Zoeken naar een onderzoek

Een fase 3 open-labelonderzoek in meerdere centra naar de langetermijn veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze recombinante coagulatiefactor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN fusieproteïne (rFVIIIFc-VWF-XTEN; BIVV001) bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-508929-27-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. - Om de veiligheid van BIVV001 op de lange termijn te evalueren bij hemofilie type A patiënten die eerder behandeld zijn met…

Lange termijn opvolging van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die zijn behandeld met Lenti-D drug product

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513904-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. • Monitoren van de lange termijn veiligheid van de eli-cel toegediend in de ouder klinische studies• Monitoren van de lange…

Een open-label, langetermijn vervolgonderzoek van ARGX-113-2006 met één groep in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid van efgartigimod intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507379-23-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het beoordelen van de veiligheid, tolerabiliteit en immunogeniciteit van Efgatigimod (IV) op de lange termijn in pediatrische…

Een fase 3 open-label studie van PTC923 (sepiapterine) in fenylketonurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509229-31-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in…

Een open-label, multicenter, verlengingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van apitegromab op de lange termijn te evalueren bij patiënten met spinale atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeksstudies naar apitegromab hebben afgerond

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511654-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. -Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de…

Een open-label, 1-armige studie van de Veiligheid, Pharmacokinetiek, Pharmacodynamies, en Efficientie van
Leniolisib in Pediatrische Patienten (In de leeftijd van 4 tot 11 jaar) met ADPS (Activated Phosphoinositide 3-
Kinase Delta Syndrome), gevolgd door een langdurige Open-label extensie.

Objectief eindpunt '• Om de klinische veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib te beoordelen bij pediatrische patiënten (in de leeftijd van 4 tot 11jaar) met APDS• Incidentie van tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's),…

Een open-label onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van nintedanib
per os, bovenop de standaardzorg, over een periode van ten minste twee jaar, bij kinderen en jongeren met klinisch significante fibroserende Interstitiële Longziekte (InPedILD®-ON)

Het hoofddoel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige behandeling met nintedanib bij kinderen en jongeren met klinisch significante fibroserende ILD.Zie sectie 2.1 en 2.2 van het protocol.

Dutch (Netherlands)
Een open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van odevixibat (A4250) op de lange termijn bij patiënten met het syndroom van Alagille (ASSERT-EXT)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-509028-17-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het aantonen van een duurzaam effect van odevixibat op pruritus bij patiënten met ALGS die onderzoek A4250-012 (ASSERT) hebben…

Een prospectieve, open-label, fase 3-uitbreiding van fase 3-onderzoeken in meerdere centra ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat als aanvullende behandeling bij proefpersonen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut (ENDYMION 2)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502802-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat bij toediening als…

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Een open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van DCR PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-512260-54-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. PrimairHet effect evalueren van DCR PHXC op geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in deelnemers met PH1. Secundair1.…

Een fase 3 onderzoek van Lenti-D geneesmiddelproduct na myeloablatieve conditionering met gebruikmaking van busulfan en fludarabine bij proefpersonen <= 17 jaar met cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel Lenti D (ook bekend als elivaldogene autotemcel of Skysona, hierna 'eli cel' genaamd) na myeloablatieve conditionering met busulfan en fludarabine bij proefpersonen met…

Een open-label verlengingsonderzoek naar Voxelotor (GBT440) bij orale toediening aan deelnemers met sikkelcelziekte die eerder hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken met Voxelotor.

Het doel van dit open-label verlengingsonderzoek (OLE, open-label extension) is het beoordelen van de veiligheid en het effect van langdurige behandeling met Voxelotor bij deelnemers die de behandeling in onderzoek GBT440-031 hebben voltooid, aan de…

Open label, langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheidsstudie van GIVINOSTAT bij alle DMD-patiënten die eerder zijn behandeld in een van de GIVINOSTAT-studies

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504520-26-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GIVINOSTAT op de lange termijn bij patiënten met…

Uitbreidingsonderzoek op langetermijn van setmelanotide (RM-493) bij patiënten die een onderzoek met setmelanotide hebben afgerond voor de behandeling van obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-receptor in het leptine-melanocortine signaalpad

Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide bij patiënten die een eerder onderzoek hebben voltooid van de behandeling met setmelanotide voor obesitas geassocieerd met genetische defecten stroomopwaarts van de MC4-…

Een open-label uitbreidingsonderzoek ter beoordeling van de langetermijn veiligheid van ZX008 (Fenfluramine hydrochloride) orale oplossing als een adjunctieve behandeling voor toevallen bij patiënten met zeldzame epileptische stoornissen, zoals epileptische encefalopathieën waaronder Dravetsyndroom en het Lennox-Gastaut syndroom

Beoordeling van de langetermijn veiligheid van ZX008 (Fenfluramine hydrochloride) orale oplossing als een adjunctieve behandeling voor toevallen bij patiënten met zeldzame epileptische stoornissen, zoals epileptische encefalopathieën waaronder…

Een open-label, multicenter onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van eculizumab bij pediatrische patiënten met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis

De primaire doelstelling: het evalueren van de werkzaamheid van eculizumab bij de behandeling van pediatrische patiënten met refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) op basis van de verandering ten opzichte van de baseline in '…

Een open-label vervolgonderzoek naar de langdurige werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 2)

Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…

Een fase 3, multicenter, open-label onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, farmacokinetiek, veiligheid en immunogeniciteit van subcutaan toegediende ustekinumab of guselkumab bij pediatrische deelnemers met juveniele psoriatische artritis (PSUMMIT-Jr)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507144-36-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primair:Het beoordelen van de PK en werkzaamheid van ustekinumab en guselkumab bij jPsA. Secundair:Het beoordelen van de…

OPVOLGINGSONDERZOEK NAAR AR101 ALS ORALE IMMUNOTHERAPIE BIJ PINDA-ALLERGIE VOOR DESENSIBILISATIE BIJ KINDEREN EN VOLWASSENEN (PALISADE) OPVOLGINGSONDERZOEK

De primaire doelstelling van dit onderzoek is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en doeltreffendheid van gekenmerkte orale immunotherapie voor desensibilisatie (characterized oral desensitization immunotherapy, CODITTM) met AR101 met…