Zoeken naar een onderzoek

Prospectieve studie naar de invloed van Galactose intake bij patiënten met Congenital Disorders of Glycosylation (CDG)

Het doel van deze studie is evalueren of de transferrine isoforms normaliseren tijdens galactose gebruik in CDG.

Een fase 3, gerandomiseerd, multicenter, internationaal, dubbelblind onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde tweewekelijkse infusies van neoGAA (GZ402666) in vergelijking met alglucosidase alfa bij niet eerder behandelde patiënten bij wie de ziekte van Pompe zich op latere leeftijd gemanifesteerd heeft.

Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…

Een dubbelblind, gerandomiseerd fase III-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn van Oxabact® bij patiënten met Primaire Hyperoxalurie.

Primair:- Het beoordelen van de werkzaamheid van Oxabact® na een behandeling van 52 weken bij patiënten met een behouden nierfunctie maar lager dan de ondergrens van de normaalwaarde (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2) en een totale plasmaconcentratie…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, multinationaal klinisch onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week van BMN 110 bij patiënten met Mucopolysaccharidose IVA (Morquio A Syndroom)

De werkzaamheid en veiligheid van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de week BMN 110 wordt in deze studie beoordeeld. Deze studie vergelijkt de effecten van 24 weken durende infusies van BMN 110 in (een) dosis/doses van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de…

Een Effectiviteits en 2 Jaar durend Veiligheidsonderzoek met Open-label Rosuvastatin bij Kinderen en Adolescenten (in de leeftijd van 6-18 jaar) met Heterozygote Familiaire Hypercholesterolemie.

Primaire doelstellingen* De effectiviteit van rosuvastatine bij pediatrische patiënten met familiaire hypercholesterolemie beoordelen.* Langdurige veiligheid, tolerantie en effectiviteit van rosuvastatine bij pediatrische patiënten met familiaire…

Een gerandomiseerd, multicentra, multinationaal, open-label fase-3B-onderzoek met parallelle groepen naar Fabrazyme (agalsidase beta) bij mannelijke, pediatrische patiënten met de ziekte van Fabry zonder ernstige symptomen die hiervoor nog niet eerder zijn behandeld

De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicentra fase-3-onderzoek ter bevestiging van de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Het primaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid te bevestigen van Genz 112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 na 39 weken behandeling.Het secundaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid, veiligheid en…

Een multicentrum, multinationale, verlenging van een klinisch onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 bij patiënten met Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndroom)

Het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van BMN 110 op langere termijn in een dosis van 2,0 mg/kg/week en 2,0 mg/kg/om de andere week aan patiënten met MPS IVA.

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek van AT1001 bij patiënten met de ziekte van Fabry en met AT1001-responsieve GLA-mutaties

Het doel van deze studie is het vergelijken van het effect van AT1001 (migalastat hydrochloride) versus placebo op de GL-3 in de nieren.

Een gerandomiseerd, multicentrisch, multinationaal, open-label fase 3-onderzoek met een actieve comparator ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.

De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…

een open-label (OL) extension onderzoek naar de veiligheid van Oxabact* op lange termijn bij proefpersonen met Primaire Hyperoxalurie (PH),
die hebben deelgenomen aan het dubbelblinde (DB) onderzoek naar de werkzaamheid.

Primaire doelstellingEvaluatie van de veiligheid van OxabactTM bij langdurige blootstelling.Secundaire doelstellingenVerkrijgen van aanvullende gegevens over de werkzaamheid tot 48 weken durende blootstelling aan Oxabact*.

Een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebo- gecontroleerd, multi-centrum onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Oxabact* voor het verlagen van de hoeveelheid oxaalzuur in urine bij proefpersonen met Primaire Hyperoxalurie.

Primaire doel:Evaluatie van de effectiviteit van OxabactTM in de reductie van de urine-oxaalzuurspiegel (molaire verhouding oxaalzuur-creatinine) tussen de baseline en week 24 in deelnemers met primaire hyperoxalurie (PH).Secundaire doelen:-…

Een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multi-center-, internationaal onderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van OxabactTM voor reductie van oxalaat in de urine bij patiënten met Primaire Hyperoxalurie.

Primair doel:Evaluatie van de doeltreffendheid van Oxabact TM voor reductie van oxalaat in de urinespiegel vanaf de baseline tot week 24 bij patiënten met Primaire Hyperoxalurie (PH).Secundaire doelen:Evaluatie van:* Percentage patiënten dat in week…

Study of gut microbiota profile in children with propionic acidemia

NA

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van DCR PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512260-54-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet effect evalueren van DCR PHXC op geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in deelnemers met PH1. Secundair1.…

Oxytocine behandeling bij pasgeborenen en kinderen in de leeftijd van 0 tot 3 maanden met het Prader-Willi-syndroom: een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid bij orale en sociale vaardigheden en eetgedrag van intranasale toediening van oxytocine vs placebo (fase III klinische trial)

Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…

Een gerandomiseerd, open-label, 18 maanden durend fase 3-onderzoek met parallelle groepen ter beoordeling van het effect van venglustat in vergelijking met de gebruikelijke standaardbehandelingen op de linkerventrikelmassa-index bij deelnemers met de ziekte van Fabry en linkerventrikelhypertrofie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509715-91-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Het vergelijken van het effect van venglustat met de standaardbehandelingen voor Fabry op de linkerventrikelmassa-…