Zoeken naar een onderzoek

Het meten van de hartslag in neonaten direct na de geboorte middels pulse oximetrie om de navelstreng: een haalbaarheids studie

Het doel van dit onderzoek is: te bepalen of het doen van pulse oximetrie metingen om de navelstreng haalbaar is bij pasgeborenen die ondersteuning nodig hebben direct na de geboorte, en om dit te vergelijken met de standaard metingen van de rechter…

Natrium accumulatie in de huid van kinderen.

Het doel van deze studie is om te definiëren: i. de omgevings- en biologische factoren die de ophoping van natrium in de huid stimuleren volgens het nieuwe concept met 3 compartimenten in de huid van kinderen; ii. of deze factoren geassocieerd zijn…

Onderzoek naar het samenspel tussen ijzer(stapeling) en de productie van rode bloedcellen bij patienten met zeldzame aangeboren anemie.

Het onderzoeken van de regulatoren van de (gestoorde) ijzerhuishouding en analyseren van cellulaire determinanten van ijzerstapeling in RHA om daarmee cruciale elementen te identificeren die de balans tussen de ijzerstofwisseling en erythropoiese…

De THYRO-Dynamics studie: Zijn wisselingen in schildklierhormoon concentraties tijdens behandeling van kinderkanker adaptief of verstorend? - een prospectieve evaluatie

Deze prospectieve studie zal inzicht geven in de prevalentie en ernst van verstoorde schildklier hormoon parameters tijdens de behandeling van kinderkanker, en de mogelijke determinanten hiervan. Met deze resultaten kunnen we aanbevelingen geven…

Een multicenter, open-label verlengingsonderzoek naar WVE-210201 bij patiënten die eerder hebben deelgenomen aan WVE-DMDX51-001

Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-210201Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van het effect van WVE-210201 op de dystrofineproductie• Het beoordelen van de concentratie WVE-210201 in plasma na…

Een open-label fase 1/2-multicenter-onderzoek met één groep en meerdere cohorten voor het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met recidiverende/refractaire (r/r) acute lymfatische B-celleukemie (B-ALL) en non-Hodgkin-B-cellymfoom (B-NHL) (TRANSCEND PEDALL)

Fase 1---:Vaststellen van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van JCAR017 bij pediatrische proefpersonen met CD19+ r/r B-ALL.Fase 2:Evalueren van de volgende werkzaamheidseindpunten van de in fase 1 vastgestelde RP2D van JCAR017, in de volgende…

Een multicentrisch onderzoek met lange termijn follow-up van HLH-patiënten die zijn behandeld met NI-0501, een anti-interferon-gamma monoklonaal antilichaam

Doelstellingen van het onderzoek:• Monitoren van het lange termijn veiligheidsprofiel van NI-0501 • Beoordelen van overleving van HLH-patiënten na behandeling met NI-0501• Beoordelen van de duur van de reactie op behandeling met NI-0501 (d.w.z.…

Een fase Ib/II onderzoek van nivolumab monotherapie en nivolumab in combinatie met ipilimumab bij kinderen met hooggradige primaire maligniteiten van het centraal zenuwstelsel

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en verdraagbaarheid in te schatten van de onderzoeksbehandelingen (eerst van nivolumab alleen en dan van nivolumab in combinatie met ipilimumab) bij pediatrische deelnemers met een primaire hooggradige…

Beperkte mandibulaire functie bij juveniele idiopathische artritis: het paradigma van het stille temporomandibulaire gewricht

Te onderzoeken of kinderen met JIA maar zonder klinische TMG betrokkenheid TMG ontsteking hebbenTe onderzoeken of bijtkracht een voorspeller kan zijn voor het vermoeden van TMG ontsteking.

Fase I/II open-label multicenter onderzoek met ruxolitinib in combinatie met corticosteroïden bij patiënten met een acute graft-versus-host ziekte na een allogene stamceltransplantatie (REACH 4)

Het doel van de studie is om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van ruxolitinib-behandeling met corticosteroïden te beoordelen bij niet eerder behandelde en steroïde-ongevoelige (SR) - acute graft-versus-hostziekte (aGvHD) van patiënten…

Open label, twee cohorten (met en zonder imiglucerase), multicentrum onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van eliglustat in kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 en type 3 (ELIKIDS)

Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.

Monitoring van de foetaal-neonatale pulmonale transitie na geboorte met transcutane electromyografie van het diafragma

Het doel van dit onderzoek is om oppervlakte EMG van het diafragma te onderzoeken als middel om enerzijds hartslag/ademfrequentie te registreren en weer te geven en simultaan de eigen ademhaling in beeld te brengen door het meten van de activiteit…

Een open-label onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van alirocumab bij kinderen en jongeren met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Primair doel: Het onderzoeken van het effect van alirocumab op LDL-C na een behandeling van 48 weken in patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie in de leeftijd van 8 t/m 17 jaar.Secundaire doelen: - Onderzoeken van de veiligheid en…

Onderzoek naar de effecten van bloedarmoede en bloedtransfusies bij te vroeg geborenen

Ons primaire doel is om te onderzoeken of epo regulatie en expressie op een leeftijd van twee weken oud en op een gecorrigeerde leeftijd van 3 tot 6 maanden, geassocieerd zijn met het beloop van het Hb in de eerste vier levensweken. Daarnaast gaan…

Een leefstijlinterventie voor het verminderen van de gewichtstoename tijdens de zwangerschap en het roken bij zwangere vrouwen ter preventie van perinatale morbiditeit

Het doel van het onderzoek is het bekijken van het effect van een leefstijlinterventie voor vrouwen die korter dan 12 weken zwanger zijn en die een hoog risico op perinatale morbiditeit hebben vanwege overgewicht of obesitas voor de zwangerschap en…

Suppletie van omega-3 vetzuren en het herstel van anorexia nervosa en comorbide depressie en angstproblemen: een pilot studie

Om conclusies te kunnen trekken over de effectiviteit van omega-3-suppletie bij AN patiënten moet een dubbelblind placebogecontroleerd gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek (RCT) met een substantieel aantal deelnemers worden uitgevoerd. Voorafgaand…

vitamine D bloed spiegels en andere calcium en fosfor regulerende hormonen in kinderen in Murmansk en Grooningen. Effect van zomer en winter, een piloit studie

Het doel van deze pilot studie is om data te verzamelen die nodig zijn om een groter studie op te zetten naar de incidentie van vit D spiegels onder de nieuwe norm in Murmansk, Rusland en Nederland.

Een fase III open-label extensiestudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van idebenon bij patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) die de SIDEROS-studie hebben voltooid

Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…

Een Internationaal, Multicenter, Open-Label, Langdurig Extensieonderzoek om de Veiligheid van Diacereine 1% Zalf Topische Formulering te Evalueren bij Personen met Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

Het voornaamste doel van dit onderzoek is het over lange termijn evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Diacereine 1% zalf gedurende 2 behandelingscycli bij personen met EBS die eerder hebben meegedaan aan onderzoeken CCP-020-301 of CCP…

Een Internationale Prospectieve en Observationele Studie naar het voorkomen van remmende stoffen bij de ziekte van von Willebrand type 3.

- Internationaal netwerk van Europese (125 patienten) en Iraanse (125 patienten) centra creeeren- Prospectieve recrutering van 250 vWD3 patienten via een algemene online database- Gedetailleerde informatie verzamelen over vorige bloedingen en…