Zoeken naar een onderzoek

Een Fase 1-2 onderzoek met Bosutinib bij kinderen met nieuw gediagnostiseerde Chronische Myeloide Leukemie in chronische fase, of met resistentie of intolerantie Ph+ Chronische Myeloide Leukemie voor minimaal één eerdere behandeling met een Tyrosine Kinase Inhibitor,
ITCC-054/AAML1921.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-504311-32-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. In deze studie zal gekeken worden naar de veiligheid en tolerabiliteit van Bosutinib in kinderen met CML die resistent of…

Een multicenter-, open-label-, dosisbepalend onderzoek met enkele en meerdere doses met een open-label-verlenging om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van obeticholzuur (OCA) bij pediatrische proefpersonen met galgangatresie.;Acroniem van het onderzoek: ObetiCholzuur bij pediAtrische proefpeRsonen met galgansatrEsie (CARE)

Primaire doelstellingen• Veiligheid en verdraagbaarheid• PK van OCA en zijn conjugaten o SD-PK-fase: beoordelen van de PK van OCA en zijn conjugaten na een enkele lage dosis OCA op dag 1 en het bepalen van de geschiktheid van de proefpersoon voor…

INTELLANCE 2: ABT-414 alleen of ABT-414 met temozolomide versus lomustine of temozolomide voor terugkerend glioblastoom: een gerandomiseerd fase II onderzoek van de EORTC hersentumorgroep.

De doelen van de studie zijn om te beoordelen of ABT-414 alleen of in combinatie met TMZ de overleving (OS), PFS, tumor respons, kwaliteit van leven, NDFS en steroidegebruik verbetert in vergelijking met standaard behandeling met Lomustine of TMZ re…

Veiligheidsfollow-up bij kinderen met chronisch hartfalen die worden behandeld met orodispergeerbare minitabletten enalapril (WP10 studie).

Primair:Het aantonen van de veiligheid van ODMT enalapril.Secundair:1. Het beschrijven van de acceptatie en eetbaarheid van ODMT enalapril.2. Het verzamelen van aanvullende informatie over de farmacokinetische en farmacodynamische kenmerken van ODMT…

EEN VROEGE FASE, OPENLABEL ONDERZOEK IN MEERDERE CENTRA NAAR DE VEILIGHEID EN DE FARMACOKINETICA VAN ATEZOLIZUMAB (MPDL3280A) BIJ PEDIATRISCHE EN JONGE VOLWASSEN PATIËNTEN MET EERDER BEHANDELDE VASTE TUMOREN

VeiligheidsdoelstellingDe primaire veiligheidsdoelstelling van dit onderzoek is als volgt:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van atezolizumab bij pediatrische en jongvolwassen patiënten, met de nadruk op de aard, frequentie en…

Evaluatie van een geindividualiseerd doseerregime van ATG (Thymoglobuline) in kinderen die een hematopoietische cel transplantatie ondergaan: verminderen van toxiciteit en het verbeteren van effectiviteit

Het doel van dit onderzoek is het onderzoeken van de effecten van een geïndividualiseerd doseerregime voor Thymoglobuline op immuunherstel na HCT. Hierbij worden de uitkomsten vergeleken met historische niet-geindividualiseerd behandelde patiënten…

Een studie die 7 dagen duurt, waarbij de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van rivaroxaban (oraal) bestudeerd wordt bij pasgeborenen en kinderen jonger dan 6 maanden met arteriële of veneuze trombose.

- Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling met rivaroxaban gedurende 7 dagen bij neonaten tot 6 maanden.- Het vaststellen van de incidentie van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Een open-label verlenging van onderzoek HGT-SAN-093 ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van toediening van HGT-1410 (recombinant humaan heparan N-sulfatase) via een intrathecaal hulpmiddel voor geneesmiddeltoediening bij pediatrische patiënten met mucopolysacharidose type IIIA

Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de lange termijn veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van 10 mg / kg olesoxime bij patiënten met SMA te evalueren

Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…

Oraal oplosbare minitabletten Enalapril bij jonge kinderen met hartfalen als gevolg van aangeboren hartziekte (WP09 studie)

Primair:Het verkrijgen van pediatrische farmacokinetische gegevens over oraal oplosbare (orodispergeerbare) minitabletten (ODMT) met enalapril en de werkzame metaboliet van enalaprilat teneinde de dosisblootstelling bij jonge kinderen met hartfalen…

Langetermijnresultaat bij kinderen die meedoen met onderzoek ROPP-2008-01 en die ter preventie
van prematurenretinopathie (retinopathy of prematurity, ROP) eerder zijn behandeld met rhIGF-1/rhIGFBP-3 of die standaard neonatale zorg kregen

Primaire doelenDe primaire doelen van dit onderzoek zijn:* het beoordelen van de werkzaamheidsresultaten op lange termijn na kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) in vergelijking met die na standaard…

Een exploratieve studie naar de effectiviteit van Pivotal Response Treatment en Pivotal Response Treatment met de inzet van een robot op sociale en communicatieve vaardigheden bij kinderen met een autisme spectrum stoornis

Het primaire doel van het onderzoek is de effectiviteit van een op PRT gebaseerde robot interventie bovenop care-as-usual (psycho-educatie en medicatiecontrole) te onderzoeken in vergelijking met alleen care-as-usual.De primaire hypothese is:1) PRT…

Een multicenter, open-label fase 2-onderzoek ter beoordeling van de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van azacitidine en ter vergelijking van azacitidine met historische controles bij pediatrische proefpersonen met nieuw gediagnosticeerd gevorderd myelodysplastisch syndroom of juveniele myelomonocytaire leukemie voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie.

De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…

2-STEP studie: onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2-Iminobiotin bij pasgeborenen met matig/ernstig zuurstoftekort bij de geboorte, die al behandeld worden met koeling

Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

Oraal oplosbare minitabletten Enalapril bij kinderen met hartfalen als gevolg van gedilateerde cardiomyopathie (WP08 studie)

Primair:Het verkrijgen van pediatrische farmacokinetische gegevens over oraal oplosbare (orodispergeerbare) minitabletten (ODMT) met enalapril en de werkzame metaboliet van enalaprilat teneinde de dosisblootstelling bij jonge kinderen met hartfalen…

De fysiologie van de glucagon-like peptide-1 receptor expressie bij patienten met endogene hyperinsulinisme: correlatie met histopathologie

Het primaire doel is het onderzoeken van de in vivo en ex vivo expressie en distributie van de GLP-1R in de pancreas van kinderen (<16 jaar) met bewezen endogene hyperinsulinisme die kwalificeren voor chirurgie gebaseerd op reactie op…

Mesenchymale stromale celtherapie voor regeneratie van het neonatale brein: de PASSIoN trial (Perinatale Arteriële Stroke behandeld met Stromale cellen IntraNasaal)

Deze studie zal onderzoeken of volwassen allogene MSC uit beenmerg, toegediende via de nasale route, de formatie van neuronaal weefsel kaninduceren en zal zorgen voor het herstellen van hersenfunctie van neonaten die een perinataal arterieel…