaten de ernst van de huidziekte in patiënten met PV kan doen afnemen. Secundaire doelen: Om de veiligheid van afamelanotide on patiënten met PV te onderzoeken en te onderzoeken of zij het…

Een in meerdere centra uitgevoerd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 2/3-onderzoek met herhaalde doses, ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van olipudase alfa bij patiënten met zure-sfingomyelinasedeficiëntie

Het evalueren van de werkzaamheid van olipudase alfa in volwassen patiënten met de ziekte van Niemand -Pick.

Een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van DCR PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512260-54-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet effect evalueren van DCR PHXC op geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in deelnemers met PH1. Secundair1.…

Een studie naar het effect van een laag koolhydraten -hoog vet dieet op klachten en de darmbacteriën bij mensen met Mitochondriële Ziekte als gevolg van de m.3243A>G mutatie.

Uit eerder onderzoek lijken er aanwijzingen te zijn dat mensen met een mitochondriële aandoening baat hebben bij een koolhydraatarmdieet. Hier is echter nog maar weinig over bekend. Wij willen graag meer kennis vergaren over het effect van dit dieet…

Een fase 2b/3-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide (AZP-531), een ongeacyleerde ghreline-analoog, op voedingsgerelateerd gedrag bij patiënten met Prader-Willi syndroom

Deze fase 2b/3 dubbelblinde, placebo gecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten van livoletide op voedselgerelateerd gedrag bij patiënten met het Prader-Willi Syndroom (PWS) evalueren.

Transcraniële wisselstroomstimulatie als nieuwe behandelingsoptie bij volwassenen met klassieke galactosemie

HoofddoelWij dragen een *proof of concept study* voor om niet-invasieve hersenstimulatie, specifiek transcraniële wisselstroomstimulatie, voor het eerst bij volwassen patiënten met klassieke galactosemie toe te passen met als doel om stimulerende…

Een placebogecontroleerd, dubbelblind, multicentrisch fase 2-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in urine bij patiënten met PH (type 1 en 2)Key Secundair:Beoordelen van de werkzaamheid van DCR-PHXC bij het verminderen van de oxalaatlast in de urine na…

Open label, twee cohorten (met en zonder imiglucerase), multicentrum onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van eliglustat in kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 en type 3 (ELIKIDS)

Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.

EEN PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND, MULTICENTER FASE I ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMIEK VAN EEN ENKELVOUDIGE DOSIS DCR-PHXC BIJ PATIËNTEN MET PRIMAIRE HYPEROXALURIE TYPE 3

Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…

Een dubbelblind, gerandomiseerd fase III-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn van Oxabact® bij patiënten met Primaire Hyperoxalurie.

Primair:- Het beoordelen van de werkzaamheid van Oxabact® na een behandeling van 52 weken bij patiënten met een behouden nierfunctie maar lager dan de ondergrens van de normaalwaarde (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2) en een totale plasmaconcentratie…

Executief en sociaal functioneren in patiënten met Tyrosinemie Type 1

Hoofddoel van dit onderzoek is het exploreren van het executief, sociaal-cognitief en sociaal functioneren en gedrag van HT1 patiënten in relatie tot de momentane en historische tyrosine en phenylalanine waarden, geschiedenis van behandeling en…

Verhoogt arginine de galactose oxidatieve capaciteit bij klassieke galactosemie? Een pilot studie

Het doel van deze studie is het evalueren van het mogelijke effect van arginine op de galactose oxidatieve capaciteit in patiënten met klassieke galactosemie (homozygoot voor de p.Q188R mutatie).

Dubbelblind, gerandomiseerd, multicenter, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen met als doel de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid te karakteriseren van 24 weken evolocumab voor verlaging van *low-density lipoprotein*-cholesterol (LDL-C) als toevoeging aan een dieet en lipidenverlagende medicatie, bij pediatrische proefpersonen van 10 tot en met 17 jaar met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH)

Primaire doelstelling: Het effect van 24 weken subcutane (SC) toediening van Evolocumab versus placebo, in aanvulling op de standaardzorg, evalueren op de procentuele verandering ten opzichte van de baseline in LDL-C (low-density lipoprotein…

Een open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 bij patiënten met de ziekte van Fabry die momenteel worden behandeld met REPLAGAL® (agalsidase alfa)

Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 bij patiënten met de ziekte van Fabry die momenteel worden behandeld met agalsidase alfa