Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Een studie die 7 dagen duurt, waarbij de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van rivaroxaban (oraal) bestudeerd wordt bij pasgeborenen en kinderen jonger dan 6 maanden met arteriële of veneuze trombose.

- Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling met rivaroxaban gedurende 7 dagen bij neonaten tot 6 maanden.- Het vaststellen van de incidentie van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen met acute myeloïde leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC vaccinatie na navelstrengbloed transplantatie. De studie is om die reden in 2 delen (deel A en B) verdeeld:Deel A primaire…

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Multicenter gerandomiseerd placebogecontroleerd dubbelblind onderzoek met parallelle groepen naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van belimumab, een menselijk monoklonaal anti-BLyS antilichaam, in combinatie met de gebruikelijke behandeling bij kinderen met systemische lupus erythematodes (SLE) (BEL114055)

Primair: veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij kinderen van 5-17 jaar met SLE.Secundair: PK, werkzaamheid, kwaliteit van leven.

De effectiviteit van Pivotal Response Treatment in children and adolescents with autism spectrum disorder: a randomized clinical trail

Het belangrijkste doel is het onderzoeken van de effectiviteit van PRT vergeleken met CAU in schoolgaande kinderen en jongen met ASS. De belangrijkste onderzoeksvragen zijn:1) direct naar de behandeling en bij follow-up, wat is de effectiviteit van…

Gerandomiseerde Fase 2- studie , vergelijking van de standaard- immuun therapie (anti-GD2-antilichaam, Interleukine-2 i.v., GM-CSF) met een experimentele immuuntherapie (anti-GD2-antilichaam, Inteleukine-2 s.c., GM-CSF) bij patiënten met een recidief van een Hoog risico Neuroblastoom en patiënten met een nieuw gediagnosticeerd Hoog risico neuroblastoom

Primair:Veiligheid (>1 toxische dode per arm) en de tolerantie (relevante graad 4 toxiciteit) in niet meer dan 33 % van de patiënten voor de 3 behandelarmen.Ten tweede:-Reductie van graad 2-4 belangrijke bijwerkingen van 30 % in de…

EEN FASE 2, DUBBELBLIND, GERANDOMISEERD, PLACEBO-GECONTROLEERD FARMACOKINETISCH ONDERZOEK IN TWEE PARALLELGROEPEN VOOR HET ONDERZOEKEN VAN MOGELIJKE GENEESMIDDEL-GENEESMIDDEL INTERACTIES TUSSEN STIRIPENTOL OF VALPROAAT EN GVVP42003-P BIJ PATIENTEN MET EPILEPSIE

Primaire doelstelling:bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:De veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Mindfulness training voor jongeren met ADHD: verbeteren van zelf-controle en ADHD symptomen

Ons primaire doel is het onderzoeken van de effectiviteit van mindfulness training in het verbeteren van zelfcontrole van jongeren met ADHD. Als secundaire doelstellingen streven wij ernaar om de effectiviteit te bepalen in het verminderen van ADHD-…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Allogene stamceltransplantatie van NiCord®, uit navelstrengbloed verkregen ex vivo geëxpandeerde stam- en progenitorcellen bij adolescente en volwassen patiënten met hematologische maligniteiten

Evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NiCord® transplantatie in patienten met hematologische maligniteiten.

Bumetanide in Autisme Medicatie en Biomarker studie

De primaire doelstelling van het voorgestelde onderzoek is te onderzoeken of bumetanide therapie autistische symptomatologie vermindert. Belangrijke secundaire doelstellingen van dit project zijn om te bepalen of bumetanide andere specifieke…

EEN FASE I/II, OPENLABEL ONDERZOEK MET VERHOGING VAN DE DOSIS IN MEERDERE CENTRA NAAR DE VEILIGHEID EN DE FARMACOKINETICA VAN COBIMETINIB BIJ PEDIATRISCHE EN JONGE VOLWASSEN PATIËNTEN MET EERDER BEHANDELDE VASTE TUMOREN

(Primaire) veiligheidsdoelstellingHet primair doel van dit onderzoek is als volgt:- Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van cobimetinib bij kinderen en jonge volwassenen, waaronder schatting van de maximaal verdraagbare dosis (…

Een gerandomiseerd, multicenter, open-label, fase II-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van azacitidine vergeleken met het natuurlijk beloop bij kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie met een moleculair recidief na eerste complete remissie.

Primaire doelstellingen:Run-in veiligheidsonderdeelHet vaststellen van een veilige en verdraagbare dosis azacitidine voor gebruik in het gerandomiseerde deel van het onderzoek. Gerandomiseerd deelHet evalueren van het effect van…