Zoeken naar een onderzoek

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar galcanezumab bij patiënten van 6 tot en met 17 jaar met episodische migraine
- het REBUILD-1-onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505836-36-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Hoofddoel:Om de superioriteit van galcanezumab ten opzichte van placebo aan te tonen bij de preventie van migraine bij (ten…

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie met een open-label verlenging ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van SRP 4045 en SRP 4053 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Primaire doelstelling:Dubbelblinde periode: het beoordelen van het effect van SRP 4045 en SRP 4053 (gecombineerde actieve groep) ten opzichte van placebo voor mobiliteit, uithoudingsvermogen en spierfunctie, gemeten met behulp van de 6MWTSecundaire…

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen met cystische fibrose 6 jaar en ouder met een niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsief CFTR-mutatie

Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van Tividenofusp Alfa (DNL310) vs. idursulfase bij pediatrische en jongvolwassen deelnemers met neuronopathische of niet-neuropathische mucopolysaccharidose type II

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-510990-21-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De co-primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 32 weken durend, fase IIa-onderzoek om de werkzaamheid van OM-85 te onderzoeken vergeleken met overeenstemmende placebo bij het verminderen van de ernst van de ziekte bij kinderen in de leeftijd van 3 tot 24 maanden met vroege klinische diagnose van matige atopische dermatitis

Primaire doelstelling Het primaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid van OM-85 vergeleken met overeenstemmende placebo bij kinderen met matige AD in het verminderen van de ernst van de ziekte gedurende de eerste 16 weken en de eerste 24…

Een fase 3, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een crossover naar open-label wekelijkse toediening van setmelanotide bij patiënten met een specifiek gendefect in de melanocortine-4-receptor die momenteel een dagelijkse stabiele dosering gebruiken

Primair:Om de farmacokinetiek (PK) van de eenmaal daagse (QD) en eenmaal wekelijkse (QW) formuleringen van setmelanotide te vergelijkenSecundair:Om de veiligheid van de QW-formulering van setmelanotide te beoordelen met maximaal 6 maanden (26 weken…

Effecten van N-Acetyl-L-Leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): Een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-510278-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-…

Beperking van bloedverlies bij osteotomieën rond de heup bij kinderen
- Een gerandomiseerde trial met tranexaminezuur -

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516324-34-01 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die…

Fase 3-, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van apitegromab (SRK-015) bij patiënten met later optredende spinale spieratrofie die als achtergrondtherapie nusinersen of risdiplam krijgen (SAPPHIRE)

Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Een gerandomiseerd, dubbelblind, door placebo gecontroleerd onderzoek van fase 3: meerdere onafhankelijke subonderzoeken van Setmelanotide bij patiënten met POMC/PCSK1, LEPR, NCOA1 (SRC1), of SH2B1 genvarianten in de melanocortine-4-receptorroute

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-507634-24-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.

Onderbreking van behandeling met tiratricol in mannelijke proefpersonen met monocarboxylaattransporter 8 deficiëntie (MCT8 deficiëntie): een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516124-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling:• Het evalueren van de effecten van onderbreking van tiratricol-behandeling (placebogroep) op de totale…

Effectiviteit van ambroxol bij kinderen en volwassenen met de ziekte van Gaucher type 3: n-of-1 series

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-514012-28-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te…

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale
spieratrofie, met open-label verlenging

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511852-42-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam…

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van mitapivat bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie die regelmatig transfusies ontvangen, gevolgd door een 5 jaar durende open-label verlengingsperiode

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-515024-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering…

EEN GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD, DUBBELBLIND MULTICENTERONDERZOEK MET TWEE NAADLOOS OP ELKAAR AANSLUITENDE DELEN TER BEOORDELING VAN DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK, FARMACODYNAMIEK EN WERKZAAMHEID VAN RO7204239 IN COMBINATIE MET RISDIPLAM (RO7034067) BIJ PATIËNTEN MET SPINALE SPIERATROFIE

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506761-65-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van deze fase II/III-studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en…

Een dubbelblinde, multicenter, gerandomiseerde klinische studie voor de vergelijking van Atropine 0.5% oogdruppels versus Atropine 0.05% ter preventie van myopie progressie bij Nederlandse kinderen.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516379-34-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Vergelijken van effectiviteit van Atropine behandeling met de doseringen 0.05% en 0.5% bij Europese kinden met progressieve…

Een fase 3-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd multicenteronderzoek met vaste dosis naar de veiligheid en werkzaamheid van ZX008 bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis, gevolgd door een open label verlengingsonderzoek; ZX008-2103

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-506269-78-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur…

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…